Albireo neuer big player im Pharma-Milliardenmarkt

es stimmt auf jeden Fall, für sich genommen sind das alles Non Events:

1.: Kurse sind alle gewaltig runter - sagt soweit nichts, ist andererseits natürlich die richtige Zeit für unmoralische Angebote.
2.: Horn weg - die Firma braucht ihn vermutlich erstmal gar nicht so dringend, wir haben genug Drogen zu erforschen, dass Albo noch jahrelang beschäftigt ist. Weitere neue Kandidaten könnten wir gar nicht bearbeiten.
3.:  Cooper anderweitig beschäftigt - scheint erstmal mehr ein Namedropping zu sein "Ron Cooper ist bei uns". Aber was noch nicht ist, kann ja noch werden. Gerade bei jemanden, dessen Fähigkeiten (Vertreib) erst später gebraucht werden.
4.: NASH Daten unbekannt - sind eigentlich meldepflichtig, oder? Wobei ich bei NASH für mich persönlich einen Haken hinter gemacht habe. Das ist so eine "heiliger Gral" Indikation, das schreiben sich zig Firmen ins Portfolio und letztlich kriegt da doch keiner was zustande.

BO ist so ein "Hm!". Alle reden ständig rüber, weil es irgendwo die beste Option ist: Das schnelle Geld. Der Verdoppler über Nacht, oder sogar am besten gleich ein verdreifacher. Für das Geld hat jeder von uns sicherlich sofort mehrere andere Projekte, die auch spannend sind. Die BOs in Reihe schalten und im Jahr 3 Verdoppler machen ist bestimmt ziemlich fettes Geld. Wenn man das händchen hat. Aber andererseits würde ich hier schon auch gerne Buy-and-hold-forever spielen und in 10 Jahren satte Divis kassieren. Damit sollte eine finanzielle Unabhängigkeit auch möglich sein.

Albo ist jedenfalls an der richtigen Stelle für den BO. Die großen, etablierten Player können das vermarkten einfach besser als ein kleiner Newbie. Wir Aktionäre sind zur Zeit mit einem BO Kurs zufrieden, der in bullischem Umfeld die Basis wäre, die man verdoppeln müsste. Wir haben auch noch keinen Beweis, dass Albo es alleine packen wird. Q2 2022 sollte da langsam aussagekräftig sein, wo geht die Reise hin?
Wenn der BO bis dahin nicht gekommen ist, passiert er nicht mehr. Glaube ich jedenfalls.
Aber jetzt ist die Zeit, in der die Profis schon abschätzen können, dass sie Bylvay soundso gut in den Markt bringen können und die P1 in A3907 sieht vielversprechend aus. Die Angebote sollten also jetzt bzw. im Januar auf Coopers Tisch eintrudeln, wenn sie nicht schon da liegen.

Selbst wenn kein BO kommt, 2022 wird sicher besser als 21.  

aktuell sind die Voraussetzungen für M&A im Biotechsektor einfach extrem gut. Das gilt grds. natürlich für alle Bios. Ist halt die Frage, ob es ein großer Player auf Liver abgesehen hat. Und da würden mir schon welche einfallen. Und Albo ist dann auch ein extrem interessantes Target. ich sag ja auch nicht, dass BO mein Investment Case ist. Die Vorzeichen sind halt da. Mehr denn je. Billiger wird´s hier wahrscheinlich auch nicht mehr.

https://seekingalpha.com/article/...-buy-biotech-stocks-ahead-of-2022

In NASH wird Albo keine heiligen Gral stellen, klar. Aber die eigene Studie hatte halt den Primary Endpoint getroffen. Bereits die Aussicht auf einen Kombiansatz in dieser Indikation könnte ein BO Interesse nochmals deutlich triggern. Umso verwunderlicher, dass man hier nichts mehr hört. Die Japanstudie wurde mit höherer Dosierung gefahren. Also das Ergebnis interessiert mich hier schon.
EA Pharma hat, soweit ich informiert bin, kein börsenlisting. Dann sind sie auch nicht meldepflichtig. Sie können den Markt informieren, müssen es aber nicht.
Horn sehe ich etwas anders. Das war definitiv kein ordentliches Auslaufens eines Arbeitsverhältnisses. Kommt natürlich immer wieder mal so vor auf Managementebene. Kann auch einfach nur sein, dass sein neuer Job einfach besser ist, als der bei Albo (was mir aber nicht so scheint). Personalrochaden vor BO lassen sich durchaus häufiger beobachten.

