Albireo neuer big player im Pharma-Milliardenmarkt

das sollt eigentlich alles direkt auf deren Seite stehen. Wurde doch auf der Convention veröffentlicht, die war in Amiland.  

https://ir.albireopharma.com/news-releases/...tional-liver-congresstm

einmal die PFIC Sachen und dann auch noch erfolgreiches von A3907 im Mausmodell

P1 im Tierversuch heißt als solches noch nicht viel, aber wenn die Gallentransporter entsprechend ähnlich zum Menschen sind - wieso nicht?

ist jedenfalls weit weg von schlecht. Fehlt nur noch ein Kurs der die Erfolge auch wenigstens grob darstellt. Eine 1 davor und ich wäre stand jetzt zufrieden :D  

vom 23.-26.6
https://de.advfn.com/p.php?pid=nmona&article=85330850  

da werden P1 Daten in einem Vortrag auf einem Meeting vorgestellt. P1 am Tierversuch ist normalerweise total uninteressant, weil da noch soooo viel schief gehen kann, es kommt ja nicht 1% der P1 Versuche je in eine P3.

Das man hier P1 Daten so präsentieren darf ist schon eine Ansage wie bahnbrechend dieser Wirkstoff werden kann und wie seriös Albireo arbeitet.

Eingepreist ist davon natürlich immer noch nichts, dafür aber der Absturz des Managementjets ins Firmengebäude, der dritte Weltkrieg und zwei Alieninvasionen.

Nur meine Meinung, keine Handlungsempfehlung!  

in den twits wird so getan als wäre die KE auf 30 Mio aktien bereits beschloessene Sache, dabei ist mein Sachstand, dass man sich nur die Möglichkeit offen hält, für den Fall das man mal Cash braucht ode rum die herbeigesehnte Übernahme zu verhindern. Hat Cooper nicht sogar selbst gesagt, das man nicht vorhat die KE auszuführen?

Weiß da jemand genaueres? Wenn die wieder sämtlichen Kursgewinn durhc die zulassung via KE nur in die Firma hinein ziehen kotze ich im Strahl!  

Das wäre tatsächlich eine interessante Frage, ob die Vorstellung solcher P1 Daten auf einem entsprechenden Kongress tatsächlich ungewöhnlich ist oder ob das jede kleine Biotech Bude macht, die dreist genug ist? Ob diese Firmen selektiv eingeladen werden oder übertrieben gesagt, jeder kommen kann, so lange das Kleingeld stimmt? Ich maße mir nicht an, das beurteilen zu können. Hat hier irgendwer das notwendige Wissen und kann es?

Was die Durchfallchancen einer P1 angeht, hast du ja absolut Recht.  

das ist auch meine Sicht der Dinge hinsichtlich KE. Auszuschließen ist das nie.
Aber ich wüsste aktuell nicht, wie Cooper das den derzeitigen Aktionären (und das sind überwiegend keine Retails, die es mit sich machen lassen) verkaufen könnte. Außer, dass etwaige neue Anleger mit dicken Agio einsteigen.
Aktuell gehe ich nicht von weiteren KE´s aus. Es sei denn, die Welt gerät mal wieder total aus den Fugen....  

ist eine P1. Ich messe dem auch aktuell wenig bis keine Relevanz bei.
Hätte Albo nicht Odevixibat, würde sich wohl auch keiner dafür interessieren. Aber eben aufgrund der Expertise in Liver, die man anhand Odevixibat eindrucksvoll untermauern kann, lässt sich so eine P1 in einem anderen Kontext darstellen.
Wer hier 10 Jahre dabei bleiben will, für den sind diese early-stage Dinger natürlich interessant  

da sind die letzten Wochen sehr sehr viele Retails frisch dazu gekommen. Es gibt 2-3 Leitwölfe, die unentwegt von > USD 150 auf Sicht von 12 Monaten sprechen und viele, die dann hinterherlaufen.
Nicht, dass ich das vollkommen ausschließen würde. Aber man muss es auch nicht in jeder Message dick erwähnen, ohne es dabei zu begründen.
Frag da mal einen zu Elobixibat. Da kommt dann die Gegenfrage, ob das Albo gehört und was das eigentlich ist?
Hier hatten die meisten Zeit, sich über 1-2, gar 3-4 Jahre intensiv mit Albo zu beschäftigen. bei twits stehen die allermeisten erst seit ein paar Wochen im Saft. Ich finde, das merkt man  

Die Twits waren vor einem Monat noch besser, das stimmt. Wobei auch ein paar gute Leute dazu gekommen sind. Ist andererseits ein Zeichen, dass es wohl bald losgehen wird. Nur hoffentlich geht es dann auch nicht direkt wieder runter, wenn die Karawane der Glücksritter weiterzeiht.

