Albireo neuer big player im Pharma-Milliardenmarkt

Die Kostenübernahme das andere. Das kann dauern und erfordert viel Verhandlungsgeschick

@Glatzenkogel ohne Einschränkungen in allen subtypes bezieht sich wohl nur auf pruritus in USA. Reduction bile Acids wie in EU wäre für mich die Voraussetzung für ein pricing nahe 500000$ rechne hier aufgrund dieser Aussage mit einem pricing am unteren Ende oder sagen wir maximal 300000$. Ich nehme natürlich gerne das höhere Pricing. Kann aber nochmal einige Monate dauern bis das bei den wichtigsten Kassen eingetütet ist. Könnte mir auch vorstellen, dass bis Ende des Jahres die Finanzlage noch mal auf den Tisch kommt. Albo war hier ja in der Vergangenheit immer sehr weit „vorausschauend „  

der Plan zur Markteinführung beschrieben

https://de.advfn.com/p.php?pid=nmona&article=85631313  

geht von entry Pricing in EU 281k USD und in US 375k USD aus. In dem Bereich liege ich auch mit meiner Einschätzung.
Auch Piper Sandler geht von rascher Marktdurchdringung aus, da Albo vor dem PDUFA den launch vorbereitet hat und die 60 Key Center jetzt sofort beliefert werden können.  
Heute um 14:30 Uhr werden wir hoffentlich mehr hierzu hören.
Umsatzprognose 61 Mio USD in 2022 und 632 Mio USD in 2032 (nur in der Indikation PFIC!).
Kurzfristig ist hier nicht mit dem schnellen Geld zu rechnen. Aber langfristig sind das traumhafte Aussichten.

Und die Chancen bei ALGS und BA stehen jetzt nicht unbedingt schlecht. Erwachsenindikationen als Bonbon obendrauf.

 

ich vermute (wissen tue ich es nicht) das Wording seitens Albo orientiert sich stark an den Interessen der FDA. Hier stand Pruritus weit vor der Senkung der Bile Acids im Fokus. Daher auch der Primary Endpoint. Auch Mirum hat bei der FDA Pruritus als Primary Endpoint. Das ist denen scheinbar wichtiger, als Senkung der Bile Acids.
Es bestehen ja wenig Zweifel daran, dass Bylvay die Bile Acids senkt. Primary Endpoint in EU getroffen. Die Langzeitdaten zeigen das auch eindeutig.  
Ich glaube nicht, dass das Wording hier negativen impact auf das Pricing haben wird. Es kann jedoch sein, dass die Behörden (noch) langfristigere Daten anfordern (vgl. CHMP opinion), woraus sich der Status "modifying the disease" ergibt um nach ganz oben ins Preisregal greifen zu können.


 

EU & US Zulassung für Bylvay

Ehrlich gesagt hatte ich mir von der US-Zulassung mehr versprochen, scheinbar war alles bereits eingepreist. Mich würde es nicht wundern, wenn es heute nach dem "sell the fact" Schema verfahren wird.

https://endpts.com/...the-first-drug-to-treat-a-severe-liver-disease/

 

das haben wir uns alle hier. Und auch ich hätte gerne bei 50-60 USD Kasse gemacht. Und ja, Abverkauf kann passieren.
Ich schätze, Albo ist für langfristig orientierte Anleger sehr (!) interessant. Kurzfristig kann man hier durchaus mit weiteren Enttäuschungen im Kurs rechnen (oder mit tollen Einstands-/ Aufstockungskursen, je nach dem, wie man drauf guckt).
 

Commercial launch of Bylvay immediate, available for prescription in the coming days

Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher issued to Albireo by the FDA

https://ir.albireopharma.com/news-releases/...s-fda-approval-bylvaytm

Bylvay is expected to be packaged and shipped within the coming days. With the immediate Bylvay launch, Albireo is ready with a focus on access and reimbursement, sales promotion, and patient support. To support payor decision-making, Albireo is submitting a compelling value package with the PEDFIC, gold standard, Phase 3 data, which includes long-term data with patients on drug for over two years; natural history information; and a caregiver study to reflect the burden of PFIC.