Ich hatte ja auch mal die Befürchtung geäußert, dass Mirum auch in BA abkürzen könnte. Gestern kam auf seekingalpha ein neuer Artikel zu Mirum von Bret Jensen, der dies auch nicht ausschließt. Muss man beobachten.

 

Rechtlich spannend. Hat Albo die Studie nicht praktisch in Auftrag gegeben? Zumindest authorisiert müssten sie es ja haben. Albo muss melden, das ist der Punkt. Der BO Käufer hat uner Garantie diese Daten. Wenn erkommt, versteht sich.
NASH wäre jedenfalls so ein Ding, das man uns Kleinen vorenthält, wenn man uns vorrechnet, dass wir ja einen guten Deal bekommen. Bin eh mal gespannt was da kommt, wenn es kommt. An sich müsste man mir ein Multiple auf Basis der Milliarde Umsatz vorrechnen, damit ich es ernst nehme. Ein geringeres als wenn wir schon alle Zulassungen hätten natürlich, aber man braucht mir da nciht mit Peak Sales in PFIC in Höhe von 52 Mio kommen and darauf einen Faktor 8 anrechnen.
Horn hat passend gekündingt um zum 01.01. anderswo anzufangen. Pressemeldung leicht spät, aber im Rahmen von einem Monat Kündigungsfrist, der in Amiland glaube ich üblich ist. Es wurde aber auch nichts über eine Ablöse gesagt. An sich hat in solchen Verträgen zu stehen, dass die Leute nicht einfach zur Konkurenz wechseln können, bzw. da 3 oder sogar 5 Jahre Sperrfrist haben.

Miurm wird selbstverständlich überall abkürzen. Zum einne weil sie relativ verloren sind, wo Bylvay im Markt ist und zum anderen weil es einfach finanziell sinnvoll ist. Forschung kostet Geld, Verkauf bringt Geld. Welches von beiden möchte ich also hauptsächlich machen? Deshalb kotzt es mich auch so an, dass Cooper so auf Goldstandard erpicht ist, während Mirum so weing wie möglich Zeit verplempert. Da sollte Cooper mehr aufpassen, dass er sich nicht die Kirsche ovn der Torte stehlen läßt. In BA muss der Prime Voucher an Albireo gehen, sonst hat er da einfach verkackt. Wer als erster losfährt und in der besseren Karre sitzt aber nicht als erstes ankommt hat einiges falsch gemacht.  

Albo melden? Woraus ergibt sich das denn? EA Pharma ist private und hat die Studie gesponsored.
 

war eine 16 Wochen Studie. Ergebnisse müssten längst bekannt sein. Hab auch noch nie einen Analysten in den earnings gehört, der nach Elobixibat gefragt hat. Da ohnehin keiner von eine Wirkung (abgesehen von der Senkung des schlechten cholesterols) ausgeht, können sie ja auch einfach sagen, dass es ein Flopp war. Ist eingepreist.
Diese Hinhalterei ist schon eigenartig.

 

ob sie die Daten, die ja existieren sollten für nicht relevant erklären können wage ich zu bezweifeln. Wann ist denn mal wieder eine PK? Vermutlich der Q4 Bericht gell?  

Albos Studie, sondern die von EA Pharma. EA Pharma ist ja nicht nur ein Vertriebspartner, die haben umfassende exklusive Rechte für div asiatische Territorien gekauft. Habe ja auch lange gedacht, Albo ist meldepflichtig. Aber EA Pharma hat die Studie selbst initiiert und auch selbst bezahlt. Sind diese Studiendaten somit zunächst nicht das Eigentum und das asset von EA Pharma?

Worauf ich eigentlich hinaus möchte: als für Bylvay der asiatische Vertriebspartner genannt wurde, hatte ich mich schon etwas gewundert, dass es nicht EA Pharma bzw Eisai ist, denen man in Asien immer ein so ausgesprochen starkes Vertriebsnetz zugesprochen hat. Never change the winning team. Oder ist es kein Team mehr? Irgendwas könnte die letzten Jahre die Stimmung zwischen den beiden verhagelt haben. Vielleicht kennt Albo die Studiendaten (noch) nicht?

