Albireo neuer big player im Pharma-Milliardenmarkt

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Albireo meldet positive Topline-Daten aus Phase-3-Studie mit Bylvay® (Odevixibat) bei Alagille-Syndrom
11. Oktober 2022
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Hochgradig statistisch signifikante Verbesserung des primären Endpunkts Pruritus (p = 0,002)
Signifikante Reduktionen des wichtigsten sekundären Endpunkts des Serumgallensäurespiegels (p = 0,001)
Erhebliche Verbesserungen bei mehreren Schlafparametern
Gut verträglich mit geringer Inzidenz von arzneimittelbedingtem Durchfall, keine Abbrüche
Pläne zur sofortigen Einreichung derUNSund EU, was die zugelassene Indikation für PFIC ergänzt
Telefonkonferenz findet heute um statt8:30 Uhr EDT
BOSTON,11. Oktober 2022 (GLOBE NEWSWIRE) --Albireo Pharma, Inc.(Nasdaq: ALBO), ein Unternehmen für seltene Krankheiten, das neuartige Gallensäuremodulatoren zur Behandlung von Lebererkrankungen bei Kindern und Erwachsenen entwickelt, gab heute positive Topline-Ergebnisse aus der Phase-3-Studie ASSERT bekannt, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Bylvay bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) von Geburt an untersucht wurde bis ins frühe Erwachsenenalter. Die globale, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie erreichte ihren primären Endpunkt der Verbesserung des Juckreizes (p = 0,002) und ihren wichtigsten sekundären Endpunkt der Verringerung der Serumgallensäuren (sBAs) (p = 0,001). Es gab keine Patientenabbrüche und Bylvay wurde gut vertragen, mit niedrigen Raten von arzneimittelbedingtem Durchfall (11,4 % vs. 5,9 % Placebo). Albireo hat Gespräche mit der FDA und der EMA über das Studiendesign der Phase 3 geführt, beide haben angegeben, dass eine erfolgreiche Einzelstudie für die Zulassung ausreichen würde.UNSund EU.

„Unsere Phase-3-Studie ASSERT zeigte frühe, schnelle und anhaltende Wirkungen auf die Reduzierung von Juckreiz und Gallensäuren beim Alagille-Syndrom, wie dies auch in der Phase-3-PFIC-Studie der Fall war“, sagteRon Cooper, Präsident und Chief Executive Officer von Albireo. „Wir haben zwei von drei Goldstandard-Studien zu pädiatrischen Lebererkrankungen erfolgreich abgeschlossen und freuen uns auf die bevorstehende vollständige Rekrutierung einer dritten Phase-3-Studie mit unserer BOLD-Studie zur Gallenatresie und mit mehr als270 Millionen Dollarin bar verfügen wir über ausreichende Ressourcen, um unsere Pläne umzusetzen. Gleichzeitig sehen wir eine Beschleunigung der PFIC-Einnahmen und erwarten, dass die Bylvay-Umsätze im dritten Quartal darüber liegen werden7 Millionen Dollar.“

Bylvay ist ein wirksamer, einmal täglich einzunehmender, nicht-systemischer Hemmer des ilealen Gallensäuretransports (IBATi), hat eine minimale systemische Exposition und wirkt lokal im Dünndarm. Bylvay ist bereits im zugelassenUNSzur Behandlung von Juckreiz bei Patienten ab 3 Monaten bei allen Arten von progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) und beiEuropazur Behandlung aller Arten von PFIC bei Patienten ab 6 Monaten.

