Bluebird Bio Inc ( BLUE )

https://www.fiercepharma.com/pharma/...-scd-gene-therapy-draws-closer
 

Im High bei $3,99... Bei einem Ausbruch deutlich Luft nach oben.
https://www.nasdaq.com/market-activity/stocks/blue/real-time

Shortquote weiter hoch



 

Im High bei $3,99... Bei einem Ausbruch deutlich Luft nach oben.
www.nasdaq.com/market-activity/stocks/blue/real-time

Shortquote weiter hoch

 

Die 3$ Marke wurde heute gerissen. Solang hier nicht bekannt ist, ob und wieviel des ATM-Offerings Bluebird hier in Q3 ausgeübt hat, werde ich hier die Füße still halten.  

Zahlen für Q3/23

• Umsatz 12 Mio. $
  
• Verlust 72 Mio. $
  
• Cash 227 Mio. $ (+ evtl 103 Mio. $ für ein PRV)
  
• MK 360 Mio. $
  

- Cash into the second quarter of 2024 (ohne PRV)

https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/...nancial-results-and

Sieht für mich so aus als hätte BLUE im dritten Quartal nicht von seinem Offering Gebrauch gemacht.

 

FDA Zulassung

• für Lyfgenia (lovo-cel)
  

• allerdings mit einer Blackbox-Warnung
  

• "Hämatologische Malignität (Blutkrebs) ist bei Patienten aufgetreten, die mit Lyfgenia behandelt wurden"

 

Noch jemand hier? Der Handel ist gestoppt mit dem Hinweis auf eine wichtige Nachricht… (T1)
Vllt müssen wir ja nicht mehr bis zum PDUFA Termin am 20.12. warten.  

Sie hätten besser keine News herausgebracht in der sie den Preis  der Anwendung verraten ...
Wieder Millionen..... wie damals in Europa... Nichts gelernt...
Oder es geht eben nicht besser.. :(

https://investor.bluebirdbio.com/news-releases
 

schauen, anfang 24. werden die Auszabezentren anlaufen. Geduld bringt  Rosen. ;)  

Die können so viele Ausgabezentren eröffnen wie sie wollen. Die Frage ist, ob die Ami-Krankenkassen-/Versicherungen die Millionen für die Behandlung bezahlen, oder nicht.

Intraday 50% verloren

 

die Zulassung war das wichtigste.
Verhandlungen mit Medicaid sind fortgeschritten. Es startet Anfang 24 die Behandlungen. Es gibt soviel Geld da drüben.. ich bekomme meine 19,90 Dollar pro Share mehr wollte nicht. Es ist erstmal die Fantasie raus.. warten wir mal auf nächste Woche ;)  

ich verfolge Bio schon lange.
Was das Unternehmen auf die Beine gestellt hat ist beachtlich und das seit 2010.
Es ist sicher kein Zufall das man zwei unterschiedliche Verfahren für die selbe Erkrankung zulässt.
Der Markt ist enorm. Die Kapazitäten sind begrenzt.
Die Behandlungen dauern mehrere Woche bis Monate und sind bei beiden Verfahren sehr teuer.
Was hinter den Kulissen gespielt wird weiß eh kein normal sterblicher. Aber genau das könnte Blue in die Karten spielen. Noch ist völlig unklar was letzten Endes sich als wirksamer sicher etc raustellt. Dazu muss man erstmal warsch. eine Dekade abwarten.
Das es kein selbstläufer werden würde war klar.  Aber mich würde nicht wundern die ein oder andere Überraschung in 24 zu sehen  

nun können sie zumindest erstmal den Voucher verkaufen (103Mio.), wie Ende Oktober angekündigt.
Bringt Bares
https://www.reuters.com/business/...3-million-if-approved-2023-10-30/  

bitte  

hier ein schöner Artikel zum Thema
https://time.com/6343853/fda-crispr-treatment-sickle-cell/

CRISPR im Vorfeld von 40 auf ü70,
aber heute dann im Minus
 

 

Die Zulassung wurde heute erteilt, siehe Posting #406. Der Preis der Behandlung liegt bei 3,1 Mio.$. CRSP macht es für 2,2 Mio. $ und hat im Gegensatz zu BLUE ohne Blackbox Warnung.
Zudem soll BLUE bestätigt haben das sie keinen PRV für diese Zulassung erhalten haben, also  vermutlich nichts  mit den zusätzlichen erhofften 103 Mio. $.  