Zum präsentieren auf Konferenzen:
Man reicht da Poster ein und die werden angenommen oder abgelehnt. Und wenn man ein besonders spannendes Thema hat, wird man eingeladen einen Vortrag darüber zu halten. Damit ist man dann sowas wie Top 10. Jedenfalls kenne ich das nur so. Man kommt nicht einfach da hin und kleistert die Bude mit seinem Kram voll, so eine Konferenz wäre binnen 2 Jahren verschrieen und tot. Eine Konferenz ist ja keine Messe, wo sich jeder Bollerkopp nen Stand mieten und seinen Plunder vorzeigen kann. Man bewirbt sich vor einem Fachkomittee. Die Anzahl an Postern (7) ist also schon stark und ein Vortrag über eine P1 ist wirklich etwas besonderes. Das ist eine ganz starke Ansage wie gut Albireos Forschung und Mittel sind.


Anderes Problem das ich aber für die ferne Zukunft sehe ist, dass auch an RNA Impfungen gegen Hep und andere Krankheiten gearbeitet wird. Das ist noch in frühen Phasen und wird nicht wie Corona binnen Monaten durchgewunken werden, dauert also noch. Aber das wird funktionieren und dem Markt für "klassische Pillen" ziemlich zusetzen, wenn die Krankheiten nicht mehr dauerhaft bekämpft werden müssen sondern nach 1 bis 3 Spritzen erledigt sind.

Ich will damit sagen, dass wenn wir in den Bereich der Big Pharma vorstossen und da unsere P1 machen, wir ganz anders gucken müssen, wer so alles Mitbewerber sind, wie weit die sind und was deren Stoffe können. Es ist dann nicht mehr so einfach wie jetzt, wo man sich nur gegen Mirum durchsetzen muss, die das schlechtere Präparat haben und zeitlich hinterher sind. Da wird dann eine ganz andere Sorte Marktforschung nötig und man muss ja auch einen ganz anderen Zeitraum bearbeiten. Mag also gut sein das A3209 (?) gut funktionieren wird, der Weg zur Zulassung uns Abermillionen kostet und man das Ganze dann trotzdem in die Tonne kippen muss, weil kurz danach oder gar zuvor etwas noch überlegenes zugelassen wird.

Bei Corona haben wir ja jetzt alle gesehen was so passieren kann, es wurden zig Mittel erfunden, aber die meissten waren zu langsam oder zu schlecht. Wäre der Bedarf nicht so riesig würden da aber auch AZ und JJ noch aus der Verlosung fliegen, weil Biontech noch bessere Werte hat. Von Sputnik und Sinutralala bräuchte man gar nicht reden. Deren Entwicklung wäre dann einfach verbranntes Geld gewesen. Man muss da in Zukunft also noch ganz anders den Finger am Abzug haben und jederzeit bereit sein das Projekt zu begraben, wenn es sich als Milliardengab erweisen könnte.  

freut mich der Zuspruch bei twits. Ist auch angemessen.
Man muss neidlos anerkennen, dass die meisten dort ein geniales Timing haben. Zu diesem Kurs jetzt noch in den Wert zu kommen, hätte ich nicht gedacht. Natürlich sollten die meisten hier einen deutlichen günstigeren EK haben, dafür hat die Warterei einen mitunter aber auch erheblich zermürbt.
An den Zulassungen in PFIC habe ich nahezu keine Zweifel. Mir fehlen aktuell im Wesentliche 2 Parameter: 1. das Pricing in US/EU (ob 150k oder 450k...gewaltige Spanne) und 2. wie gut ist jetzt Maralixibat?
Aber lange werden wir wohl nicht mehr warten müssen.  

