geht hier was
Ad hoc announcement pursuant to Art. 53 LR
1
Relief Reports Regulatory Clearance in Germany to Commence a Multicenter,
Double-blind, Randomized Phase 2 Clinical Trial to Evaluate Inhaled Aviptadil for
the Treatment of Sarcoidosis
Geneva, Switzerland, September 2, 2021 RELIEF THERAPEUTICS Holding SA (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF)
(Relief), a biopharmaceutical company seeking to provide patients therapeutic relief from serious
diseases with high unmet need, reported today that its recently acquired German subsidiary, AdVita
Lifescience GmbH (AdVita), has received regulatory clearance to commence a phase 2 clinical trial in
Germany to evaluate inhaled aviptadil for the treatment of sarcoidosis.
Following a proof-of-concept trial in 20 sarcoidosis patients which demonstrated the suppression of
inflammatory mechanisms of the lung in combination with amelioration of dry cough and exertional
dyspnea, AdVita received clearance by the German medical regulatory authority Bundesinstitut für
Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) to conduct a randomized, double-blind, multicenter clinical
trial in sarcoidosis patients.
Raghuram Selvaraju, Chairman of the Board of Relief, commented, Receiving regulatory clearance to
begin a phase 2 clinical trial of inhaled aviptadil marks another clinical milestone for Relief and our
subsidiary, AdVita. Aviptadil is believed to be the only known experimental drug that could potentially
suppress sarcoidosis-associated cough, one of the major symptoms reducing quality of life in this patient
population. We look forward to initiating this trial and to further exploring the clinical utility of aviptadil
across multiple pulmonary indications.
ABOUT SARCOIDOSIS
Sarcoidosis is a rare disease in which the inflammatory process involves the alveoli (air sacs), small
bronchi, and small blood vessels. As sarcoidosis progresses, small lumps, or granulomas, appear in the
affected tissues which tend to remain inflamed and become scarred (fibrotic). Granulomas are structured
masses composed of activated immunological cells (macrophages, lymphocytes, mast cells and
fibroblasts). Many Sarcoidosis patients are left with permanent lung damage as they undergo a chronic
course where complications such as pulmonary fibrosis are common and irreversible. Sarcoidosis affects
up to about 100,000 people in the European Union, and a similar or higher amount in the U.S.
Ad hoc announcement pursuant to Art. 53 LR
2
ABOUT RELIEF
Relief focuses primarily on clinical-stage programs based on molecules with a history of clinical testing
and use in human patients or a strong scientific rationale. Reliefs lead drug candidate, RLF-100TM
(aviptadil), a synthetic form of Vasoactive Intestinal Peptide (VIP), is in late-stage clinical testing in the U.S.
for the treatment of respiratory deficiency due to COVID-19. As part of its pipeline diversification strategy,
in March 2021, Relief entered into a Collaboration and License Agreement with Acer Therapeutics for the
worldwide development and commercialization of ACER-001. ACER-001 is a taste-masked and immediate
release proprietary powder formulation of sodium phenylbutyrate (NaPB) for the treatment of Urea Cycle
Disorders and Maple Syrup Urine Disease. In addition, Relief's recently completed acquisitions of APR
Applied Pharma Research SA and AdVita Lifescience GmbH, brings to Relief a diverse pipeline of marketed
and development-stage programs.
RELIEF THERAPEUTICS Holding SA is listed on the SIX Swiss Exchange under the symbol RLF and quoted in
the U.S. on OTCQB under the symbol RLFTF. For more information, visit www.relieftherapeutics.com.
Follow us on LinkedIn.
CONTACT:
RELIEF THERAPEUTICS Holding SA
Jack Weinstein
Chief Financial Officer and Treasurer
contact@relieftherapeutics.com
FOR MEDIA/INVESTOR INQUIRIES:
Rx Communications Group
Michael Miller
+1-917-633-6086
mmiller@rxir.com
Disclaimer: This communication expressly or implicitly contains certain forward-looking statements
concerning RELIEF THERAPEUTICS Holding SA. Such statements involve certain known and unknown risks,
uncertainties and other factors, including (i) whether the phase 2 trial evaluating inhaled aviptadil for the
treatment of sarcoidosis will be successful, (ii) whether inhaled aviptadil will ever be approved by the EU
and/or the U.S. for the treatment of sarcoidosis or for any other indications, or (iii) those risks discussed
in RELIEF THERAPEUTICS Holding SA's filings with the SIX, which could cause the actual results, financial
condition, performance or achievements of RELIEF THERAPEUTICS Holding SA to be materially different
from any future results, performance or achievements expressed or implied by such forward-looking
statements. RELIEF THERAPEUTICS Holding SA is providing this communication as of this date and do not
undertake to update any forward-looking statements contained herein as a result of new information,
future events or otherwise.