„Die robusten Ergebnisse der Phase-3-Studie ASSERT sind wichtig, da Ärzte dringend mehr Optionen bei der Behandlung des Alagille-Syndroms benötigen. Bylvay reduzierte den verheerenden Juckreiz, der bei dieser Patientenpopulation so häufig vorkommt und neben anderen Belastungen der Krankheit entscheidend dazu beiträgt, dass wir den Schlaf verbessern“, erklärte Dr. „Die Studie zeigte auch, dass Bylvay den Gallensäurespiegel im Serum senkte, was darauf hindeuten könnte, dass Bylvay die Schwere der Lebererkrankung im Laufe der Zeit verringern kann, eine wichtige Überlegung für mich als behandelnden Arzt.“

Das Alagille-Syndrom oder ALGS ist eine seltene, multisystemische genetische Störung, von der das Unternehmen schätzt, dass weltweit 25.000 Menschen betroffen sind. ALGS kann Leber, Herz, Skelett, Augen, zentrales Nervensystem, Nieren und Gesichtszüge betreffen. Leberschäden werden durch einen Mangel an Gallengängen verursacht, die den Gallenfluss von der Leber zum Dünndarm verhindern. Ungefähr 95 % der Patienten mit dieser Erkrankung leiden an chronischer Cholestase, normalerweise innerhalb der ersten drei Lebensmonate, und bis zu 88 % leiden auch unter schwerem, hartnäckigem Juckreiz.

„Das Alagille-Syndrom ist eine verheerende Diagnose und Familien von Kindern mit diesem Syndrom brauchen mehr Behandlungsmöglichkeiten“, sagte erRoberta Smith, Präsident,Alagille-Syndrom-Allianz. „Als Mutter eines Kindes, das mit dem Alagille-Syndrom lebt, kenne ich die verheerende Wirkung von Juckreiz und die schrecklichen Auswirkungen auf die Lebensqualität und die Schlaf- und Gedeihfähigkeit eines Kindes aus erster Hand. Zu wissen, dass mein Arzt möglicherweise eine andere Behandlungsoption hat, ist sehr sinnvoll.“

ASSERT Daten aus klinischen Studien der Phase 3

ASSERT ist eine prospektive Interventionsstudie nach Goldstandard mit 32 StandortenNordamerika,Europa,Naher Osten, undAsien-Pazifik. Die doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie wurde entwickelt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von 120 µg/kg/Tag Bylvay (Odevixibat) über 24 Wochen bei der Linderung von Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) zu bewerten. Wichtige sekundäre Endpunkte messen den Serumgallensäurespiegel sowie die Sicherheit und Verträglichkeit. In die Studie wurden Patienten im Alter von 0 bis 17 Jahren mit einer genetisch bestätigten ALGS-Diagnose aufgenommen. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt war eine Veränderung des Juckreizes vom Ausgangswert bis Monat 6 (Wochen 21 bis 24), gemessen durch Kratzen mit dem PRUCISION Observer-Reported Outcome (ObsRO) Scratch Score Caregiver Instrument (0-4-Punkte-Skala). Der wichtigste sekundäre Wirksamkeitsendpunkt war eine Veränderung der Serum-Gallensäure-Reaktionen (sBAs) vom Ausgangswert bis zum Durchschnitt der Wochen 20 und 24.

In der primären Analyse erreichte die Studie den primären Endpunkt, der eine statistisch signifikante Verringerung des Juckreizes, gemessen anhand des PRUCISION Observer-Reported Outcome Scratching Score (0-4-Punkte-Skala), von der Baseline in Monat 6 (Wochen 21 bis 24) im Vergleich zu zeigte der Placebo-Arm (p = 0,002). Die Studie erreichte auch den wichtigsten sekundären Endpunkt, der eine statistisch signifikante Verringerung der Serumgallensäurekonzentration vom Ausgangswert auf den Durchschnitt der Wochen 20 und 24 zeigte (im Vergleich zum Placebo-Arm p = 0,001). Statistisch signifikante Verbesserungen bei mehreren Schlafparametern wurden bereits in Woche 1-4 im Vergleich zu Patienten unter Placebo mit anhaltender Verbesserung bis Woche 24 beobachtet. In der Studie gab es keine Patientenabbrüche. Bylvay wurde gut vertragen, mit einer Gesamtinzidenz unerwünschter Ereignisse ähnlich wie bei Placebo und einer geringen Inzidenz von arzneimittelbedingtem Durchfall (11,4 % vs. 5,9 % Placebo). Die vollständigen Ergebnisse der klinischen Phase-3-Studie werden auf einem zukünftigen wissenschaftlichen Treffen vorgestellt.