Sales promotion will begin immediately. The Albireo and Travere Therapeutics sales representatives will rapidly cover the 60 key centers to inform them of the availability of Bylvay for the treatment of pruritus in PFIC and patient access services.

Once Bylvay is prescribed, HCPs and families will have the option to use Albireo Assist which is a customized patient support program built with input from patient advocates. The program features dedicated, US-based regional Care Coordinators employed by Albireo who will investigate benefits and review financial assistance options to help ensure optimal patient access. They will also proactively assist with facilitating dosing changes, lab work, refill reminders, reauthorization and other activities.

Bylvay is the first commercially available drug for Albireo in the United States. With the U.S. approval, the FDA issued a Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV), which the Company plans to monetize. The Company had cash and cash equivalents of $186.3 million as of June 30, 2021 (unaudited) and anticipates the 2021 operating cash burn will be between $130-$135 million. Excluding any proceeds from the planned sale of the PRV, the Company believes that its cash and cash equivalents will fund its operating expenses and capital expenditure requirements into 2023, which should be sufficient to launch Bylvay and expansion beyond PFIC.  

Übersetzt mit Googleübersetzer



Bylvay wird voraussichtlich in den kommenden Tagen verpackt und versandt. Mit der sofortigen Markteinführung von Bylvay ist Albireo mit einem Fokus auf Zugang und Erstattung, Verkaufsförderung und Patientenunterstützung bereit. Um die Entscheidungsfindung der Kostenträger zu unterstützen, legt Albireo ein überzeugendes Wertpaket mit den PEDFIC-Goldstandard-Phase-3-Daten vor, das Langzeitdaten mit Patienten, die Medikamente über zwei Jahre einnehmen, einschließt; Informationen zur Naturgeschichte; und eine Betreuerstudie, um die Belastung durch PFIC widerzuspiegeln. Die Verkaufsförderung beginnt sofort. Die Vertriebsmitarbeiter von Albireo und Travere Therapeutics werden schnell die 60 wichtigsten Zentren abdecken, um sie über die Verfügbarkeit von Bylvay zur Behandlung von Pruritus bei PFIC und Patientenzugangsdiensten zu informieren. Sobald Bylvay verschrieben wurde, haben medizinisches Fachpersonal und Familien die Möglichkeit, Albireo Assist zu verwenden, ein maßgeschneidertes Patientenunterstützungsprogramm, das mit Beiträgen von Patientenvertretern erstellt wurde.Das Programm umfasst dedizierte, in den USA ansässige regionale Versorgungskoordinatoren, die von Albireo angestellt sind und die Vorteile untersuchen und überprüfen finanzielle Unterstützungsmöglichkeiten, um einen optimalen Patientenzugang zu gewährleisten. Sie werden auch proaktiv bei der Erleichterung von Dosierungsänderungen, Laborarbeiten, Nachfüllerinnerungen, Neuautorisierungen und anderen Aktivitäten helfen. Bylvay ist das erste kommerziell erhältliche Medikament für Albireo in den USA. Mit der US-Zulassung hat die FDA einen Priority Review Voucher (PRV) für seltene pädiatrische Erkrankungen ausgestellt, den das Unternehmen monetarisieren will. Das Unternehmen verfügte zum 30. Juni 2021 (ungeprüft) über liquide Mittel in Höhe von 186,3 Millionen US-Dollar und erwartet, dass der operative Barmittelverbrauch 2021 zwischen 130 und 135 Millionen US-Dollar liegen wird. Ohne Erlöse aus dem geplanten Verkauf des PRV geht das Unternehmen davon aus, dass seine liquiden Mittel seine Betriebskosten und den Investitionsbedarf bis 2023 decken werden, was für die Einführung von Bylvay und die Expansion über PFIC hinaus ausreichen sollte.  