Optionen
| Boardmail an "Ineos" |
Wertpapier: Relief Therapeutics SA |
Genf, Schweiz, 2. September 2021 - RELIEF THERAPEUTICS Holding SA (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF) ("Relief"), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das Patienten therapeutische Linderung bei schweren Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf verschaffen will, gab heute bekannt, dass seine kürzlich erworbene deutsche Tochtergesellschaft AdVita Lifescience GmbH ("AdVita") die behördliche Genehmigung für den Beginn einer klinischen Studie der Phase 2 in Deutschland erhalten hat, um inhaliertes Aviptadil zur Behandlung von Sarkoidose zu untersuchen.
Nach einer Proof-of-Concept-Studie an 20 Sarkoidose-Patienten, die die Unterdrückung von Entzündungsmechanismen in der Lunge in Kombination mit einer Verbesserung von trockenem Husten und Belastungsdyspnoe zeigte, erhielt AdVita vom Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) die Genehmigung zur Durchführung einer randomisierten, doppelblinden, multizentrischen klinischen Studie an Sarkoidose-Patienten.
Raghuram Selvaraju, Vorstandsvorsitzender von Relief, kommentierte: "Der Erhalt der behördlichen Genehmigung für den Beginn einer klinischen Phase-2-Studie mit inhaliertem Aviptadil ist ein weiterer klinischer Meilenstein für Relief und unsere Tochtergesellschaft AdVita. Man geht davon aus, dass Aviptadil das einzige bekannte experimentelle Medikament ist, das potenziell den Sarkoidose-assoziierten Husten unterdrücken kann, eines der Hauptsymptome, das die Lebensqualität dieser Patientengruppe einschränkt. Wir freuen uns auf den Beginn dieser Studie und die weitere Erforschung des klinischen Nutzens von Aviptadil bei verschiedenen pulmonalen Indikationen."
ÜBER SARKOIDOSE
Sarkoidose ist eine seltene Krankheit, bei der der Entzündungsprozess die Alveolen (Lungenbläschen), die kleinen Bronchien und die kleinen Blutgefäße betrifft. Mit dem Fortschreiten der Sarkoidose bilden sich in den betroffenen Geweben kleine Klumpen oder Granulome, die dazu neigen, entzündet zu bleiben und zu vernarben (fibrotisch). Granulome sind strukturierte Massen, die aus aktivierten immunologischen Zellen (Makrophagen, Lymphozyten, Mastzellen und Fibroblasten) bestehen. Bei vielen Sarkoidose-Patienten bleiben dauerhafte Lungenschäden zurück, da sie einen chronischen Verlauf nehmen, bei dem Komplikationen wie Lungenfibrose häufig und irreversibel sind. In der Europäischen Union sind bis zu 100 000 Menschen an Sarkoidose erkrankt, in den USA sind es ähnlich viele oder mehr.
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Wertpapier: Relief Therapeutics SA |
CEO-Update: Recht auf Versuch
Vor einem Jahr startete NRx auf Antrag der FDA ein Compassionate Care (Expanded Access)-Programm, um Aviptadil für bedürftige Patienten zugänglicher zu machen. Wir haben über unsere Erfahrungen bei fast 350 Patienten berichtet, und zahlreiche Patienten und Familien haben ihre Geschichten in verschiedenen öffentlichen Foren geteilt. Das Compassionate Care-Programm war zwangsläufig auf eine kleine Anzahl von Krankenhäusern beschränkt, da unser Prüfmedikament in winzigen Mengen hergestellt wurde, was für die Bedürfnisse unserer mehreren klinischen Studien kaum ausreichte. Die Strenge eines erweiterten Zugangsprogramms waren auch mit den administrativen Fähigkeiten vieler Krankenhäuser unvereinbar, insbesondere mit dem Personal, das durch den Notfall im Bereich der öffentlichen Gesundheit bis zum Bruchpunkt gestreckt wurde.
Während die Pandemie zugenommen hat, hat unser Team bei NRx täglich Anfragen von Ärzten, Patienten und Familien nach Notfallzugang zu Aviptadil (ZYESAMITM) erhalten, während wir auf die Maßnahmen der FDA auf unsere Anfrage nach Genehmigung für den Notfall warten. Wir hören das tägliche Herzschmerz von Vätern, Müttern, Geschwistern und Freunden, die Angehörige haben, die ums Überleben auf der Intensivstation kämpfen, nachdem sie alle verfügbaren Heilmittel erschöpft haben.
Die E-Mails sind herzzerreißende Anfragen für unsere Prüfmedizin, die oft an einem Punkt gestellt werden, an dem es wenig Hoffnung auf Überleben gibt. Zunehmend wurden diese Anträge nach den Gesetzen des Bundes- und Landesrechts auf Versuch gestellt, die es ermöglichen, Patienten mit lebensbedrohlichen Krankheiten, die alle zugelassenen Alternativen ausprobiert haben, ein Prüfmedikament ins Bett zu getrieben.