Ich glaube jedenfalls nicht, dass Albo gegen geltendes Recht verstößt und die Daten gesetzeswidrig vorenthält. Es wäre ja auch eine ad hoc erforderlich gewesen. Auch glaube ich nicht, dass hier gegen Kleinaktionäre gearbeitet wird. Dafür spielt der Freefloat hier bzw. der retail Anteil eine zu kleine Rolle.

Aber was weiß ich schon. Zu Elobixibat kann man nur spekulieren. Diese Insulinspritze war ja auch irgendwann verschwunden und ist nie mehr wieder aufgetaucht.
 

https://www.thestreet.com/investing/...that-could-be-takeover-targets

...Albireo Pharma (nicht Albireo Therapeutics)....o;))))  

und den Namen habe ich auch schonmal wo gelesen, ich glaube in keinem positiven Kontext.

Albo ist als solches shcon spannend, könnte mir aber vorstellen, dass der Käufer noch ein paar Sachen (Verkäufe Daten in anderen Bereichen) sehen will, bevor er zuschlägt.  

Name in welchem Kontext? was meinst Du?
und was meinst Du mit "Verkäufe Daten in anderen Bereichen"?
 

Mich erinnern zu können, dass die Rechte an der Glucagon/Spritze seinerzeit für 1,5M Dollar verkauft wurden.  

Auf Arbeit geschrieben...

Ich meinte, das der potentielle Käufer vermutlich noch Daten aus den neuen Wirkstoffen sehen will. Für A3907 hat er jetzt ja neue Daten. Und halt eben Daten für Bylvay, bekommt man das wirklich auf den Markt und wo ist das Limit zu sehen.

Mit dem Namen meinte ich den Autor von deinem Link aus dem Mai.  

ja, das wird natürlich so sein, wenn ein ernsthaftes Angebot kommt, bei dem man grds nicht abgeneigt ist. IdR werden dann gesicherte Datenräume eingerichtet, in welchem die Parteien die Dokumente einstellen und hierauf basierend ihre jeweilige Due Diligence vornehmen können.
Die Aktionärsstruktur bei Albo empfinde ich in gewisser Weise als Schutzschild. D.h. hier wird hoffentlich keiner mit so einem Abstauberangebot von 50 USD oder ähnlichem kommen, wenn er weiß, dass da auch so Healthcare Profis wie Perceptive dabei sind.  Zumindest hoffe ich, dass man sowas dann auch abwehren könnte.

Zu Bret Jensen kann ich nichts negatives berichten. Er schreibt viele Artikel  zu div Biotech Werten, auch auf seeking alpha. Hat mehrere eigene Kanäle (u.a. The Biotech Forum). Hatte ich mir mal angesehen und fand ich nicht so schlecht. Er ist schon einige Jahre im Biotech Segment dabei und jedenfalls kein Greenhorn. Er hat Albo in seinem Modell Portfolio und ist hier ebenfalls ziemlich bullish  

Das ist super das du immer Was schreibst und Infos hast
Euch alle Top weiter so
 

Schreiberlinge gibt es ja genug, uns mit eingeschlossen :D

Um so besser wenn der Typ taugt. Meine Befürchtung ist aber eher, dass die Struktur uns eher schadet als nutzt. Ich würde als Käufer nämlich genau zu den Baker Bros und Perceptive hingehen, mich mit denen einigen und dann dem Rest sagen, dass die beiden schon für nen Linsengericht verkauft haben. Haben sie ja auch, nur eben nicht für das Linsengericht, das ich dem Rest anbiete. Anschließend zahle ich die dämlichen Plebs mit Kupfermünzen aus und die Bude gehört mir.

Ganz so einfach wird es nicht, weil wir recht viele verschiedene Instis drin haben. Trotzdem gehe ich davon aus, dass man sich mit den wirklichen Pros vorher separat einigt und den Rest dann vor vollendete Tatsachen stellt. Sobald ich 50,00001% zusammen habe, kann ich die anderen ja mehr oder weniger rausschmeißen.

