Die Vamorolone Wette

sehe es eigentlich wie Evidencebased.
Santhera steht mit der Kapitaldecke das Wasser bis zum Hals. Glaube nicht, das Santhera noch lange als Unternehmen unterwegs sein wird. Es gibt genügend große Player mit enormen Cash Beständen, die den Laden mit der Portokasse schlucken können.
Allerdings ist man nicht in der Ausgangsposition, einen fairen Preis zu erhalten. Von daher sind die 500m von Pooler für mich das absolut höchste der Gefühle, bzw. würde ich sofort nehmen.

Meine Frage ans Unternehmen zielte insbesondere auf die nähern Hintergründe bzw. der Verzögerung und vertragliche Regressansprüche ab. Aber ich glaube nicht, dass ich eine Antwort erhalte. Und wenn, dass wird diese extrem diplomatisch ausfallen. Einen Versuch ist es dennoch wert  

Eine Illusion zu glauben dass die Bude etwas kommunizieren wird.
Das marode Management will sich ja selber schützen und verbreitet weiterhin Fake news.  

Ausgehend von der aktuellen market cap von 50m (?) würden eine 500m Übernahme, mal eben nen tenbagger aus santhera machen, oder habe ich einen Denkfehler?

Ich wüsste nicht wieso ein eventueller Käufer so ein Geschäft eingehen sollte. Die kaufen nix unter C-R-Verhältnis von mindestens vll. 1:3. Also 500m/3= 166m. Das wäre immer noch sehr gut.

Als Käufer würde ich allerdings warten bis die Zulassung so gut wie sicher ist, bei gleichzeitig fast vollkommen erloschenen Lichtern.

Dieser Zeitpunkt ist aus meiner Sicht erst im November.  

Viel wahrscheinlicher ist ein Scheitern der Zulassung!  

Naja die 48 Wochen Daten sehen vielversprechend aus. Klar ist das kein Garant für eine Zulassung. Dennoch würde ich zwischen schlechtem Management und den wissenschaftlichen Studiendaten schon noch mal unterscheiden im Hinblick auf die Zulassung.

An was könnte/wird es deiner Meinung nach scheitern?  

Santhera und ihr Management ist seit Jahren nicht fähig eine Zulassung oder ein Medikament auf den Markt zu bringen (2014/2019).
Wieso sollte es jetzt klappen!  

LHON….  

hier die Antwort:


Dear Mr ......,

Thank you for your interest in Santhera and your questions to which you find answers below:  

The notification of the delay in the readiness for FDA inspection reached us at very short notice and unexpectedly, especially since we carried out a mock inspection at the beginning of the year, where nothing indicated a delay.

Importantly, it should be noted that the reasons for the delay are not product-related, as all NDA modules were submitted to the FDA as planned. Rather, it is a matter of necessary measures at the third-party supplier to ensure inspection readiness, which must be confirmed to the FDA in order to complete the NDA submission.  

The contract manufacturer (CMO), which was carefully selected by Idorsia early in the development of vamorolone, is a European-based company whose customer base includes several leading multinational pharmaceutical companies. The CMO has successfully passed inspections by the European Medicines Agency (EMA) in the past and is already qualified for supply into the European market. As part of its review of its inspection readiness for the FDA, the CMO has indicated a need for additional time to also meet the requirements of the U.S. market. In addition to vamorolone, the CMO is also in the process of adding some other products destined for the U.S. market.

If we were to pursue a claim at present, this would in all likelihood force us to switch supplier and result in a further delay of >2 years. At a stage, where all regulatory documentation is already with the FDA, this is therefore not a practical solution.

We are in close contact with the CMO and are providing support, including on-site Santhera staff, to move the process of achieving inspection readiness forward as quickly as possible. In parallel, we are seeking the dialogue with the FDA to discuss the way forward and to minimize the time delay as much as possible.

Santhera has previously indicated that it has cash resources into Q1-2023 and has further capital requirements. Accordingly, this creates a financing gap of several months, which also needs to be closed. We continue with our efforts to ensure the company is adequately funded.

I thank you for your support and wish you a nice day.

Best regards,
 

Blabla, alles um Aktionäre an der Srange zu halten.
Die Kursentwicklung zeigt ein anderes Bild. Und nur dieses ist für die Aktionäre relevant.  

Ich verstehe einfach nicht, warum Santhera dass nicht gleich, sondern erst auf Anfrage so kommuniziert hat. Wahrscheinlich weil es einfach nichts geändert hätte….4-6 Monate Verzögerung kostet einfach Geld.  