Mit Beginn der kommerziellen Herstellung von Aviptadil sind wir endlich in der Lage, dass wir über eine ausreichende Versorgung mit Aviptadil für den Notfall verfügen, das ausreicht, um auf Anfragen nach den US-Bundes- und Landesrecht auf Probe zu reagieren. Die Richtlinien der FDA in Bezug auf diese Gesetze können auf der Website der Agentur eingesehen werden.https://www.fda.gov/patients/...and-other-treatment-options/right-try
Die Gesetze zum Recht auf Versuch sollen Patienten mit lebensbedrohlichen Krankheiten oder Bedingungen ein Prüfmedikament unter den folgenden Bedingungen anbieten:
Der Patient hat alle zugelassenen Behandlungsoptionen ausprobiert
Der Patient kann nicht an einer klinischen Studie teilnehmen.
Der Arzt des Patienten hält das Prüfmedikament für angemessen
Ärzte und medizinische Experten von NRx sind sich einig, dass unsere Prüfmedizin eine angemessene Wahrscheinlichkeit haben kann, dass sie dem Patienten zugute kommt.
Wir setzen mehrere Phase-3-Studien mit Aviptadil fort, die sowohl von unserem Unternehmen als auch von den US National Institutes of Health gesponsert werden. In der Zwischenzeit haben wir ein optimiertes Programm zur Beantragung von Aviptadil unter Recht auf Versuch eingerichtet, auf das auf unserer Website zugegriffen werden kann: https://www.nrxpharma.com/right-to-try/
NRx ist bereit, zu helfen und seinen Teil dazu beizutragen, unserer Welt zu helfen, ihren Weg aus einer Krise zu finden, die jeden Tag Tausende von Amerikanern und Zehntausende auf der ganzen Welt tötet.
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| Boardmail an "Ineos" |
Wertpapier: Relief Therapeutics SA |
FDAs most prominent warning, for Xeljanz/Xeljanz XR, Olumiant, and Rinvoq to include information about the risks of serious heart-related events, cancer, blood clots, and death.
FDA
https://content.govdelivery.com/accounts/USFDA/bulletins/2ef5ee3
Tofacitinib (Pfizer)
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2101643
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Wertpapier: Relief Therapeutics SA |
Also wirkliche Facts haben wir ja noch nicht.
Wir forschen, wir entwickeln, wir brauchen Geld, wir reden.
Stockt ihr weiter auf oder habt ihr schon verkauft?
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| Boardmail an "stoam" |
Wertpapier: Relief Therapeutics SA |
Im Covidsektor werden bisher nur Impfstoffe seitens Politik gepusht um eine
Herdenimmunität zu erreichen ( halte ich für falsch ) . Jetzt tauchen Weltweit
bereits andere Mutationen auf und die Infektionszahlen auch bei Geimpften
steigen ( selber mit Biontech durchgeimpft ) . Bieten also keine gute Immunitätsrate
mehr . Wenn dann wird wohl versucht werden unsere Zulassung bis auf weiteres
hinauszuzögern um den Impfdruck zu erhöhen . Hoffe jedoch bis ende September
mal auf einen Aufwärtstrend . Der Druck auf unsere Politikeliten steigt und wenn
die Krankenhäuser im Winter wieder bis zum Anschlag gefüllt sind muss was passieren .
Allen noch ein schönes Wochenende !! :-)
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| Boardmail an "Ineos" |
Wertpapier: Relief Therapeutics SA |
PRESS RELEASE
1
Relief Therapeutics to Participate in the H.C. Wainwright 23rd Annual Global
Investment Conference
Geneva, Switzerland, September 8, 2021 RELIEF THERAPEUTICS Holding AG (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF)
(Relief), a biopharmaceutical company seeking to provide patients therapeutic relief from serious
diseases with high unmet need, today announced that Jack Weinstein, Reliefs Chief Financial Officer and
Treasurer, will present a company overview at the H.C. Wainwright 23rd Annual Global Investment
Conference, being held virtually September 13-15, 2021.
The on-demand presentation will be available beginning September 13, at 7:00am ET on the Relief website
at: https://www.relieftherapeutics.com/news-and-events and will be archived for a period of 90 days
after the conference.
Management will also host one-on-one meetings during the event. Institutional investors who are
registered for the conference can log into www.hcwevents.com to request a meeting with the company.
ABOUT RELIEF
Relief focuses primarily on clinical-stage programs based on molecules with a history of clinical testing
and use in human patients or a strong scientific rationale. Reliefs lead drug candidate, RLF-100TM
(aviptadil), a synthetic form of Vasoactive Intestinal Peptide (VIP), is in late-stage clinical testing in the U.S.
for the treatment of respiratory deficiency due to COVID-19. As part of its pipeline diversification strategy,
in March 2021, Relief entered into a Collaboration and License Agreement with Acer Therapeutics for the
worldwide development and commercialization of ACER-001. ACER-001 is a taste-masked and immediate
release proprietary powder formulation of sodium phenylbutyrate (NaPB) for the treatment of Urea Cycle
Disorders and Maple Syrup Urine Disease. In addition, Relief's recently completed acquisitions of APR
Applied Pharma Research SA and AdVita Lifescience GmbH bring a diverse pipeline of marketed and
development-stage programs.