Das Problem ist ja eh:  vom Kurs aus gesehen sind 60 Dollar schon zu viel, auf die Fundamentaldaten geschaut sind 100 Dollar zu wenig.
Also selbst wenn man uns mit dem Mittelwert von 80 Dollar ankommen würde - was ich schon nicht glaube - würde ich den Deal natürlich mit einem lachenden Auge annehmen - schnelles Geld - aber ebne auch mit einem weinenden. Weil ich weiß, dass ich übers Ohr gehauen wurde.

Das höchste Gebot, was ich mir kurzfristig vorstellen könnte wären 75 Dollar falls wir jetzt wirklich zügig auf die 30 zurück gehen.  

sich so Player, die schon lange am Markt dabei sind, auf solche Ganovendeals einlassen? Nur damit der Käufer billiger reinkommt?
Immerhin überwacht die SEC solche Vorgänge. Wenn da im Nachgang nochmal dicke Kapitalflüsse zwischen den Parteien stattfinden, wäre das schon arg auffällig, weil es durch die Bücher laufen muss. Ansonsten wäre es Steuerhinterziehung in einem Ausmaß, wo dicke Freiheitsstrafen anstehen.
Perceptive ist als seriöser Player bekannt und will auch in Zukunft Geschäfte an der Wallstreet machen. Sicherlich wäscht eine Hand die andere und man kennt sich im Geschäft. Aber so krass offensichtliche Frauds kann ich mir nicht vorstellen.
Falls eine Offerte kommen sollte, dann gibt es ein Schedule 14D-9. Ich bin bei Dir, dass der gedachte Übernehmer sich vorher mit den Großen Anlegern austauscht um sicher zu gehen, dass er genug Anteile für den Freeze Out zusammenbekommt.
Aber das dann im Nachgang nochmal extra Geld fließt glaube ich dann nicht. Gleicher Preis für alle. US ist ja immer noch ein Rechtsstaat.
Ein Buy Out unter 2 Milliarden (allein für die Pipeline, Cashbestand oben drauf) würde ich als zu billig empfinden und nicht annehmen.
Der Kursverlauf Freitag und gestern ist interessant. ETF´s sind es glaube ich nicht. ALbo ist gegen den Sektor grün. Vielleicht kaufen bestehende Instis den Kurs hoch?


 

Baker und Perceptive bei weitem nicht auf die notwendigen 50+1 kommen. Da müsste man schon einige andere in den "Deal" einbinden.
Es wäre natürlich denkbar, dass man an Perceptive und Baker außerbörslich (OTC) herangeht und erstmal deren Anteile kauft (zusammen ca. 25%), meinetwegen zu Preisen über dem Börsenkurs und danach versucht, billig einen BuyOut zu initiieren.
Problem für den Interessenten ist dann aber, dass der Markt Wind von der Sache bekommt (zuerst natürlich das Management) und der Kurs abheben dürfte. Von daher kann ich mir auch ein solches Szenario nicht wirklich  vorstellen    

https://www.pfic.org/...mmend-reimbursement-community-action-needed/#
Siehe auch hier: https://www.england.nhs.uk/wp-content/uploads/...-2021-March-2022.pdf

Ganz interessant sich da einzulesen - erklärt eventuell auch warum die Patientenrekrutierung so langsam voran geht zu Beginn. Auch wenn die Patienten wissen und überzeugt sind, weigern sich trotzdem die Krankenkassen, weil ihnen Odevixibat zu teuer ist  -.-
Und wie wichtig die Studien und das label ist, nicht nur gegen den Juckreiz, sondern auch disease modifying zu sein.
Die interessanten Sachen sind leider geschwärzt, wie beispielsweise die Kosten. Zur Patientenpopulation habe ich folgendes gefunden: However, Albireo’s analysis of published data, informed by UK clinician input, indicates that UK prevalence of PFIC is 300-250 patients, with
incidence of 8-12 patients per year

We learned today that the National Institute for Health & Care Excellence  (NICE), the drug decision-making body for England and Wales, put forth a decision not to recommend reimbursement of Odevixibat which is indicated for the treatment of progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC) in patients aged 6 months or older. A similar decision is anticipated in France.
In Frankreich ist  UDCA sogar für PFIC 3 Patienten zugelassen, was vermutlich die Preisdiskusion erschwert (siehe Anhaltspunkte in UK).
First-line treatment for PFIC is typically off-label ursodeoxycholic acid, or UDCA, which is approved in France only for PFIC type 3