hatte erhebliche Probleme mit Durchfall und ich meine die Verbesserung war auch geringer als bei Odevixibat. Bei Albireo hatten von der Testgruppe 5% Durchfall und von den Probanden 9%. Bei Maralixibat waren es über 40%! Letztlich kann man das Zeug in meinen Augen dann nicht mehr zulassen, sobald Bilvay auf dem Markt ist, weil es eben nicht nur keine Verbesserung zur bestehenden Therapie darstellt, sondern eine klare Verschlechterung ist. Hoffentlich passiert das dann auch bald, denn das wird sich erheblich im Kurs niederschlagen. Bisher ist es ja so, dass Mirum und Albireo ->zusammen<- etwa eine faire Bewertung für ->eine<- Bude mit ->einem<- Medikament in P3 haben. Die Instis wissen also wieviel Wert in den Krankheitsbildern steckt, gehen aber noch auf Nummer sicher und haben zwei Pferde zum Preis von einem im Rennen. Sobald das zweite stolpert wird also dessen Wert hoffentlich zügig auf den anderen Gaul (Albireo) übergehen.  

Durchfall sollte man nicht unterschätzen. In den Twits erklärte einer, der mit Querschnittsgelähmten arbeitet, dass die Leute ihm sagen sie würden lieber den Rollstuhl behalten und die Scheisserei loswerden als anders herum. Der erklärte das so schön: "wir reden hier nicht von einem Wochenende auf dem Klo nach schlechtem indischen Essen oder im Urlaub vergessen "ohne Eiswürfel" zu bestellen. Wir reden von einem Leben lang andauernden Magenkrämpfen, Windeln tragen und nach Kacke stinken. Das ist ein gewaltiger Einschnitt ins soziale Leben, das fällt so nämlich komplett aus."  
Auf diese Nebenwirkung sollte man also schon entsprechend Wert legen. Das ist ja auch so der Grund, warum Kassai nur ein Verschlimmbesserung ist.  - Das bräuchte man so natürlich in den Twits kaum diskutieren, da weiß keiner was Kassai bedeutet :D

Aber es stimmt, es ist einfach nicht fair, dass diese Nasen jetzt zum gleichen Kurs reinkommen wie wir vor 3, 4 oder 5 Jahren, eben schnelles Geld verdienen und danach den nächsten Hopser suchen. Andererseits könnten wir das auch so spielen (und habe ich in Zukunft auch teilweise vor) und ausserdem hatten wir einfach Pech, das Albireo nicht schon längst mit Elobixibat ordentliches Geld verdient, bloss weil der Partner da Mist gebaut hat und die Patentzeit im Rechtsstreit verläuft. Das wiederum ist ein großes Argument pro Selbstvermarktung!  

Quelle dafür, dass bei Maralixibat 40% Durchfall hatten? Ich höre das zum ersten Mal. Mich wundert, dass die unter diesen Umständen von der FDA das "go" für ein rolling NDA basierend auf P2 Daten erhalten haben.
Danke!  

in den Untiefen der Twits auf, da hatte mal einer der besseren Poster ein paar Daten gegenübergestellt. Damit ist das Zeug für mich persönlich tot. Meien Frau meint, Mediziner haben immer gerne noch eine Alternative, falls jemand Medikament A nicht verträgt, aber das sehe ich bei Bilvay überhaupt nicht, weil das ja nicht die grobe Chemiekeule ist, sondern ein winziger, hochspezifischer Wirkstoff. Ich könnte mir vorstellen, das man das Zeug bei uns gesunden jahrelang ins Essen rühren könnte ohne das wir es bemerken. "ich habe in letzter Zeit etwas weicheren Stuhl, keine Ahnung warum..."  

meine Zweifel.
War vielleicht mal ein Problem seitens Shire in der Vergangenheit. Glaube nicht, dass Maralixibat in den aktuellen Studien in ALGS und PFIC diese Werte hat.  

von Mirum, auf deren Seite:

33 Patienten
22 adverse effects, davon 15 serious. Sie meinen 5 davon hängen mit Maralixibat zusammen, den Rest wollen sie wegerklären können. 1 Mal Abbruch. Aber selbst wenn sie alles wegerklären, bleiben mit 5 aus 33 = 15% mehr schwere Nebenwirkungen als bei Odevixibat.

Und egal an was es gelegen hat, erstmal steht da dass von 33 Patienten 22 (67%) Nebenwirkungen hatten, davon bei 15 (45%) schwere.