Also ab jetzt geht es stetig stück für stück  nach oben....

Nur meine Meinung  

die Zhlen passen doch hinten und vorne nicht. 60Mio in 22? DAs wären gerade mal 180 amerikanische Patienten von den gut 600 und EU kein einziger. Die 60 Mio schafft man bitte dieses Jahr noch und nächstes  Jahr sollte man längst bei 100% sein, also 350 bs 400 Mio Umsatz haben. Was spricht denn dagegen, die Patienten und Fachärzte kennen das Medikament doch längst und drängeln die Krankenkassen.  

es gibt ja die PDUFARitter, dei sich überhaupt nicht eingelesen haben und einfach die Runs vorher mitnehmen (was dieses Jahr wohl nicht so klappt). Die verkaufen eben früh am Tag der Zulassung und riskieren so keinen CRL. Da hat der Marketmaker nochmal ordentlich draufgekloppt und Stopplosse getriggert, dafür waren die -10% wichtig.

Aber ich kann den Spruch mit den Kaufgelegenheiten nicht mehr hören. Wir hatten zig Jahre Zeit uns einzudecken, alle interessierten sind seit Ewigkeiten voll. Das ist ja das Problem, niemand kauft mehr, deshalb geht es ja runter, wenn der MM weiter leerverkauft.

Was ir also brauchen sind vernünftige Verkaufszahlen, so das neue Bullen dazu kommen, die auch mal länger halten und nicht wie die PDUFAs in zwei Wochen Kasse gemacht haben wollen. Wenn man es jetzt nicht noch verkackt ist es ja in ein paar Jahren möglich eine Dividende in Höhe des jetzigen Kurses zu liefern. Wird man nicht tun, da wird die Forschung erheblich ausgeweitet, aber auch das sollte ja Früchte tragen. Sonst könnte man die ganze Forscherei lassen.

Jedenfalls hat der Kurs nicht mit dem Wert zu tun. Sieht man ja allein am Voucher, selbst wenn man den für 20 Mio verkaufen würde, also guten 10 Dollar je Aktie wird das Ding keine 2 Dollar hochgelassen. Man muss konkret liefern, damit die Bären keine Scheinargumente mehr haben und bis dem MM die Puste ausgeht.  

du musst berücksichtigen, dass Kinder, die sich bereits einer PEBD oder Transplantation unterzogen haben, aktuell wohl nicht mit Bylvay behandelt werden. Und das sind scheinbar nicht so wenige. Daher ist die tatsächliche TAM aktuell geringer.
Für alle anderen Patienten (insbesondere bei allen zukünftigen Neugeborenen) dürfte Bylvay zum Non Plus Ultra werden.
Von daher auch das Jahr 2032, bis die Spitzenumsätze erreicht werden.

Die können schon rechnen o;)))

Finde auch bemerkenswert, das die einfache Dosierung (keine Kühlung und 1 mal tägliche Einnahme mit der Tagesmahlzeit) hervorgehoben wird. Kleine Spitze Richtung Mirum o;)  

deswegen sind es nicht 7000 (?) sondern nur 650 Kinder in USA. Das war da alles schon rausgerechnet. Siehe Road to a Billion.  

geht Albo von low single digit Million USD sales aus, Folie 41.
Auf dieser Basis sind 60 Mio für 2022 nicht unplausibel.
Kann ja sein, dass das alles Tiefstapelei ist. Aber ich fürchte, dass wird dann wieder für Enttäuschung sorgen, wenn der eigene Taschenrechner da jeweils eine Null vor dem Komma dranhängt.

So richtig interessant wird es hier erst in 2-3 Jahren, wenn ALGS und BA hinzu kommen. Mitte der Dekade 1 Milliarde Umsatz (eher mehr), Die Pipeline ist quasi skalierbar. Das gefällt mir hier bei Albo.  
 

Für ein erbärmlicher vorbörslicher Kurs.