Entscheidung über eine Kostenerstattung für Odevixibat in England / UK fällt wohl am 26 Januar?
https://www.nice.org.uk/guidance/gid-hst10043/documents/html-content-2

Im Folgenden noch ein paar Auszüge aus den Dokumenten:
https://www.nice.org.uk/guidance/gid-hst10043/...onsultation-document

The cost-effectiveness estimates are all much higher than what NICE normally considers an acceptable use of NHS resources within the context of a highly specialised service. So, odevixibat is not recommended.

The clinical experts noted the need for a treatment that, in addition, both improved growth and
preserved liver function. The committee recalled that cholestyramine is effective at lowering serum bile acid levels, but that it can be poorly tolerated (see section 4.3). It concluded that people with PFIC and their families would welcome odevixibat as a treatment for the condition.
They also highlighted that improvements in growth and liver function were important outcomes to people with PFIC and their families but had not been included in the company’s modelling.

However, it recalled that there was no evidence presented forthe rarer types of PFIC or comparing odevixibat with PEBD. In addition, there is no data on the anticipated NHS dosing schedule, and no agreed criteria for dose escalation after 3 months if there is not an adequate response. The short follow-up period in the clinical trial means that there is uncertainty about the longer-term outcomes such as time to, and need for, liver surgery and overall survival rates. The committee agreed that odevixibat likely reduces serum bile acid levels and pruritus in people with PFIC1 and PFIC2, but that its effectiveness in clinical practice is uncertain.

Using these assumptions, the cost-effectiveness results for odevixibat compared with standard care were considerably higher than the threshold normally considered an effective use of NHS resources in a highly specialised technology.  The committee acknowledged that odevixibat is a high-cost technology and that uncertainties remained about the clinical evidence. However, none of the company or ERG scenarios were within the threshold considered a cost-effective use of resources for highly specialised technologies. So, the committee did not consider that odevixibat had the potential to be cost effective. As such, it could not be considered for amanaged access agreement. The committee concluded that it was unable to recommend odevixibat for PFIC.  

https://www.nice.org.uk/guidance/gid-hst10043/documents/1
Key issues, clinical effectiveness  (Seite 68)
Key issues, cost effectiveness (Seite 69)

https://www.nice.org.uk/guidance/gid-hst10043/...onsultation-document
Hier die Einschätzungen beteiligter Patientenkreise

Im Q32021 Call wurde das ja ähnlich angesprochen:
We've launched in Germany, we're actively in discussions with U.K., France and Italy, the next largest markets in Europe.

In den USA sieht es ähnlich aus, dass Odevixibat auf jedenfall nicht sofort SoC und First line treatment ist, so wie ich es verstehe (beispielhaft https://www.hca.wa.gov/assets/pebb/sebb-moda-ump-preauthreqs-part2.pdf ):
Odevixibat (Bylvay) may be considered medically necessary when the following criteria are met:
A. Member is three months of age or older; AND
B. Documentation of member’s weight, measured within past three months, is provided; AND
C. Medication is prescribed by, or in consultation with a hepatologist or gastroenterologist;
AND
D. A diagnosis of progressive familial cholestasis (PFIC) when the following are met:
1. Other causes of cholestasis have been ruled out (e.g., drug toxicity, hepatitis A,
sclerosing cholangitis, Alagille syndrome); AND
2. Diagnosis is confirmed by a molecular genetic test; AND
3. Member does not have PFIC type 2 with ABCB11 variant resulting in nonfunctional
or absent bile salt export pump protein (BSEP-3) as confirmed by a molecular
generic test; AND
4. Member does not have decompensated cirrhosis or prior hepatic decompensation
events (e.g., variceal hemorrhage, ascites, hepatic encephalopathy); AND
5. Provider attestation of presence of moderate to severe pruritis; AND
6. Treatment with ALL the following has been ineffective, contraindicated, or not
tolerated:
i. Ursodiol; AND
ii. Bile acid sequestrant (e.g., cholestyramine, colesevelam); AND
iii. Rifampin; AND
iv. Opioid antagonist (e.g., naltrexone); AND
v. Serotonin reuptake inhibitor (e.g., sertraline)