Die Nebenwirkungen sind Fieber, Durchfall, Husten und abdominaler Schmerz. Ganz im Ernst, das kann ich meinem Kleinkind nicht auf Dauer geben!
Ich gebe meinem Kind keine Medizin, von der es Fieber, Durchfall oder Schmerzen bekommt dauerhaft. Nach einer Impfung geht es den Kleinen auch mal nicht gut, aber das sind einmalige Sachen, nichts tägliches.

Das Zeug ist doch Müll...  

Aber bereits schon lange bekannt, dass bei Maralixi schwere Nebenwirkungen entstehen können. Und das nicht als zu wenigen Patienten.  

und deshalb hoffe ich mal schwer darauf, das die keine Zulassungen bekommen, wo Bilvay schon drin ist. Ein neues Medikament muss ja eine Verbesserung bringen und das tut Maralixibat nirgends, im Gegenteil. Auch bei deren Fast Track Ding hoffe ich, dass es dann bald heißen wird: "Das ist veraltet, da gibt es jetzt ein neues, effektiveres Medikament mit weniger Nebenwirkungen!".

Kurs und Volumen gehen endlich hoch.  

ich wäre Dir sehr verbunden, wenn Du solche Informationen mit Quellen hinterlegen würdest, damit man es auch nachvollziehen kann. Um welche Studie handelt es sich genau?

Ich hatte bei twits vor einigen Wochen die TEAEs auch mit ein paar Kollegen diskutiert. Durchfall ist ein Thema bei Maralixibat, hier die Daten zur PSC Studie, die dort ein User gebracht hatte (Erwachsenenindikation, daher ist der Vergleich nicht ganz passend):
https://mirumpharma.com/wp-content/uploads/2019/...O_ePoster_file.pdf

Aber auch Albo ist nicht ohne Nebenwirkungen (Folie 22):
https://ir.albireopharma.com/static-files/...c-4583-ba5a-82bb896367c5

Man kann m.E. sehen, dass bei höheren Dosierungen beide Wirkstoffe auf einem vergleichen Level hinsichtlich der ernsthaften Nebenwirkungen sind. Odevixibat ist tendenziell besser.

Ich halte Odevixibat nach derzeitiger Datenlage auch für den überlegenden Wirkstoff.

Danke und Gruß  

und habe da kurz gebuddelt. Steht da ja auch.

Verglichen mit deinen Werten von Albireo sind die auf jeden Fall besser. Mich würde dabei allerdings auch noch interessieren, wann es zu den AE kam. Wenn es bei der Umstellung am Anfang passiert und dann nachlässt quäle ich mich da eben einmal durch.Kann der Arzt einem dann auch so sagen: "Sie haben jetzt eine Umgewöhnungsphase, da kann es zu fiesen Nebenwirkungen kommen. Da müssen Sie jetzt die nächsten 2 Wochen durch und danach legt sich das."
Aber als Dauerzustand geht es eben nicht. Die Daten wann es zu den AEs kamen habe ich leider nicht gefunden.  

die Daten der Langzeitstudie von Maralixibat in ALGS (slide 12).

https://mirumpharma.com/wp-content/uploads/2019/...E-presentation.pdf

Die daten sind erheblich besser, als die von Dir kolportierten. Ich sehe es nicht so, dass Mirum hier bei der Zulassung chancenlos ist.  

es ist erstmal nicht kolportiert wenn ich von der Firmenseite zitiere. Eine bessere Quelle wird man wohl schwerlich finden.

und dann die "erheblich besseren" Daten:
19 Teilnehmer sind als solches schon reichlich wenig. Aber davon haben:
11 Gastrointestinal
9 abdominal Pain und
6 Diarrhoea

In einfacheren Verhältnissen:

haben 2/3 Gastrointestinal - was auch immer damit gemeint ist
die Hälfte hat Schmerzen und
1/3 Durchfall.