Wenn man zwischen den Zeilen liest, hört es sich eher so an, als ob der CMO eher auf dem europäischen Markt erfahren ist und nicht auf den US Markt /FDA konform. Die FDA Inspektionen sind wohl die härtesten, die man sich vorstellen kann . Der Plan war aber von Abfang an  Vamorolone zuerst in den Staaten, also bei der FDA einzureichen. Hört sich dann am Ende doch etwas nach einer schlechten Auswahl des CMO seitens Idorsia  an. Die Frage ist natürlich auch welche Alternativen es bei der Auswahl  gegeben hätte.  

Das Ganze wird mal in der Geschichte als grösste Hochstaplerei in der Biobranche eingehen. Sobald es implodiert.  

das habe ich mir auch gedacht. Entweder richtig böser Schnitzer, der einfach nicht passieren darf oder Unerfahrenheit im Umgang mit der FDA. da der CMO namentlich nicht bekannt ist, kann man sich den Track Record auch nicht ansehen.
Dem Santhera Management kann man jetzt auch nicht viel ankreiden. Idorsia hat den CMO frühzeitig bestimmt. Santhera und seine Shareholder müssen die Suppe jetzt ausbaden. Und mein Gedanke hinsichtlich Regressansprüche geltend machen, den, so finde ich, sollte nach erfolgreicher Einreichung bei der FDA nochmal auf die Agenda. Kann ich verstehen, dass man das jetzt so durchziehen muss. Aber ob man an diesem CMO dann auch noch das Vertrauen für die EMA Zulassung schenkt? Na ja, ggfs ist der Prozess auch hier bereits derart fortgeschritten, dass man aus der Nummer ohne größere Kollateralschäden nicht mehr rauskommt.
Dann heißt es wohl weiterhin "Kopf in den Nacken und geweint wird, wenn der Kopf ab ist"  

Es kann jetzt schon begonnen wrrden.  

Der Kurs entwickelt sich prima.
Eklund braucht sicher noch ein bisschen Geld für seine Sommerferien...  

Sage nur Obseva  

Je länger, je mehr muss man sich fragen:
taugt die Firma überhaupt zu irgend etwas??  

Glaubt man der Kursentwicklung gehen schon bald die Lichter aus...  

Keine Optimisten mehr an Bord????  

alle raus. Kannst Dich jetzt eindecken. Negativ wird der Kurs schon nicht werden.  

Die Gentherapie ist zur Zeit immer noch ein add on zur Standardtherapie und nicht andersrum.  Und SOC ist leider immer noch und wenn es noch so weh tut,  die Steroidtherapie.  So traurig das klingt, aber sogar die Kostenträger fordern für die Kostenuebernahme für Wundermittel wie VYONDYS, dass die Kinder vorher auf  Steroide eingestellt sind ( mal abgesehen von Unverträglichkeiten etc.)
Klar man kann jetzt argumentieren dass Vamorolone von diesem Stück Kuchen am Ende auch nix abbekommen wird, da es fraglich ist, ob Gentherapie mit Vamorolone ohne Zusatzstudie kombiniert werden kann. Kombiniert werden kann es mMn sicher , die Frage ist dann ob die Kosten für beide Therapien getragen werden.

https://medicaidprovider.mt.gov/docs/priorauth/...ondys5303112022.pdf

 

https://www.neurologylive.com/view/...on-with-other-treatments-in-dmd

Ich sehe das Ganze genauso und wenn ich von DMD betroffen wäre, würde ich  wahrscheinlich auch nach Gentherapie betteln, aber eben auch um Vamorolone anstatt Prednisolon  

https://pharmaphorum.com/news/...ing-for-dmd-gene-therapy-is-back-on/  

jetzt geben die gerade bekannt, dass die FDA denen eine P2 in BMD finanziert und der erste Patient eingeschlossen wurde?
Sowas habe ich nicht gehört. Muss ich mir mal näher ansehen. Taypayer Money?!

wollte mich eigentlich schon dahingehend äußern, die sollen die Braut als BO Kandidat ordentlich aufhübschen, da die so unterkapitalisiert es nie alleine schaffen werden und man den Laden auch nicht blutleer diluten kann  

BMD ist der kleinere Markt, aber schön dass die FDA die Phase 2 Studie sponsert.  Und zu dem Pharmaphorum  Artikel oben kann ich nur sagen, dass die  Myocarditis des Studienteilnehmers wieder mal nur mit einer IV Steroidgabe unter Kontrolle gebracht werden konnte. Denke heute geht’s bei Santhera stark nach oben.