--> D.h. zusätzlich zu der eindeutigen Identifikation von PFIC müssen zudem die Medikamente i) bis v) als nicht wirksam getestet werden
 

Danke dafür Clondike. Ich kann Dich leider nicht mehr bewerten.
Für mich in dieser Tiefe neue Infos. Das die Diskussionen mit den Versicherern keine Selbstläufer werden und Albo 2022 hier die Märkte nicht voll durchdringt, war irgendwo zu erwarten. Diese Links geben nun einen tiefen Einblick, wie die Diskussionen mit den Payern laufen. Sehr interessant.

Preise in EU/UK werden geringer ausfallen als in US, auch das war zu erwarten. Mal sehen, wo man sich einigen wird. Irgendwo wird Albo seine Schmerzgrenze haben und damit in die Verhandlungen gehen. Man hat nach wie vor starke Argumente und Fürsprecher aus den Fachzentren und Familien. M.E. ist Bylvay konkurrenzlos und ich finde auch den ersten Preisaufschlag nicht allzu überhöht, wenn man andere rare disease Meds so sieht. Bzw. den ersten Aufruf in EU/UK kenne ich nicht, aber er wird vermutlich unter den 385k in USA liegen. Jedenfalls nicht höher.

Ich denke auch nicht, dass eine der beiden Parteien die Sache eskalieren lässt. PEBD, Lebertransplantation und UDCA ist wohl offenkundig keine Option.

Ich hoffe nur, es geht schnell. Man stelle sich vor, das eigene Kind hat diese furchtbare Krankheit. Die ganze Familie ist total entkräftet, beobachtet seit Jahren die Studienfortschritte. Jetzt ist der Wirkstoff endlich auf dem Markt, man ist in der gesetzlichen KV und liest diese Ausarbeitung von "NICE". Kann mir schon irgendwo vorstellen, was da so für Schreiben bei denen eingegangen sind. Aber so ist nunmal der Prozess. Ich hoffe, die Kinder werden über das Assist Programm versorgt, bis man mit den Kassen durch ist.  

Und auch hier zeigt sich, wie wichtig hinten raus vernünftige Studien sind. Wenn man sieht, wie da das Haar in der Suppe gesucht wird um den Preis zu drücken, dann frage ich mich, wie es Mirum mit seinen Risiken und Nebenwirkungen bei denen ergehen wird......aber dazu brauchen sie erstmal das approval in UK/EU.

Muss ich mir alles nochmal in Ruhe durchlesen, viel Stoff für die späte Stunde o,))



   

nochmal ca 30k teurer als Bylvay ist, wenn man es mal richtig miteinander vergleicht (391k für 17KG Durchschnittsgewicht und 385k für 18KG Durchschnittsgewicht)  

Da hast du Recht.
Sonst bekommt man von den Verhandlungen und den Abläufen hinter den Kulissen ja eher weniger mit.
Ich denke Albireo wird versuchen, möglichst den Listenpreis bzw. ähnliche EU Preise wie in den USA auch zu erzielen, während Mirum dann durchaus mehr Rabatte gewähren muss. Mirum hat zu ihrem Vorteil natürlich Langzeit-Studiendaten, aber Albireo hat mittlerweile auch Daten von 72 Wochen Behandlungsdauer.

Ich fand es vor allem auch interessant, dass es keine zugelassene Medikamente gibt, aber Odevixibat trotzdem nicht (als Heilsbringer) verschrieben wird, sondern dass die Krankenkassen weiterhin lediglich versuchen die Kosten zu drücken. Obwohl die Studiendaten ja belegen, dass Odevixibat nicht nur den Juckreiz bekämpft, sondern eben die Krankheit an sich bzw. den Ursprung der Krankheit und die Einnahme von Odevixibat mit Verbesserungen über mehrere Parameter mit sich zieht.
Wenn natürlich nur bewertet wird, dass Odevixibat den Juckreiz mindert, und UDCA das ebenfalls halbwegs hinbekommt zu einem Bruchteil des Preises...

