Sarepta Therapeutics -Thread-
120 $ als Ziel für dieses Jahr.
Gruß allen Investierten.
Und stillen Lesern natürlich. Lach...
Rolle rückwärts bei der FDA - Vyondys 53 erhält nun doch die Zulassung
https://www.pmlive.com/pharma_news/...after_earlier_rejection_1319891
DMD Lizenzdeal mit Roche
https://www.fiercebiotech.com/biotech/...-for-dmd-gene-therapy-rights
SRP-9003 Gentherapie zeigt eine verbesserte Muskelfunktion
https://investorrelations.sarepta.com/...nces-positive-expression-and
Lizenzvereinbarung mit Hansa Biopharma
https://www.fiercebiotech.com/biotech/...dmd-gene-therapy-opportunity
neue Anfragen der FDA - Phase3 Studie SRP-9001 konnte sich verzögern
https://investorrelations.sarepta.com/...-program-update-srp-9001-its
https://endpts.com/...apy-race-with-pfizer-but-analysts-urge-caution/
SRP-9001 Gentherapiekandidat mit Daten in 2021
https://www.benzinga.com/analyst-ratings/...key-binary-events-analyst
Shares of Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT) plunged 50% in after-hours Thursday, following top-line results from Part 1 of a phase II trial of investigational gene therapy SRP-9001 in patients with Duchenne muscular dystrophy, dubbed Study 102.
According to the company, the study met the primary biological endpoint of micro-dystrophin protein expression at 12 weeks post-treatment, as measured by western blot, in SRP-9001-treated participants versus placebo. However, the study did not achieve statistical significance on the primary functional endpoint of improvement in NSAA total score compared to placebo at 48 weeks post-treatment.
The NSAA or North Star Ambulatory Assessment is a 17-item rating scale that is used to measure functional motor abilities in ambulant children with Duchenne. It is used to monitor the progression of the disease and treatment effects which makes it suitable as an endpoint in clinical trials for Duchenne.
In the Study 102, all 41 participants have completed their Part 1, 48-week assessment and have entered the Part 2 crossover phase.
SRPT closed Thursday's trading at $168.95, up 1.50%. In after-hours, the stock fell 50.01% to $84.45.
https://www.finanznachrichten.de/...plunges-on-dmd-trial-data-020.htm
VG
SRP-9001 (DMD) konnte das Placebo in einer klinischen Phase-2-Studie nicht schlagen
- die funktionellen motorischen Fähigkeitswerte im SRP-9001-Arm waren statistisch nicht besser als in der Placebogruppe
https://www.fiercebiotech.com/biotech/...-function-test-sinking-stock
morgen gibt es um 10 Uhr Ortszeit früh eine Präsentation. Insgesamt ist die Company kämpferisch, behauptet, sie hätten bei der Zufallszulosung die geschwächteren Kinder im Produktarm im Vergleich zu Placebo erhalten. Bei den (stärkeren) jüngeren Kindern sei ihr Prodhkt schon wirksamer.
Insgesamt noch kein Grund eines 50% Abschlags im Kurs, zumal mit Glück durch die zugelassenen Produkte 2022 schon die Profitabilität erreicht werden kann. Die Umsatze wachsen ja gut.
Allerdings nun das große ABER: Genau wie bei diesem Test habe auch die zugelassenen Produkte eine erhöhte Proteinherstellung in den Zellen bewirkt, die aber dann sich nicht in genügend Muskelwachstum ausgewirkt hätten. Die jeweiligen Jurys hatten schon seinerzeit auch gegen die Zulassung sämtlicher Serepta-Produkte (2016 und 2019) gestimmt, seien aber von irgendwelchen FDA-Oberhubers überstimmt worden und Serepta hat erst über diesen Umweg die Zulassung erhalten.
Bitter wäre es, wenn nun die anderen Produkte ebenfalls in Nachtests ihre Wirksamkeit unter Beweis stellen müssen und die FDA-Zulassung so dann nur noch eine auf "Bewährung" wäre. Dann kann alles hier zusammenbrechen.
Aber das hoffe ich mal nicht unt bin zum Börsenschluss mal reingesprungen, auch wenn man ja eigentlich die 3-Tagesregel beachten soll. Aber ich hoffe auf eine gute Präsentation und einen schönen 10% Freudensatz. Dann wäre ich ausch schon wieder draußen. So weit meine Überlegungen hier...
https://cathiesark.com/arkg/complete-holdings
Das ist mal eine Ansage
Jetzt nichts, was eine unmittelbare Kauf- oder Verkaufsentscheidung bringen sollte, eher gut recherchierter Background, was meinen Text in #170 vertieft und ergänzt.