Super Aktie

Der für den 17. Juli angesetzte PDUDA verschiebt sich um 3 Monate auf den 17. Oktober 2021.  Die FDA benötigt zusätzliche Zeit um die BLA (Biologics License Application) zu überprüfen.

https://seekingalpha.com/news/...ew-period-for-omeros-narsoplimab-bla  

https://www.analystratings.com/articles/...daq-omer-is-buying-shares/  

FDA stellt Mängel bei der BLA von Narsoplimab fest

Eine Lösung vor dem PDUFA am 17. Oktober ist unwahrscheinlich.

https://www.fool.com/investing/2021/10/01/...omeros-is-tanking-today/

 

Die Wahrscheinlichkeit eines CRL´s ist groß...  

CRL für narsoplimab (HSCT-TMA)

Die Spatzen pfiffen es ja bereits von den Dächern, nun ist das Ablehnungsschreiben (CRL) offiziell bestätigt. Die FDA möchte weitere klinische Daten.

"In the CRL, FDA expressed difficulty in estimating the treatment effect of narsoplimab in HSCT-TMA and asserted that additional information will be needed to support regulatory approval."

https://investor.omeros.com/news-releases/...er-fda-biologics-license

Omeros plant nun ein Type A Meeting mit der FDA zu beantragen um weitere Notwendigkeiten für eine mögliche Zulassung zu besprechen.

 

Omeros verkauft sein OMIDRIA Franchise an Rayner

• 125 Mio. $ Vorabzahlung 
• + 200 Mio. $ als mögliche kommerzielle Meilensteine
• 50% Royalties auf US-Umsätze bis 2025 oder eine Meilensteinzahlung von 200 Mio. $, danach 30% Royalties
• 15% Royalties auf Umsätze außerhalb des USA

https://investor.omeros.com/news-releases/...midriar-franchise-rayner

 

Vorbörsliche Gewinne sind größtenteils wieder abgeschmolzen.
https://endpts.com/...ued-at-1b-as-it-refocuses-on-emerging-pipeline/  

https://investor.omeros.com/news-releases/...sponse-fda-regarding-bla  

Am Freitag stieg die Aktie um ~69%, nun werden anscheinend Gewinn mitgenommen.
https://www.fool.com/investing/2022/07/05/...ck-is-freefalling-today/  

Das in Seattle ansässige Biotech-Unternehmen Omeros Corp. (Nasdaq: OMER) verfolgt einen unverwechselbaren Ansatz zur Behandlung von komplementbedingten Krankheiten und Störungen und konzentriert sich auf die vorgeschaltete Hemmung sowohl des Lektins als auch alternativer Signalwege. Omeros strebt die FDA-Zulassung für seinen führenden Lectin-Pathway-Inhibitor Narsoplimab zur Behandlung der mit hämatopoetischer Stammzelltransplantation assoziierten thrombotischen Mikroangiopathie (TA-TMA) an. Es wurde gezeigt, dass TA-TMA einen ähnlichen Mechanismus wie Covid-19 hat, nämlich die Schädigung der Zellen, die die Blutgefäße im Körper auskleiden. Wie bereits erwähnt, aktiviert dieser Zellschaden direkt den Lektinweg. Veröffentlichungen zeigen die vorteilhafte Rolle von Narsoplimab und der Aktivierung des Lektinwegs bei Covid-19. Die vorgeschaltete Blockade des Lektinwegs durch Narsoplimab hemmt die Produktion von Anaphylatoxinen und anderen Entzündungsmediatoren, die bei Covid-19 Chaos im ganzen Körper anrichten, während die Fähigkeit des klassischen Wegs zur Infektionsbekämpfung intakt bleibt.