Das ist eine andere Studie, ich hatte mit deren PFIC Daten verglichen, das hier ist ALGS. Man müsste jetzt noch die Dosierungen vergleichen, dann könnte man das zusammenlegen. Bei den kleinen Zahlen ist da jedenfalls entsprechend viel Spiel drin. Aber die Daten sind jetzt weit weg von gleichwertig zu denen von Odevixibat. Zumal da auch der Abbruch wie ich das verstanden habe nach 10 Wochen dauerhaften Schmerzen passierte. Diese Beschwerde scheint also potentiell dauerhaft zu sein und adnn ist da jederzeit mit Abbrüchen zu rechnen.
Albireo hatte auch einen Abbruch (von 63?, nciht von 19), ich habe da aber keinen Anlass dazu gefunden.

Maralixibat kann man natürlich zulassen, wenn es sonst nichts gibt. Aber wenn ewas besseres auf den Markt kommt, gehört das ersetzt. Dieses bessere Medikament heißt Bilvay!  

schon richtig lesen: die von Dir aufgezeigten Nebenwirkungen sind mild.
Nur 5% sind serious.
Albo hat vergleichbare Daten, jedoch tendenziell etwas besser. Vor allem bei geringen Dosierungen.
Zu sagen, Maralixibat bekommt keine Zulassung, ist hier m.E. aktuell unsubstantiiert. Vor allem, da es mehrere Indikationen gibt und noch nicht alle Studien beendet worden sind.
Daten zu TEAEs von Maralixibat in PFIC konnte ich nicht finden. Da Du keinen Quelle nennst, ist die Diskussion sehr müßig. Ich schieße nicht gerne aus der Hüfte. Hier kommt es schon auf die Details an, weil man hier sonst möglichweise Äpfel mit Birnen vergleicht.  
 

die PFIC Studie von Maralixibat, auf der Webseite von Mirum. Offizieller geht nicht.

Wenn man da lesen und verstehen will, dann gehört da aber vor allem auch zu, dass man selbstverständlich nach Möglichkeit in die leichte Kategorie eintüten will. Da packt Mirum viele Durchfälle rein. Wenn man aber mal ein Kind mit Durchfall hatte - schönen Dank auch!
Die drei Tage Magen/Darm waren das schlimmste aus den ganzen 8 Jahren, die meine Kleine inzwischen alt ist. Auch wenn das dann wohl wirklich nicht mehr "leicht" war. Medizinisch ist gelegentlicher Durchfall soweit sicher leicht, sozial aber eben keineswegs. und es hat Folgen, die Dehydrierung und Deionisierung, das ist bei Babies und Kleinkindern nicht ohne.

Vor allem ist es so, das bei Mirum trotz deutlich kleinerer Proben mehr schwere AE auftauchen. Albireo hatte keine schweren AE, darauf ist Cooper ja besonders stolz.

Ich mache die Zulassungen nicht, das sollte soweit klar sein. Ich sage nur, das Mirum Albireo da doch eine ganze Ecke unterlegen ist und nach den Zulasssungsregeln nur Stoffe zugelassen werden, die eine Verbesserung des Bestehenden sind. und das ist Maralixibat mit den deutlich mehr und schwereren Nebenwirkungen ganz klar nicht. Ich meine: "PFIC Therapie - neu! jetzt mit mehr und schwereren Nebenwirkungen!" - wird kein Verkaufsschlager so.

Die können da in den Markt, wo sie vor Albireo liegen. Aber wo es eben schon die Therapie von Albireo gibt sollte die Zulassung echt schwer werden. Jedenfalls solange die Zulassungsregeln befolgt werden. Vielleicht will man ja auch unbedingt einen Ersatzwirkstoff haben und winkt da alles und jeden durch. Das weiß ich nicht. Ich sehe jedenfalls keinerlei Vorteile von Maralixibat.  

sehe ich Albo alleine deswegen vorne, weil man mehrere Subgruppen im Gegensatz zu Mirum trifft. Beim Sicherheitsprofil hat man überzeugt, wenngleich die EMA ja auch noch Langzeitdaten sehen möchte.

Mirums Daten in ALGS sind so schlecht nicht und Albo´s Daten zur P3 kommen erst noch. Meines Erachtens ist es zu früh, Mirum als Konkurrent abzuschreiben. Da zeigt m.E. die auch dort prominente Anker-Investorenlandschaft sowie die Entscheidung bzw. Empfehlung der FDA, eine rolling NDA (in ALGS) basierend auf P2 Daten zu fahren. Wäre sicher nicht so gekommen, wenn erhebliche Sicherheitsbedenken bestehen