EU und USA Zulassung!  

man führt ein der Zielgruppe bereits bekanntes und heiß ersehntes Produkt ein. Die Zielgruppe ist sehr übersichtlich und bestens vernetzt und betreut. Wie lange darf da eine Markteinführung dauern? Die richtige Antwort lautet ganz klar: einzelne Stunden! Sonst bräuchte MacDonalds ein Produkt des Jahrzehnts und nicht des Monats. Die wenden sich Monat für Monat an ein sehr unspezifisches breites Publikum und es klappt trotzdem bestens. Und das ohne das man pro unter 50 Kunden einne Ansprechpartner hat.

Ganz im Ernst, das eigene Sales Team betreut die Zentren und die Webseite, wo sich die Patienten von selbst sammeln. Das externe Team macht zusätzlich die entsprechenden Ärzte schlau. Bzw. hat das schon erledigt, wenn man kein völlig blutiger Anfänger ist. Produkte auf den Markt bringen ist übrigens Coopers Spezialität, der kommt jetzt erst ins rollen. Rein praktisch hat jeder Betreuer eines PFIC Kindes in EU und USA heute schon bei seiner Versicherung und seinem Arzt angerufen und den Sachstand abgefragt. 60 Mio müssen daher dieses Jahr reinkommen und nächstes Jahr ist man doch am 01.01. schon mittendrin.

Ich fürchte einfach, die "Analysten" haben da Richtwerte von Irgendwas genommen. Beim tausendsten Mittel gegen müffelnde Füße kann es sein, dass es 2 Jahre dauert, bis man den Markt durchdrungen hat, aber doch nicht bei sowas!

Wir gehen ja von ca. 400 Mio Jahresumsatz aus, das sind 8 Mio Pro Woche. Demnach wären "low single Digit" ein Verkaufsbeginn nach Weihnachten. Wir haben aber noch Sommerferien, da ist noch jde Menge Jahr übrig. EU kann ja wegen den vielen Sprachen und Ländern etwas länger dauern, aber USA ist ganz einfach USA. Und auch ausserhalb Deutschlands werden die Eltern ihren Versicherern auf der Matte stehen wann die Medizin endlich reinkommt.  

bin erst mal komplett draußen. Ich wünsche euch viel Glück. Glaube ich komme noch mal deutlich günstiger rein im Laufe des Jahres oder 2022. Wenn nicht, andere Unternehmen haben auch eine schöne Pipeline. Das gefällt mir gerade nicht, was hier passiert.  

von Piper Sandler hat gerade im Call nochmal nachgefasst.
Also 600 Patienten in USA sind scheinbar jetzt adressable über die 60 Key Center
385k USD im Average stehen beim Pricing zur Debatte.
Ab September launch in EU (Germany als biggest market kommt zuerst)

...heißt für mich: die werden ihre eigenen Umsatzziele deutlich übertreffen  

600 von 650 Patienten in USA stehen bereit. Die restlichen 50 sind vermutlich nicht versichert und da muss erst ein bissl Charity gemacht werden.

600 *0,38 = ca. 200 Mio im Jahr. Wir haben die gut ein Viertel von 21 schon als Kunden, das wären also die ersten 50 Mio Einnahmen, dazu noch sagen wir 10 bis eher 20 aus EU und ROW. Soviel zu den small single Digit!

Nächstes Jahr dann natürlich Vollgas in USA und EU (gut 300 Mio)und zusätzlich ein paar seitliche Zugänge, wo der Doc weiß das es BA oder AGS ist, er aber PFIC diagnostiziert, weil es dafür ein Medikament gibt das anschlägt. Unbekannte Leberkrankheiten kommen auch noch dazu. Es sagte ja schon jemand schlaues, dass sich die Patientenzahl in solchen Fällen schnell mal verdoppelt, sobald es ein Medikament gibt. Bei Bilvay kann da dann auch ein Faktor 4 draus werden, wäre nicht schlimm!