RELIEF THERAPEUTICS Holding AG is listed on the SIX Swiss Exchange under the symbol RLF and quoted in
the U.S. on OTCQB under the symbol RLFTF. For more information, visit www.relieftherapeutics.com.
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PRESS RELEASE
2
CONTACT:
RELIEF THERAPEUTICS Holding AG
Jack Weinstein
Chief Financial Officer and Treasurer
contact@relieftherapeutics.com
FOR MEDIA/INVESTOR INQUIRIES:
Rx Communications Group
Michael Miller
+1-917-633-6086
mmiller@rxir.com
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Wertpapier: Relief Therapeutics SA |
https://ir.humanigen.com/English/news/...VID-19-Patients/default.aspx
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Wertpapier: Relief Therapeutics SA |
Aber was soll's, es ist ein zock!
Ad hoc announcement pursuant to Art. 53 LR
1
Relief Therapeutics Wholly Owned Subsidiary, APR Applied Pharma Research,
Launches PKU GOLIKE® KRUNCH in Germany and Italy
APR Expands PKU GOLIKE® Product Line with More Convenient, Chewable Tablet Option
Geneva, Switzerland, September 9, 2021 RELIEF THERAPEUTICS Holding AG (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF)
(Relief), a biopharmaceutical company seeking to provide patients therapeutic relief from serious
diseases with high unmet need, today announced that its wholly owned subsidiary, APR Applied Pharma
Research SA (APR), has launched, through its affiliates in Germany and Italy, PKU GOLIKE® KRUNCH, a
convenient chewable tablet for the dietary management of phenylketonuria (PKU), a rare, recessive
metabolic genetic disorder affecting approximately 350,000 people globally.
With PKU GOLIKE® KRUNCH, we are directly addressing a critical patient need with a much more flexible
and convenient option for the management of PKU. In particular, PKU GOLIKE® KRUNCH gives patients a
ready to chew tablet allowing for on-the-go administration of protein substitute. This new option is
intended to substantially improve adherence to therapy, which is extremely difficult to maintain for these
patients, leading to better outcome and quality of life, stated Paolo Galfetti, Chief Executive Officer of
APR and President of Relief Europe. As important, PKU GOLIKE® KRUNCH is the result of how flexible is
our patented Physiomimic Technology, which allows to develop effective prolonged release, taste and
odor masked products. We are pleased to begin sales in Germany and Italy, two key markets within the
European Union, and in the coming months we plan to expand the distribution of PKU GOLIKE® KRUNCH
to additional countries in Europe.
The PKU GOLIKE® family of products are food for special medical purposes (FSMP) consisting of a
phenylalanine-free amino acid mix in granules. Engineered with the APRs Physiomimic Technology, PKU
GOLIKE® is the first prolonged-release amino acid product, characterized by a special coating that ensures
a better physiological absorption of the amino acids, while also masking their unpleasant taste, odor and
aftertaste.
This newest launch by APR is a testament to the strength and adaptability of the Physiomimic Technology
and is a key addition to our growing line of marketed products, stated Raghuram (Ram) Selvaraju,
Chairman of the Board of Relief. Moving forward, we plan to expand our existing commercial
infrastructure and refine marketing activities to accelerate the future growth of this product line. It is also
important to note that, since PKU GOLIKE® has been granted Orphan Drug Designation, we intend to
Ad hoc announcement pursuant to Art. 53 LR
2
assess the pursuit of PKU GOLIKE® as a prescription product for PKU in the U.S., where the majority of
patients have no access to reimbursed medical foods.
ABOUT PHENYLKETONURIA OR PKU
PKU is a rare inherited disorder caused by a defect of the enzyme needed to break down phenylalanine,
leading to a toxic buildup of phenylalanine when eating foods that contain protein or aspartame. Excessive
levels of phenylalanine in the blood cause accumulation in the brain, which hampers proper brain
development and results in neurophysiological dysfunction. Treatment of PKU is lifelong, requiring
patients to follow a strict diet that severely limits phenylalanine (and, thus, protein) content. This
necessitates supplementation of amino acid-based foods for special medical purposes (FSMP) to prevent
protein deficiency and optimize metabolic control.
ABOUT RELIEF
Relief focuses primarily on clinical-stage programs based on molecules with a history of clinical testing
and use in human patients or a strong scientific rationale. Reliefs lead drug candidate, RLF-100TM
(aviptadil), a synthetic form of Vasoactive Intestinal Peptide (VIP), is in late-stage clinical testing in the U.S.
for the treatment of respiratory deficiency due to COVID-19. As part of its pipeline diversification strategy,
in March 2021, Relief entered into a Collaboration and License Agreement with Acer Therapeutics for the
worldwide development and commercialization of ACER-001. ACER-001 is a taste-masked and immediate
release proprietary powder formulation of sodium phenylbutyrate (NaPB) for the treatment of Urea Cycle
Disorders and Maple Syrup Urine Disease. In addition, Relief's recently completed acquisitions of APR
Applied Pharma Research SA and AdVita Lifescience GmbH bring a diverse pipeline of marketed and
development-stage programs.