Bluebird hat die Therapie modifiziert. Die Fälle traten weit früher auf. Die FDA gibt Blackboxwarnung heraus.
Hier ein auszug zu Crispr:
"..Ungewollte weitere Veränderungen der DNA können dabei sowohl an irgendeiner anderen Stelle der DNA entstehen – sogenannte Off-Target-Effekte – als auch im zu verändernden Gen selbst, was als On-Target Effekt bezeichnet wird. „Ein On-Target-Effekt kann dazu führen, dass CRISPR, statt eine spezifische Stelle des Gens zu verändern, seine Funktion reduziert oder ganz ausschaltet“, sagt Paquet. „Während Off-Target-Effekte schon recht gut verstanden sind und es gute Nachweismethoden gibt, kennt man On-Target-Effekte erst seit Kurzem – und es gab bisher noch keine in der Forschung akzeptierte und breit anwendbare Methoden, diese zu finden.“...
Hier schweigt die FDA. Also wenn man nichts sucht, dann findet man auch nichts.

Letzten Endes wird es 10-15 Jahre dauern bis man Aussagekräftige Ergebniss findet.
Das die eine Therapie der anderen überlegen, sicherer ist, zum jetzigen Zeitpunkt devinitiv nicht zu sagen. Beide Therapien werden Herausforderungen mit sich bringen.
Das die Therapie von Vrtx/Crsp weniger kostet
Liegt schlicht und einfach daran das man einen starken Partner mit Vertex hat.
So müssen beide Unternehmen natürlich auch die Einnahmen aufteilen.
Alles in allem bleibt es Spannend.
Ich halte Bluebird für absolut ebenbürtig.
Findet man vielleicht sogar auch einen starken Partner?
Ich denke es gibt großes öffentliches Interesse an Blue und ich denke sogar eine Übernahne ist möglich. Treibt man den Kurs bewusst in den Keller das man Günstig sammeln kann?
Blue kann Umsätze zwischen 30-40 Millionen im ersten halbjahr generieren. Die Frage ist was bleibt hängen?



 

Die FDA genehmigt die Gentherapie der Bluebird-Sichelzellanämie. Kann Lyfgenia den Halo von CRISPR überwinden?

Von Angus Liu8. Dezember 2023 13:22 Uhr

Bluebird BioFDA-ZulassungenZell- und GentherapieSichelzellenanämie

Aktie Mit der Zulassung vom Freitag wird Lyfgenia Bluebirds dritte kommerzielle Gentherapie in den USA (SOPA Images/LightRocket/Getty Images)

Neben einer historischen Zulassung für die erste Therapie, die die mit dem Nobelpreis ausgezeichnete CRISPR/Cas9-Genbearbeitungstechnologie nutzt, hat die FDA eine konkurrierende Genersatztherapie ebenfalls für die Behandlung der Sichelzellenanämie (SCD) zugelassen.

Die Gentherapie Lyfgenia (lovo-cel) von bluebird bio ist jetzt für die Behandlung von Patienten ab 12 Jahren mit SCD zugelassen, bei denen in der Vergangenheit schmerzhafte Episoden namens vasookklusive Ereignisse (VOEs) aufgetreten sind. Lyfgenia hat einen Listenpreis von 3,1 Millionen US-Dollar, sagte Bluebird am Freitag.

Die FDA gab am Freitag die gemeinsamen Zulassungen von Lyfgenia und Vertex sowie des CRISPR-basierten Casgevy (exa-cel) von CRISPR Therapeutics bekannt und gab damit den Startschuss für einen Wettlauf zwischen zwei verschiedenen Gentherapien. Vertex senkt den Preis für Casgevy auf 2,2 Millionen US-Dollar.

Zuvor hatte die Aufsichtsbehörde für Arzneimittelkosten, das Institute for Clinical and Economic Review (ICER), erklärt, dass beide Therapien bei einem Preis von bis zu 2,05 Millionen US-Dollar nach Abzug von Rabatten kosteneffektiv sein könnten. 

VERWANDT

ICER aktualisiert die Kostenwirksamkeitsschwelle für die duellierenden Sichelzellen-Gentherapien von Bluebird, Vertex und CRISPR

Die ganze Publizität rund um die bahnbrechende Natur von Casgevy als erste CRISPR-basierte Therapie für irgendeine Krankheit könnte für Bluebirds Lyfgenia schwer zu überwinden sein. Aber in einer neuen Behandlungsklasse Erster zu sein, kann seine eigenen Fallstricke mit sich bringen.

Bei den beiden Therapien handelt es sich jeweils um einmalige Infusionen, die jedoch unterschiedlich wirken. Lyfgenia verwendet einen lentiviralen Vektor, um genetische Veränderungen in die Blutstammzellen des Patienten einzuführen, um eine Art Hämoglobin A zu produzieren, das dysfunktionale Zellen ersetzt.

Im Vergleich dazu nutzt Casgevy die CRISPR-Technologie, um Blutstammzellen zu bearbeiten und so die Produktion von fötalem Hämoglobin zu steigern. Vor den Zulassungen am Freitag hatte Bluebird bereits eine FDA-Zulassung für Zynteglo, ein Schwestermedikament von Lyfgenia, gegen die Blutkrankheit Beta-Thalassämie erhalten.