Wenn wir die Milliarde in 23 schaffen wäre das schon recht cool!  

Thema "off label use". Einer der Analysten hatte danach eben im Call auch gefragt.
da es keine Nebenwirkungen (bzw. nicht mehr als bei Placebo) gibt, ist dieser Weg scheinbar offen.
Ich weiß nicht, ob es Wedbush (ich glaube es war Wedbush) oder Sandler waren, die deswegen davon ausgehen, dass sich die tatsächliche TAM im Vergleich zu der seitens des Unternehmens prognostizierten evtl sogar verdoppeln KÖNNTE.


 

Schade das du verkauft hast.

Bedenke nur eins...

Albo hat EU und USA Zulassung!!

Demnach kann es schnell zu einem Übernahmeangebot kommen.  

Kursziel von 72 $ auf 83 $ erhöht.

Oh man
was soll man dazu sagen.  

das wären 1,6 Milliarden Gesamtwert. Abzüglich ca. 300 Mo Cash bleiben 1,3. Das ist grob ein lausiger 3 facher Jahresumsatz in einem Umfeld wo der achtfache üblich ist. Die sind alle noch ganz schön defensiv. Wenn man jetzt zügig ans liefern kommt muss da nochmal erheblich nachkorrigiert werden.  

https://news-block.com/...rst-for-children-with-rare-liver-disorders/

BK  

Übersetzt mit googleübersetzer


Bei Kindern mit der seltenen Lebererkrankung PFIC besteht die Möglichkeit einer Leberzirrhose und eines Leberversagens vor ihrem 10. Geburtstag. Auf dem Weg dorthin manifestiert sich die Krankheit als starker Juckreiz ohne eine von der FDA zugelassene therapeutische Behandlung. Bis diese Woche. Die Aufsichtsbehörde hat am Dienstag Odevixibat zugelassen, ein Medikament von Albireo Pharma, das zur Behandlung von starkem Juckreiz oder Pruritus bei Patienten mit Lebererkrankung progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) entwickelt wurde. Die Entscheidung wurde einen Tag nach der Zustimmung der europäischen Aufsichtsbehörden zu dem Medikament getroffen. Albireo mit Sitz in Boston sagte, das Medikament werde in den nächsten Tagen in den USA erhältlich sein und unter dem Namen "Bylvay" vermarktet werden. PFIC ist eine erbliche Lebererkrankung, bei der das Organ die Galle nicht richtig ableiten kann, was zu einer Ansammlung von Verdauungsflüssigkeit führt. Basierend auf der genetischen Mutation wird die Krankheit in verschiedene Subtypen eingeteilt. Die einzigen Behandlungen für die Erkrankung waren Operationen, bei denen die Galle umgeleitet wurde, oder eine Lebertransplantation. In einer Telefonkonferenz am Mittwoch sagte Ron Cooper, CEO von Albireo, dass die interhepatische Cholestase erstmals Mitte des 19. Jahrhunderts beschrieben wurde und dass spezifische Gene für PFIC 1998 charakterisiert wurden alle Subtypen von PFIC. „Es hat mehr als 20 Jahre gedauert, das Unmögliche möglich zu machen“, sagte Cooper. „Wir bieten jetzt die erste nicht-chirurgische Behandlung für PFIC-Patienten und ihre Familien an.“ Laut Albireo haben von den geschätzten 100.000 Patienten mit cholestatischer Lebererkrankung etwa 15.000 PFIC, die aus China und Indien nicht mitgezählt. Das Unternehmen schätzt, dass es in den USA etwa 600 Patienten mit PFIC gibt, wie sich Pruritus bei Patienten mit PFIC entwickelt, ist nicht vollständig geklärt. Das Medikament Albireo ist ein kleines Molekül, das die Rückresorption von Gallensäuren verringert. Als Kapsel hergestellt, kann das Arzneimittel in dieser Form geschluckt oder auf weiche Nahrung gestreut werden. Die