RELIEF THERAPEUTICS Holding AG is listed on the SIX Swiss Exchange under the symbol RLF and quoted in
the U.S. on OTCQB under the symbol RLFTF. For more information, visit www.relieftherapeutics.com.
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CONTACT:
RELIEF THERAPEUTICS Holding AG
Jack Weinstein
Chief Financial Officer and Treasurer
contact@relieftherapeutics.com
FOR MEDIA/INVESTOR INQUIRIES:
Rx Communications Group
Michael Miller
+1-917-633-6086
mmiller@rxir.com
Ad hoc announcement pursuant to Art. 53 LR
3
Disclaimer: This communication expressly or implicitly contains certain forward-looking statements
concerning RELIEF THERAPEUTICS Holding AG. Such statements involve certain known and unknown risks,
uncertainties and other factors, including (i) whether APR can successfully market PKU GOLIKE® KRUNCH
in Germany, Italy and other European countries, (ii) whether PKU GOLIKE® KRUNCH will ever be approved
as a prescription product for PKU, and (iii) those risks discussed in RELIEF THERAPEUTICS Holding AG's
filings with the SIX, which could cause the actual results, financial condition, performance or achievements
of RELIEF THERAPEUTICS Holding AG to be materially different from any future results, performance or
achievements expressed or implied by such forward-looking statements. RELIEF THERAPEUTICS Holding
AG is providing this communication as of this date and does not undertake to update any forward-looking
statements contained herein as a result of new information, future events or otherwise.
.
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Wertpapier: Relief Therapeutics SA |
Relief PR vom 09.09.2021/22:33 Uhr!
APR Applied Pharma Research, eine hundertprozentige Tochtergesellschaft von Relief Therapeutics, bringt PKU GOLIKE® KRUNCH in Deutschland und Italien auf den Markt
APR erweitert die PKU GOLIKE® Produktlinie mit einer bequemeren Kautablettenoption
Genf, Schweiz, 9. September 2021 - RELIEF THERAPEUTICS Holding AG (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF) ("Relief"), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das Patienten therapeutische Hilfe bei schweren Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf bieten will, gab heute bekannt, dass seine hundertprozentige Tochtergesellschaft APR Applied Pharma Research SA ("APR") über ihre Tochtergesellschaften in Deutschland und Italien PKU GOLIKE® KRUNCH auf den Markt gebracht hat, eine praktische Kautablette für die diätetische Behandlung von Phenylketonurie ("PKU"), einer seltenen, rezessiven genetischen Stoffwechselstörung, von der weltweit etwa 350.000 Menschen betroffen sind.
"Mit PKU GOLIKE® KRUNCH adressieren wir direkt einen kritischen Patientenbedarf mit einer viel flexibleren und bequemeren Option für das Management von PKU.
Mit PKU GOLIKE® KRUNCH erhalten die Patienten eine Kautablette, mit der sie den Eiweißersatz auch unterwegs einnehmen können.
Diese neue Option soll die Therapietreue, die bei diesen Patienten extrem schwierig ist, erheblich verbessern und zu einem besseren Ergebnis und einer höheren Lebensqualität führen", erklärte Paolo Galfetti, Chief Executive Officer von APR und Präsident von Relief Europe.
"PKU GOLIKE® KRUNCH ist das Ergebnis der Flexibilität unserer patentierten Physiomimic Technology, die es ermöglicht, wirksame Produkte mit verlängerter Wirkstofffreisetzung, Geschmacks- und Geruchsmaskierung zu entwickeln. Wir freuen uns, mit dem Verkauf in Deutschland und Italien, zwei Schlüsselmärkten innerhalb der Europäischen Union, zu beginnen, und planen, den Vertrieb von PKU GOLIKE® KRUNCH in den kommenden Monaten auf weitere Länder in Europa auszuweiten." Die Produkte der PKU GOLIKE®-Familie sind Lebensmittel für besondere medizinische Zwecke (FSMP"), die aus einer phenylalaninfreien Aminosäuremischung in Granulatform bestehen. PKU GOLIKE® wurde mit der Physiomimic Technology von APR entwickelt und ist das erste Aminosäureprodukt mit verlängerter Freisetzung, das sich durch eine spezielle Beschichtung auszeichnet, die eine bessere physiologische Absorption der Aminosäuren gewährleistet und gleichzeitig deren unangenehmen Geschmack, Geruch und Nachgeschmack maskiert. "Diese neueste Markteinführung von APR ist ein Beweis für die Stärke und Anpassungsfähigkeit der Physiomimic-Technologie und stellt eine wichtige Ergänzung unserer wachsenden Produktpalette dar", erklärte Raghuram (Ram) Selvaraju, Vorstandsvorsitzender von Relief. "Wir planen, unsere bestehende kommerzielle Infrastruktur auszubauen und die Marketingaktivitäten zu verfeinern, um das zukünftige Wachstum dieser Produktlinie zu beschleunigen. Da PKU GOLIKE® den Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten (Orphan Drug Designation) erhalten hat, werden wir prüfen, ob PKU GOLIKE® als verschreibungspflichtiges Produkt für PKU in den USA angeboten werden kann, wo die Mehrheit der Patienten keinen Zugang zu erstattungsfähigen medizinischen Nahrungsmitteln hat."
