Reboundkanditat Orchard Therapeutics
Seite 1 von 3 Neuester Beitrag: 30.11.23 13:26 | ||||
Eröffnet am: | 25.08.20 00:14 | von: moneywork4. | Anzahl Beiträge: | 55 |
Neuester Beitrag: | 30.11.23 13:26 | von: Vassago | Leser gesamt: | 21.695 |
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Seltene Genkrankheiten - ist ein riesiges Markt in Pharm. Bereich und ORTX hat hier fast einen Alleinstellungsmerkmal...
Orchard Therapeutics
Orchard Therapeutics, ORTX, verwendet eine andere Art der Gentherapie als BioMarin. Anstatt AAV-Vektoren zu verwenden, verfügt Orchard über eine Plattform, die auf der ex-vivo autologen hämatopoetischen Stammzellgentherapie basiert. (Weitere Informationen finden Sie in meinem SA-Artikel) Zwei Pipeline-Produkte sind Spätstadium-Gentherapie-Behandlungen für MLD und WAS, ultra seltene Krankheiten. Diese Krankheiten haben keine hochwirksamen Behandlungsmöglichkeiten und Patienten erliegen in der Regel diesen Krankheiten während der Kindheit. Somit unterscheiden sich die Behandlungsmöglichkeiten für MLD und WAS sehr von den praktikablen Optionen, die die gut versorgten Patienten mit Hämophilie haben. Darüber hinaus wurden bereits langfristige Daten von Orchard Therapeutics erstellt. In der MLD werden die Patienten bereits seit 8 Jahren und in DER WAS seit 9 Jahren verfolgt. Angesichts des unerfüllten Bedarfs an MLD und WAS und der Haltbarkeit von bis zu neun Jahren steht Orchard eindeutig vor einer ganz anderen Situation mit den Aufsichtsbehörden als BioMarin.
Orchard wurde Anfang 2019 umstrukturiert und hat einen neuen CEO, der ein wissenschaftlicher Mitbegründer an der Spitze war. Die Aktie fiel deutlich, als der neue Strategieplan bekannt gegeben wurde. Der Plan, sich auf häufigere Krankheiten zu konzentrieren, Personal zu kürzen und einen Lohnhersteller zu nutzen, anstatt in die Fertigung zu investieren, schien die Aktien ins Fallen zu stürzen. Darüber hinaus ist der Bestand von Orchard Therapeutics in letzter Zeit trotz drei potenziell positiver Katalysatoren weiter gesunken. Ein Genehmigungsbeschluss über Libmeldy (OTL-200) in der EU soll bis Jahresende fallen. Darüber hinaus ist Orchard auf dem besten Weg, im Jahr 2020 eine IND in den USA für OTL-200 zu eröffnen. Schließlich planen sie, sich 2021 den Regulierungsbehörden in Europa und den USA für ihre Behandlung von WAS, OTL-103, zu unterwerfen.
Das Unternehmen hat erklärt, dass sie Libmeldy mit rund 3 Millionen US-Dollar pro Patient bepreisen werden. Selbst die Behandlung von 30 Patienten im Jahr 2021 würde 90 Millionen US-Dollar Umsatz bringen, wenn die EU-Zulassung bis zum Jahresende erfolgt. Goldman Sachs schätzte den Spitzenumsatz für OTL-200 auf 260 Millionen US-Dollar. In was wird aufgrund der größeren Patientenpopulation mit höheren Einnahmen als in der MLD gerechnet.
Denke 4,80 - 5,00 Dollar dann ist Schluss!
OTL-200 Gentherapie (MLD)
https://ir.orchard-tx.com/news-releases/...arance-ind-application-otl
https://seekingalpha.com/news/...s-otlminus-200-wins-fdas-rmat-status
Moderation
Zeitpunkt: 23.04.21 15:29
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