www.forbes.com/sites/stephenbrozak/2023/04/14/...he-5-billion-nextgen  

Sechs Mustererkennungsmoleküle (PRMs) sind in der Lage, den Lektinweg im Menschen zu aktivieren, nämlich die drei Kollektine Mannan-bindendes Lektin (MBL), Kollektin -10 und -11 sowie Ficolin -1, -2 und -3 ( 15–17). Diese PRMs sind an die MBL-assoziierten Serinproteasen (MASPs) 1-3 gebunden. MASP-1 und MASP-2 liegen in zymogener Form vor. Bei der Bindung an Kohlenhydratstrukturen oder Acetylgruppeneinheiten, wie sie auf der Oberfläche von Krankheitserregern wie Viren, Pilzen oder Bakterien zu finden sind, kann das Zymogen MASP-1 automatisch aktivieren, MASP-2 spalten und anschließend spaltet MASP-2 die Komplementkomponenten C4 und C2, gefolgt von Bildung der klassischen C3-Konvertase (C4b2b) und nachgeschalteter Komplementaktivierung (18). Obwohl MASP-1 nicht in der Lage ist, C4 zu spalten (19), initiiert es die LP-getriggerte C3-Konvertasebildung, indem es MASP-2 über proteolytische Spaltung aktiviert (20, 21). Frühe Beweise dafür, dass die Aktivierung des Lektinwegs zum Krankheitsverlauf und/oder zu Komplikationen bei COVID-19 beiträgt, wurden von Eriksson und Mitarbeitern geliefert (12). Sie zeigten, dass hohe MBL-Spiegel und in der Folge eine Aktivierung des Lektinwegs mit thromboembolischen Komplikationen bei kritisch kranken COVID-19-Patienten verbunden sind. Aktivierte Blutplättchen und Fibrin, die während thrombotischer Ereignisse erzeugt werden, können MASP-1 und MASP-2 während der Blutgerinnung aktivieren und dadurch eine Thromboseentzündung und eine Aktivierung des Lektinwegs verbinden (22). Während im Lungengewebe von COVID-19-Patienten eine Ablagerung von MASP-2, C4d, C5b-9 und MBL gezeigt wurde, wurden in Patientenseren von SARS-CoV-2-infizierten Personen erhöhte Konzentrationen von Komplementaktivierungsprodukten beobachtet (13, 14, 23). . Obwohl in diesen frühen Studien, die auf eine Beteiligung des Lektinwegs an der Pathophysiologie von COVID-19 hindeuten, nur eine kleine Anzahl von Patienten untersucht wurde, haben Rambaldi et al. nutzten den Lektinweg-Inhibitor Narsoplimab zur Behandlung von COVID-19 und konnten bei insgesamt sechs behandelten Patienten eine Erholung nach Antikörperverabreichung zeigen (24). Aliet al. zeigten, dass MBL zusammen mit anderen Erkennungsmolekülen des Komplement-LP an Spike- (S) und Nukleokapsid- (N) Proteine ​​von SARS-CoV-2 binden kann, und zeigten eine LP-vermittelte Ablagerung von C3b- und C4b-Molekülen auf SARS-CoV -2 Proteine ​​in vitro (25). Im Gegensatz dazu konnten Stravalaci und Kollegen nur die Bindung von MBL an SARS-CoV-2-Spikes verifizieren, während andere PRMs des Lektinwegs nicht an die viralen Proteine ​​binden (26). Obwohl diese Ergebnisse auf eine Aktivierung des Lektinwegs hindeuten, sind die genauen Mechanismen, die seiner Rolle in der Pathophysiologie von COVID-19 zugrunde liegen, immer noch nicht vollständig verstanden. Insbesondere der Einfluss genetischer Variationen von MBL2 wurde nie auf die Bindung von MBL an SARS-CoV-2-Komponenten untersucht.
www.frontiersin.org/articles/10.3389/fimmu.2023.1162171/full  

In diesem klinischen Fall verschlechterte sich die HSCT-TMA nach Absetzen der CNI weiter und sprach nicht auf Eculizumab und PLEX an•Nach 4-wöchiger Narsoplimab-Behandlung verschwand die HSCT-TMA und trat in den 16 Monaten seit der letzten Dosis nicht wieder auf•Narsoplimab wurde gut vertragen ohne Nebenwirkungen • Die klinische Auflösung der HSCT-TMA mit Narsoplimab bei diesem Patienten unterstützt das Potenzial der Hemmung des Lektin-Signalwegs für die Behandlung von HSCT-TMA

Presented at the 49th Annual Meeting of the EBMT, April 23–26, 2023, Paris, France
https://ebmt2023.abstractserver.com/eposter/#/viewer/830

Es könnte sich wirklich lohnen hier einzusteigen….!Lg  

LAUFENDE STUDIE: EINE OFFENE ETIKETTIERTE, MULTIZENTER-PHASE-2-STUDIE ZUR BEWERTUNG DER WIRKSAMKEIT UND SICHERHEIT VON NARSOPLIMAB ZUR BEHANDLUNG VON PÄDIATRISCHER HOCHRISIKO-HSCT-TMAopen_in_new