ÜBER PHENYLKETONURIE ODER PKU PKU ist eine seltene Erbkrankheit, die durch einen Defekt des Enzyms verursacht wird, das für den Abbau von Phenylalanin benötigt wird, was zu einer toxischen Anhäufung von Phenylalanin beim Verzehr von eiweiß- oder aspartamhaltigen Lebensmitteln führt. Ein zu hoher Phenylalaninspiegel im Blut führt zu einer Anhäufung im Gehirn, was die Entwicklung des Gehirns behindert und zu neurophysiologischen Störungen führt. Die Behandlung der PKU ist lebenslang und erfordert von den Patienten eine strenge Diät, die den Phenylalanin- (und damit auch den Eiweiß-) Gehalt stark einschränkt. Dies macht eine Supplementierung von Lebensmitteln auf Aminosäurebasis für besondere medizinische Zwecke (FSMP) erforderlich, um einen Eiweißmangel zu verhindern und die Stoffwechselkontrolle zu optimieren.
Ein Plan bringt Stabilität. Auf festem Boden lässt sich Erfolg aufbauen.
Es gibt nichts Gutes oder Schlechtes, nur das Denken macht es so.
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Wertpapier: Relief Therapeutics SA |
Improve our Future and Save Healthcare Dollars
You can save American healthcare dollars and improve lives by
sponsoring legislation that provides the medical foods (formula and
modified low protein foods) needed to treat patients with PKU and
other inborn errors of metabolism.
The 2008 Newborn Screening Saves Lives Act guarantees that every
newborn in America is screened for PKU, but there are no federal
mandates to provide treatment.
A treated person with PKU lives a normal productive life. They work and pay taxes.
Without treatment they are severely brain damaged, cant work, and require costly care.
The treatment is simple: specially modified food and formula for the rest of their lives.
The treatment is preventative care and cost effective chronic disease management.
It costs $10,000 or less per year to provide the medical food and formula for a PKU patient.
It costs $200,000 or more per year to care for a brain damaged person with PKU. It is a 95% savings in medical expenses to treat a PKU patient with food and formula.
There are ~20,000 Americans with inborn errors of metabolism who need this treatment.
38 states have mandates to provide the food and formula for PKU, but many patients are
denied access to health insurance and treatment. Most state mandates expire, at age 6 or 18, even though the diet is required for life. As a result, patients can suffer brain damage
and cost the Health care system and tax payers an additional 1-2 Billion dollars per year.
In states with treatment provisions, many self-insured plans deny treatment under ERISA.
More Information on Phenylketonuria (PKU)
The costs of treating an individual with untreated PKU can be up to 13 times
the cost of providing proper treatment. Therefore, screening for PKU and
maintaining lifelong care for affected individuals will result in a net gain to
taxpayers and a cost-savings to the government.
What Is Phenylketonuria (PKU)?
PKU is a metabolic disease in which the body
cannot process a part of protein called
phenylalanine. (1)
If left untreated, PKU can lead to severe, progres-
sive mental retardation. (1)
The reported incidence of PKU in the United
States ranges from 1 per 13,500 to 1 per 19,000
newborns. (2)
In order to remain healthy, individuals with PKU
are limited to a highly restrictive low-protein diet
and must consume a liquid medical formula every
day for the rest of their lives. (3)
Living with PKU is difficult. The specially manufac-
tured low-protein medical foods and medical for-
mula are extremely expensive. The average fam-
ily cannot afford them without assistance. The
medically necessary formula and foods are often
not paid for by the state or insurance companies.
(4 & 5)
The highly restrictive diet proves challenging for
many teens and adults. There are many social
difficulties that come with managing PKU. (4 & 5)
Women with PKU face a special dilemma in plan-
ning a pregnancy. Infants of mothers with high
phenylalanine levels exhibit mental retardation,
heart defects, and growth retardation. (6)
What is the impact of PKU?
An estimated 20,000 people in the United States
have an inborn error of metabolism, such as PKU.
(7)
5,000 of these individuals are not currently on a
low-protein diet. (8)
Studies show that individuals who discontinue diet
before age 10 will experience an average 12 point
drop in their IQ by adulthood. Children and adults
who are off-diet also experience many other medi-
cal issues, including depression, impulse control
disorder, phobias, epilepsy, tremors, and pareses.
(9 &10)
On average, it costs $15,000 per person per year
for treatment of PKU, including $5,000 for medical
visits and $10,000 for medical food and formula.