FDA-Zulassung basiert auf Daten aus zwei klinischen Phase-3-Studien. In der ersten, einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie, erreichte das Medikament das primäre Ziel, eine statistisch signifikante Veränderung des Juckreizes und der Symptome zu zeigen. Gallensäuren über einen Zeitraum von 72 Behandlungswochen. Diese Ergebnisse wurden in einer offenen Phase-3-Verlängerungsstudie bestätigt, in der das Medikament weiterhin eine anhaltende Verringerung der Gallensäuren im Blut sowie eine Verbesserung des Juckreizes für bis zu 48 Wochen zeigte. Das Medikament wurde von den Patienten gut vertragen; Zu den häufigsten Nebenwirkungen zählten erhöhte Leberenzyme und Durchfall. Es hat sich gezeigt, dass Juckreiz ein schwieriges Ziel für Arzneimittelentwickler ist. Ein von Menlo Therapeutics entwickeltes kleines Molekül hat die klinischen Studien bei Pruritus unbekannter Ursache und Pruritus im Zusammenhang mit atopischer Dermatitis nicht bestanden. Das in Bridgewater, NJ, ansässige Unternehmen, das in VYNE Therapeutics umbenannt wurde, hat im vergangenen Jahr die Wirkstoffentwicklung eingestellt. Anfang dieses Jahres berichtete Cara Therapeutics aus Stamford, Connecticut, über seine experimentelle Behandlung von Juckreiz bei leichter bis schwerer atopischer Dermatitis. eine Phase-2-Studie nicht bestanden. Unter denen, die Behandlungen für Juckreiz im Zusammenhang mit Leber- und Nierenerkrankungen suchen, ist Escient Pharmaceuticals aus San Diego, die von Risikounternehmen unterstützt wird. Letzte Woche berichtete das Unternehmen über die Ergebnisse der Phase 1, die zeigten, dass sein niedermolekulares EP547 sowohl von gesunden Probanden als auch von Patienten mit chronischer Nieren- oder Lebererkrankung sicher und gut verträglich war. Bylvay wird nach Gewicht dosiert, sagte Pamela Stephenson, Chief Commercial Officer von Albireo. Das Durchschnittsgewicht der Patienten in klinischen Studien betrug 18 Kilogramm (ca. 39,6 Pfund). Bei einem Durchschnittsgewicht von 18 kg beträgt der jährliche Durchschnittspreis von Bylvay vor Rabatten oder Rabatten 385.000 USD. Das Medikament wird in Durchstechflaschen mit jeweils einer 30-Tage-Versorgung erhältlich sein. Stephenson sagte, der Preis pro Flasche werde später bekannt gegeben. Mit der Zulassung von Bylvay erhielt Albireo auch einen Voucher für eine Prioritätsprüfung für seltene Krankheiten. Diese Gutscheine berechtigen ein Unternehmen zu einer schnelleren Vorrangprüfung eines zukünftigen Arzneimittelkandidaten. Unternehmen können diese Gutscheine aber auch zu Preisen von über 100 Millionen US-Dollar verkaufen. Finanzvorstand Simon Harford sagte, das Unternehmen plane, seinen vorrangigen Überprüfungscoupon zu verkaufen, aber der Zeitpunkt des Verkaufs und der Preis hängen vom Markt ab und davon, wie viele Unternehmen den Coupon kaufen möchten. Albireo meldete Ende Juni eine Liquiditätsposition von 186,3 Millionen US-Dollar. Unter Ausschluss der Erlöse aus dem Verkauf von vorrangigen Überprüfungsgutscheinen schätzt das Unternehmen, dass seine Barmittel das Unternehmen im Jahr 2023 unterstützen werden. Albireo untersucht Bylvay auch bei anderen seltenen Lebererkrankungen, die Kinder betreffen. Derzeit laufen zwei Phase-3-Studien, eine zur Gallengangsatresie und die andere zum Alagille-Syndrom.