Zusammenfassung Nr. P487; Redaktionsschluss: 23. April 2023; 08:30:00 - 18:00:00; „Zu den Ausschlusskriterien gehören eine vorherige Behandlung mit Eculizumab, Ravulizumab oder Defibrotid innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening, ein Shiga-Toxin-produzierendes hämolytisch-urämisches E.-coli-Syndrom (STEC-HUS) oder eine ADAMTS13-Aktivität < 10 %. Die Patienten erhalten Narsoplimab 4 mg /kg über intravenöse (IV) Infusion zweimal wöchentlich während des 8-wöchigen Behandlungszeitraums (Tage 1–56) Nach den günstigen Ergebnissen, die in einer zulassungsrelevanten Phase-2-Studie bei Erwachsenen mit Hochrisiko-HSCT-TMA erzielt wurden, ist eine weitere Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Narsoplimab bei pädiatrischen Patienten gerechtfertigt."

www.clin.larvol.com/abstract-detail/EBMT%25202023/63248389  

Zahlen für Q2/23

• keine Umsätze
  
• Verlust 37 Mio. $
  
• Cash 341 Mio. $
  
• MK 222 Mio. $
  

-In our Phase 3 ARTEMIS-IGAN trial evaluating narsoplimab for the treatment of IgA nephropathy, we remain on track to read out 9-month data on the proteinuria endpoint later this quarter

https://investor.omeros.com/news-releases/...r-2023-financial-results

 

MK 143 Mio. $ für geschätzte 300 Mio. $ Cash und den "Freischuss" auf die 9-Monatsdaten der Phase3 Studie.  

• Update zur Zwischenanalyse der ARTEMIS-IGAN Phase 3-Studie mit Narsoplimab bei IgA-Nephropathie
  
• die ARTEMIS-IGAN-Studie erreichte keine statistische Signifikanz für den primären Endpunkt der Reduktion der Proteinurie gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Placebo
• Aufgrund des Fehlens statistischer Signifikanz und wie zuvor mit der FDA vereinbart, wird Omeros keinen Antrag auf Zulassung von Narsoplimab in dieser Indikation stellen und die klinische ARTEMIS-IGAN-Studie einstellen
  

https://investor.omeros.com/news-releases/...im-analysis-artemis-igan

Damit wird Omeros zu einem Cash-Play bzw. Merger Kandidaten

 

100% wieder aufgeholt seit dem Absturz, wenn Narsoplimab das hält was sie versprechen jedoch falsch kommunizieren ist hier eine MRD Bewertung zwangsläufig! Lg

https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/...0006497123101455

Klinische Sicherheit und Wirksamkeit von Narsoplimab bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit transplantassoziierter thrombotischer Mikroangiopathie: Eine reale Erfahrung

Einleitung

Transplantationsassoziierte thrombotische Mikroangiopathie (TA-TMA) ist eine schwere Komplikation, die nach einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) auftritt und oft zu einer hohen Morbidität und Mortalität führt. Es gibt derzeit keine zugelassenen Behandlungen für TA-TMA, aber die Komplementhemmung wird in dieser Umgebung zunehmend als aktive Behandlungsoption anerkannt. Narsoplimab (OMS721) ist ein vollständig menschlicher IgG4-Antikörper, der MASP-2, das Effektorenzym des Lektinwegs des Komplementsystems, bindet. Eine kürzlich durchgeführte pivotale Studie zeigte die Sicherheit und Wirksamkeit von Narsoplimab bei Patienten mit TA-TMA. Wir berichten über die Ergebnisse einer realen Erfahrung mit Narsoplimab bei einer Reihe von pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit TA-TMA.

Material und Methoden

Die Diagnose von TA-TMA basierte auf den folgenden Kriterien (Schoettler ML, et al. Transplantationszelle Ther. 2023 März;29(3):151-163): Anämie (Vers Versäumnis, die Transfusionsunabhängigkeit zu erreichen, Hämoglobinrückgang um ≥1 g/dL oder neu auftretende Transfusionsabhängigkeit); Thrombozytopenie (Versagen bei der Thrombozytentransplantation, Transfusionsabhängigkeit oder ≥50% Verringerung der Ausgangszahl nach vollständiger Thrombozytentransplantation); erhöhte Laktatdehydrogenase (LDH); vermindertes Serum-Haptoglobin; Schiefer im peripheren Blutabstrich; Bluthochdruck; und Proteinurie (≥1 mg/mg zufälliges Urinprotein-Kreatinin-Verhältnis [rUPCR]). Ein positiver direkter Coombs-Test war ein Ausschlusskriterium. Narsoplimab wurde intravenös in einer Dosis von 4 mg/kg (max. 370 mg) zweimal wöchentlich für mindestens acht Dosen verabreicht. Die Kriterien für das Ansprechen wurden durch die Verbesserung sowohl der Labor-TMA-Marker als auch durch einen klinischen Nutzen definiert (Khaled SK, et al. J Clin Oncol. 2022 Aug;1;40(22):2447-2457).