Cost of care for an untreated PKU patient is ap-
proximately $200,000 per year for care in an in-
patient mental health facility (or at least $60,000/yr
for residential treatment). (11)
1http://www.knowledgene.com/public/glossary_content.php3
2 http://www.ncbi.nim.nih.gov/books/bv.fcgi?rid=hstat4.section.20940
3 http://www.pku.com/AboutPKU/TheScienceOfPKU.aspx 4 http://www.mayoclinic.com/health/phenylketonuria/DS00514 5 http://www.mattdenn.com/category/news/
6 http://depts.washington.edupku/pro_info/mgmtGuide.html 7 http://www2.uthscsa.edu/nnsis 8 BioMarin
9 Koch et al. Phenylketonuria in adulthood: A collaborative study . Jou r- nal of Inherited Metabolic Diseases 25 (2002): 338. 10 http://www.pkunews.org/adults/livesin.htm 11 Richard Koch, MD
The costs of treating an individual with untreated PKU can be up to 13 times the
cost of providing proper treatment. Therefore, screening for PKU and maintaining
lifelong care for affected individuals will result in a net gain to taxpayers and a
cost-savings to the government.
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Wertpapier: Relief Therapeutics SA |
Optionen
| Boardmail an "Ineos" |
Wertpapier: Relief Therapeutics SA |
PKU GOLIKE Krunch Creme Caramel Kautabletten 10x30 Stück
PKU GOLIKE Krunch Creme Caramel Kautabletten
Inhalt: 10x30 Stück
Anbieter: APR Applied Pharma Research Deutschland GmbH
Darreichungsform: Kautabletten
Grundpreis: 1 Stück 2,59
Art.-Nr. (PZN): 17280179
GTIN: 7640158093023
775,64
inkl. MwSt.
versandkostenfrei!
Verfügbar
Versandfertig in
7 Werktagen
und schon verfügbar ! :-)
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Wertpapier: Relief Therapeutics SA |
Relief Therapeutics gibt ein Update zu den regulatorischen Interaktionen im Vereinigten Königreich und in der Europäischen Union in Bezug auf den führenden Medikamentenkandidaten RLF-100 (Aviptadil)
Genf, Schweiz, 13. September 2021 - RELIEF THERAPEUTICS Holding SA (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF) ("Relief"), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das Patienten therapeutische Linderung bei schweren Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf verschaffen will, teilte heute mit, dass es von der britischen Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) eine wissenschaftliche Beratung zu seinem führenden Prüfpräparat RLF-100TM (Aviptadil) für die Behandlung von Atemwegserkrankungen aufgrund von schwerem COVID-19 erhalten hat.
Der Leitfaden, der im Rahmen eines kürzlichen Treffens von Relief mit der MHRA erstellt wurde, enthielt Ratschläge zum geeigneten Weg für die Einreichung eines Antrags auf bedingte Marktzulassung (CMA)1 für die intravenöse Formulierung von RLF-100, vorbehaltlich der Bereitstellung aller Daten aus der Phase-2b/3-Studie in den USA, die von Reliefs Kooperationspartner, NeuroRx, Inc. ("NeuroRx")
Nach Ansicht der MHRA wäre eine CMA im Rahmen einer rollierenden Prüfung oder eines beschleunigten Prüfungsverfahrens ein geeigneter Weg, um einen raschen Zugang zu nützlichen Behandlungen für mit COVID-19 infizierte Patienten zu gewährleisten.
Eine rollierende Prüfung ermöglicht es der MHRA, mit der Prüfung der verschiedenen Abschnitte eines Antrags zu beginnen, sobald diese von Relief vervollständigt und der MHRA vorgelegt werden.
Relief teilte heute außerdem mit, dass es Gespräche mit der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) über den weiteren Zulassungsweg für RLF-100 in der Europäischen Union geführt hat.
Relief hat die EMA darüber informiert, dass es den Dialog mit der MHRA fortsetzen wird, sobald es wichtige Informationen über die Durchführung der Studie, die klinischen Daten und das Arzneimittel zusammengestellt hat.
Relief teilte außerdem mit, dass NeuroRx ihm bisher nicht alle Daten aus seiner US-Phase-2b/3-Studie zur Bewertung von intravenös verabreichtem Aviptadil für die Behandlung von Atemversagen bei schwerkranken Patienten mit COVID-19 zur Verfügung gestellt hat.
Es kann nicht garantiert werden, dass NeuroRx die erforderlichen Informationen zur Verfügung stellen wird.
1 Im Interesse der öffentlichen Gesundheit kann eine CMA für Arzneimittel auf der Grundlage weniger umfassender klinischer Daten als normalerweise erforderlich erteilt werden, wenn der Nutzen der sofortigen Verfügbarkeit des Arzneimittels das Risiko überwiegt, das sich aus der Tatsache ergibt, dass noch zusätzliche Daten erforderlich sind. Humanarzneimittel kommen in Frage, wenn sie für die Behandlung, Vorbeugung oder Diagnose von zu Invalidität führenden oder lebensbedrohenden Krankheiten bestimmt sind. Dazu gehören auch Arzneimittel für seltene Leiden. Ihre Verwendung ist auch für einen Notfall im Bereich der öffentlichen Gesundheit (z. B. eine Pandemie) vorgesehen.