Die Sichelzellenanämie ist eine angeborene Bluterkrankung, bei der eine Mutation dazu führt, dass rote Blutkörperchen eine „Sichel“-Form entwickeln. Diese Zellen können die Sauerstoffzufuhr zum Körper einschränken und den Blutfluss behindern, was zu starken Schmerzen und VOEs oder vasookklusiven Krisen (VOCs) führt.

In einer einarmigen Studie half Lyfgenia 28 von 32 Patienten (88 %) dabei, zwischen sechs und 18 Monaten nach der Behandlung eine vollständige Heilung aller VOEs zu erreichen. Auf der bevorstehenden Jahrestagung der American Society of Hematology werden Forscher neue Daten vorstellen, aus denen hervorgeht, dass bei 30 von 33 Patienten (90,9 %), die Lyfgenia erhielten, die VOEs im Berichtszeitraum vollständig abgeklungen waren und bei 32 (97 %) keine schweren VOEs auftraten.



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Was Casgevy betrifft, so zeigte eine einarmige Studie, dass die CRISPR-basierte Therapie 29 von 31 Patienten (93,5 %) für mindestens 12 aufeinanderfolgende Monate von schweren VOCs befreite.

Die Wirksamkeitsdaten zwischen den beiden Therapien sehen sehr ähnlich aus. Auf dem Lyfgenia-Etikett ist jedoch eine Black-Box-Warnung bezüglich des Blutkrebsrisikos angebracht. In der klinischen Studie von Lyfgenia wurden bereits Fälle von akuter myeloischer Leukämie gemeldet, die nach der Behandlung auftraten. Bisher  galt jedoch ein Zusammenhang zwischen den Fällen und der Vektorinsertion aus der Gentherapie als unwahrscheinlich, und Bluebird stellte fest, dass das kommerzielle Lyfgenia mit einem anderen Produktionsprozess hergestellt wird als der in den AML-Fällen.

Auch die klinische Studie von Lyfgenia wurde zuvor ausgesetzt, nachdem angenommen wurde, dass ein Patient ein myelodysplastisches Syndrom entwickelt hatte. Doch die Diagnose wurde später auf transfusionsabhängige Anämie revidiert.

VERWANDT

Bluebird wirbt für Fortschritte bei der Markteinführung von Zynteglo und Skysona, während die Entscheidung der FDA zur Sichelzellentherapie näher rückt

Vor der Zulassung durch die FDA ergab eine aktuelle Umfrage von Leerink Partners unter 33 US-Ärzten, dass mehr als 60 % der Hämatologen, die SCD behandeln, keine großen Unterschiede zwischen den beiden Gentherapien hinsichtlich Sicherheit und Wirksamkeit sehen. Im Übrigen sahen mehr Menschen Lyfgenia als wirksamer und sicherer an.

Auf die Frage, welche Gentherapie sie nach einer Zulassung anwenden würden, konnten sich 40 % nicht entscheiden, während sich ein Drittel für Lyfgenia entschied. Zusätzlich zu den vorhandenen Wirksamkeits- und Nebenwirkungendaten, die in klinischen Studien nachgewiesen wurden, nannten einige Ärzte eine potenzielle Off-Target-Gen-Editierung als potenzielles Risiko, das ihre Entscheidung beeinflussen könnte.

Da Bluebird Zynteglo bereits auf dem Markt hat, stellten einige Ärzte fest, dass aktuelle Verträge und eine breitere Verfügbarkeit Faktoren sind, die Lyfgenia begünstigen.

 

Schon lustig, was die Maschinen da am Freitag machen.(Letzte Kerze). Egal wie heftig die News/Erwartungen nach oben oder unten sind... Das Tief und das Low und das High trifft genau Linien die ich da vorher schon hatte.
Tja, und trotzdem konnte ich nichts draus machen... :(

 

https://www.businesswire.com/news/home/...Near-Normal-Adult-Hb-Levels  

"„Diese Daten stellen die längste Nachbeobachtungszeit einer Gentherapie für Patienten mit Beta-Thalassämie dar, die regelmäßige Transfusionen benötigen, und zeigen weiterhin, dass Beti-Cel eine potenziell heilende Therapie für alle Altersgruppen und Genotypen ist, indem eine dauerhafte Transfusionsunabhängigkeit und normale oder normale Transfusionen erreicht werden.“ nahezu normale Hämoglobinwerte.“  

die B-thalässemie gehört zu den häufigsten Erbkrankheiten Weltweit.
Bluebird hat die Zulassung und durch die 9 jährige Zulassung, sowieso haben Mediziner schon Erfahrung mit der lent. Vektortechn. und genau das spielt Bluebird in die Karten. Ich freue mich auf eine spannende Zeit!  

9 Jährige beobachtugnszeit heißt das..  

"Das Tief und das Low und das High.."
Sollte heißen; "Das Tagestief und der Tagesschluss und das Tageshoch..."