Hier übrigens noch ein Beispiel von der Kostenerstattung zweier amerikanischer Versicherungsunternehmer. Odevixibat wird übernommen, aber es müssen ebenfalls Auflagen erfüllt sein. So wie ich es verstehe muss man Bylvay verschreiben, wenn folgende Punkte gegeben sind, aber darf auch in der gesamten Indikation verschrieben werden?

It is the policy of health plans affiliated with Centene Corporation that Bylvay is medically
necessary when the following criteria are met:
Initial Approval Criteria
A. Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (must meet all):
1. Diagnosis of genetically confirmed PFIC type 1 or 2 (formerly known as Byler
disease or syndrome) with presence of both of the following (a and b):
a. Pruritus requiring at least medium scratching (e.g.,gleich/größer 2 on 0 to 4 scale); = medium itching
b. Serum bile acids gleich/größer 100 mikromol/L;
5. Failure of ursodeoxycholic acid, unless clinically significant adverse effects are
experienced or contraindicated;
6. Failure of an agent used for symptomatic relief of pruritus (e.g., antihistamine,
rifampicin, cholestyramine), unless clinically significant adverse effects are
experienced or all are contraindicated;
Approval duration: 6 months

Anschließende Verlängerung wenn auf 12 Monate wenn dann nach 6 monaten:
2. Member is responding positively to therapy as evidenced by, including but not
limited to, improvement in any of the following parameters:
a. Improvement in pruritus;
b. Reduction of serum bile acids from baseline;

III.Diagnoses/Indications for which coverage is NOT authorized:
A. Non-FDA approved indications, which are not addressed in this policy

Ursodiol is usually considered first line therapy for all PFIC types and has been proven to
improve liver function and pruritus.


https://www.nebraskatotalcare.com/content/dam/...cies/CP.PHAR.528.pdf
https://pharmacy.envolvehealth.com/content/dam/...at%2520(Bylvay).pdf  

warum es so lang dauert, bis Einnahmen reinkommen. Weil sich die Kassen mit Zähnen und Klauen dagegen wehren auch nur einen Cent zuviel zu zahlen. Sie spielen es halt auf ein "Mittelchen gegen Juckreiz" herunter. Und man lässt jeden Patienten erstmal zig andere Sachen durchtesten, um die eure Behandlung hinauszuzögern. Da ist zu hoffen, dass die Ärzte da Mittel haben das etwas abzukürzen.
Teilweise ist es einfach Teil des Spiels "wir zahlen nicht den erstbesten Preis". Wobei wir noch den Fall haben, das Cooper denen dann ja gegenrechnen kann was die Transplantation mit allen Folgen kostet. Der Preis für Bylvay ist leider echt nicht übertrieben.

BCRX kommt mit seinen 8 Monaten Vorsprung jetzt so langsam in der EU wirklich an. Die haben es natürlich insofern schwerer, als das es da schon eine bewährte Therapie gibt und man in USA mit ca. 480K$ Pro Jahr eine Sahnepreis rausgehandelt hat. Daher sollte es für Bylvay bitte etwas zügiger vorangehen.

Dafür erhoffe ich mir bei Bylvay den schönen Ketchupfalschen Effekt, wenn die Kassen sich dann endlich nicht mehr wehren dürfen. BCRX hat eben das Problem, dass die Patienten schon auf eine Therapie eingestellt sind und die Ärzte dann nur ungern wechseln. Bei uns müssten alle Hepatologen ja schon mit den Hufen scharren, bzw. die Patienten längst versorgt sein.

Spannend ist die genannte Patientenzahl, die ist ja erheblich größer als unsere 650 in EU. Wenn England mit seinen 65 Mio Einwohner  schon 250 bis 300 Patienten hat, ergibt der Dreisatz für EU mit 450 Mio Einwohnern ca. 2000 Patienten und ca 70 neue pro Jahr. Diese 2000 sind ja das dreifache der 650. Sollen da wirklich 2/3 schon nicht mehr versorgbar sein? Zumindest die neuen Patienten sollten eligible sein, die haben ja sicher noch kein Kassai beokmmen. Das wäre ein Zuwachs von 10% pro Jahr durch Anzahl, dazu der Zuwachs durch wachsende Patienten.
In USA geht das Ganze zum Glück schneller. Aber die Wachstumsraten werden dann echt stark sein, wenn die Zulassung dann endlich durch ist.  

ich meinte nicht, dass man da illegal etwas nachzahlen sollte. Aber ich kann doch vor dem BO mit denjenigen reden, die sich nicht zum Standardkurs aufkaufen lassen werden und mit denen einen Preis verhandeln. Dann kaufe ich deren Aktien am Markt vorbei auf und mache parallel mein Angebot für die Bauern. Von Perceptive habe ich natürlich 3 Minuten vor dem Angebot völlig legal zu einem höheren Preis gekauft. Wo ist da das Problem?  