Ad hoc announcement pursuant to Art. 53 LR
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Relief Therapeutics Provides Update on Regulatory Interactions in the United
Kingdom and European Union Relating to Lead Drug Candidate, RLF-100
(Aviptadil)
Geneva, Switzerland, September 13, 2021 RELIEF THERAPEUTICS Holding SA (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF)
(Relief), a biopharmaceutical company seeking to provide patients therapeutic relief from serious
diseases with high unmet need, reported today that it has received scientific advice from the Medicines
and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) in the United Kingdom (UK) relating to its lead
investigational drug, RLF-100TM (aviptadil), for the treatment of respiratory deficiency due to severe
COVID-19. The guidance, which was provided in the context of a recent meeting that Relief held with the
MHRA, included advice on the appropriate pathway for submission of an application for conditional
marketing approval (CMA)1 for the intravenous formulation of RLF-100, subject to provision of all data
from the U.S. Phase 2b/3 study conducted by Reliefs collaboration partner, NeuroRx, Inc. ("NeuroRx")
According to the MHRA, a CMA through rolling review or expedited review process would be an
appropriate pathway to ensure speedy access to beneficial treatments for patients infected with COVID-
19. A rolling review allows the MHRA to start review of various sections of a submission as they are
completed by Relief and provided to the MHRA.
Relief also reported today that it has held discussions with the European Medicines Agency (EMA)
pertaining to the regulatory path forward for RLF-100 in the European Union. Relief has informed EMA
that it will proceed with further dialogue with the MHRA once it has compiled critical information related
to the study conduct, clinical data and the drug product.
Relief also reported that, to date, NeuroRx has not provided it with all of the data from its U.S. Phase 2b/3
study evaluating intravenously administered aviptadil for the treatment of respiratory failure in critically
ill patients with COVID-19. There can be no assurance that NeuroRx will provide the required information.
1 In the interest of public health, a CMA may be granted for medicines on less comprehensive clinical
data than normally required, where the benefit of immediate availability of the medicine outweighs the
risk inherent in the fact that additional data are still required. Medicines for human use are eligible if they
are intended for treating, preventing or diagnosing seriously debilitating or life-threatening diseases. This
includes orphan medicines. Its use is also intended for a public health emergency (e.g., a pandemic).
Ad hoc announcement pursuant to Art. 53 LR
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ABOUT RELIEF
Relief focuses primarily on clinical-stage programs based on molecules with a history of clinical testing
and use in human patients or a strong scientific rationale. Reliefs lead drug candidate, RLF-100TM
(aviptadil), a synthetic form of Vasoactive Intestinal Peptide (VIP), is in late-stage clinical testing in the U.S.
for the treatment of respiratory deficiency due to COVID-19. As part of its pipeline diversification strategy,
in March 2021, Relief entered into a Collaboration and License Agreement with Acer Therapeutics for the
worldwide development and commercialization of ACER-001. ACER-001 is a taste-masked and immediate
release proprietary powder formulation of sodium phenylbutyrate (NaPB) for the treatment of Urea Cycle
Disorders and Maple Syrup Urine Disease. In addition, Relief's recently completed acquisitions of APR
Applied Pharma Research SA and AdVita Lifescience GmbH bring a diverse pipeline of marketed and
development-stage programs.
RELIEF THERAPEUTICS Holding SA is listed on the SIX Swiss Exchange under the symbol RLF and quoted in
the U.S. on OTCQB under the symbol RLFTF. For more information, visit www.relieftherapeutics.com.
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CONTACT:
RELIEF THERAPEUTICS Holding SA
Jack Weinstein
Chief Financial Officer and Treasurer
Mail: contact@relieftherapeutics.com
FOR MEDIA/INVESTOR INQUIRIES:
Rx Communications Group
Michael Miller
+1-917-633-6086
mmiller@rxir.com
Disclaimer: This communication expressly or implicitly contains certain forward-looking statements
concerning RELIEF THERAPEUTICS Holding SA. Such statements involve certain known and unknown risks,
uncertainties and other factors, including (i) whether NeuroRx will provide Relief with the data from its
Phase 2b/3 study, (ii) whether aviptadil will ever be approved in the UK or the EU for the treatment of
respiratory failure in critically ill patients with COVID-19, and (iii) those risks discussed in Relief's filings
with the SIX, which could cause the actual results, financial condition, performance or achievements of
RELIEF THERAPEUTICS Holding SA to be materially different from any future results, performance or
achievements expressed or implied by such forward-looking statements. RELIEF THERAPEUTICS Holding
SA is providing this communication as of this date and do not undertake to update any forward-looking
statements contained herein as a result of new information, future events or otherwise.
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