Also Albireo selbst gibt ja ebenfalls bis zu 3500 Patienten in seiner Präsentation road to a billion an (Seite 21, https://ir.albireopharma.com/static-files/...4632-98e7-9ce60f6980d0). Warum dann lediglich nur 500-700 von diesen adressierbar mit Odevixibat sind, haben wir ja bereits besprochen.

In Deutschland wird die Häufigkeit der Patienten ebenfalls mit 180 - 460 angegeben, wovon jährlich etwa 8-16 Patienten mit PFIC neu geboren werden (https://www.g-ba.de/downloads/92-975-5117/...G_Odevixibat_D-725.pdf). Von diesen sind lediglich 43 - 128 mit Odevixibat behandelbar (das entspricht etwa 24-28% aller Patienten, die mit Odevixibat behandelbar sind). Wenn man diese Quote auf die gesamte Patientenpopulation in Europa übertragen würde, käme ich rechnerisch auf etwa 840 - 980 adressierbare Patienten in der EU. Also bleibe ich weiterhin überzeugt, dass die 500-700 Patienten durchaus konservativ berechnet wurden.

Du hast natürlich recht mit dem langfristigen Potenzial, mit den Neugeborenen mit PFIC, die von Anfang an eine entsprechende Behandlung zur Seite gestellt haben. Die keine weiteren Behandlungen brauchen und jährlich schwerer werden. Nur braucht das eben alles Zeit, bis es sich auch in den Zahlen widerspiegelt.
Und ich denke wir wissen alle von dem langfristigen Potenzial von Albireo, jedoch sollten auch kurzfristige Verkaufserfolge aufgezeigt werden, um andere Investoren ebenfalls zu überzeugen.

Nochmal etwas zu Prognosen:
Peak sales projections have run a full gamut of numbers. And even though their price is high, top sales may not amount to big numbers. Cowen put peak US sales in 2026 at $163 million.
https://endpts.com/...itis-drug-jennifer-doudnas-caribou-upsizes-ipo/

~Würde etwa 450 Patienten in den USA bei Albireo entsprechen, mit ROW könnte PFIC dann mehr als $350 Millionen umsetzen. Passt etwa zu der Prognose von Wedbush, die mit weltweiten Umsätzen in PFIC bis Anfang 2026 in Höhe von $380 Millionen rechnen. Das heißt selbst wenn 2022 und 2023 "nur" 32 Millionen und 95 Millionen umgesetzt werden könnten, wären wir laut Prognosen schon voll im Zeitplan
 

ich finde den Prozess in US transparent und nachvollziehbar. Das sind doch allesamt sehr vernünftige und nicht überzogene Kriterien, die erfüllt sein müssen.
Ich kann hier bislang auch keine größeren Hürden für Bylvay erkennen.
Das Ursodiol aktuell First Line ist, besorgt mich nicht. Aus den Dokumenten geht ja auch hervor, dass in der PEDFIC 1 Studie 90% im Placebo Arm und 76% im Drug-Arm auf Ursodiol waren. Und Bylvay hat zu signifikanten Verbesserungen im Drug-Arm geführt.

Ob in der gesamten Indikation verschrieben werden darf? Weshalb nicht, die Zulassung haben sie und wenn die o.g. Kriterien erfüllt werden sollten, dann doch schon, oder? Wobei ich meine einmal gelesen zu haben, dass Bylvay bei einer Subpopulation in PFIC2 nicht überzeugt hat. Das muss ich aber nochmal recherchieren. Aber hier reden wir dann wirklich nur über einige wenige Patienten.

Albos Langzeitstudien werden mit den Monaten hoffentlich die letzten Eindrücke (disease modifying bei geringen Nebenwirkungen) bestätigen. Dann sollten die Kassen auch zahlen (früher oder späteter).