Placebo
n = 17 Odevixibat
n = 35 P-Wert
Mittlere Veränderung des Scratch-Scores gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6 (Wochen 21 bis 24) -0,80 -1,69 0,002
Mittlere Veränderung der Serumgallensäurespiegel vom Ausgangswert zum Durchschnitt der Wochen 20 und 24 22.39 -90.35 0,001
Rate von drogenbedingtem Durchfall 5,9 % 11,4 % -
Anzahl Abbrüche 0 0 -
Das Unternehmen rekrutiert weiterhin Patienten in die Phase-3-BOLD-Studie, die die erste und einzige zulassungsrelevante Studie zu einem IBATi bei Gallenatresie (BA) ist, und ist weiterhin auf dem Weg, bis Ende des Jahres vollständig rekrutiert zu werden, wobei Topline-Daten für 2024 geplant sind. BA ist die häufigste pädiatrische cholestatische Lebererkrankung ohne zugelassene medikamentöse Behandlung. Mit klinischen Programmen in ALGS und BA hat Bylvay das Potenzial, für drei pädiatrische cholestatische Lebererkrankungen zugelassen zu werden.

Telefonkonferenz

Albireo wird um 8:30 Uhr EDT eine Telefonkonferenz und einen Live-Audio-Webcast veranstalten. Um an der Live-Konferenzschaltung per Telefon teilzunehmen, wählen Sie 1-877-407-0792 (Inland) oder 1-201-689-8263 (International) und geben Sie den Zugangscode 13733685 ein. Ein Live-Audio-Webcast ist über die Investorenseite zugänglich unter  ir.albireopharma.com/ . Um eine rechtzeitige Verbindung zum Webcast zu gewährleisten, wird empfohlen, dass sich die Teilnehmer mindestens 15 Minuten vor der geplanten Startzeit anmelden. Eine archivierte Version des Webcasts wird drei Monate nach der Veranstaltung im Abschnitt „Events & Präsentationen“ der Seite „Investors“ der Albireo-Website zur Wiedergabe zur Verfügung stehen.

Über Bylvay (Odevixibat) 

Bylvay ist das erste in den USA zugelassene MedikamentUNSzur Behandlung von Juckreiz bei Patienten ab 3 Monaten bei allen Arten von progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC). Anwendungsbeschränkung: Bylvay ist bei PFIC-Typ-2-Patienten mit ABCB11-Varianten möglicherweise nicht wirksam, was zu einem nicht funktionsfähigen oder vollständigen Fehlen des Gallensalz-Exportpumpenproteins (BSEP-3) führt. DasEuropäische Kommission(EG) undBritische Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte(MHRA) haben Bylvay außerdem die Marktzulassung für die Behandlung von PFIC bei Patienten ab 6 Monaten erteilt. Bylvay ist ein potenter, einmal täglich einzunehmender, nicht-systemischer Hemmer des ilealen Gallensäuretransports, hat eine minimale systemische Exposition und wirkt lokal im Dünndarm. Bylvay kann als Kapsel für Patienten eingenommen werden, die in der Lage sind, Kapseln zu schlucken, oder geöffnet und über die Nahrung gestreut werden, was ein entscheidender Faktor für die Therapietreue bei einer pädiatrischen Patientenpopulation ist. Die häufigsten Nebenwirkungen von Bylvay sind Durchfall, Leberwerte, Erbrechen, Bauchschmerzen und Mangel an fettlöslichen Vitaminen. Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Weitere Informationen zur Anwendung von Bylvay finden Sie in der Packungsbeilage oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Vollständige Verschreibungsinformationen finden Sie unter www.bylvay.com.  

In demUNSundEuropa, hat Bylvay die Orphan-Exklusivität für seine zugelassenen PFIC-Indikationen und den Orphan-Status für die Behandlung von ALGS, Gallengangsatresie und primärer biliärer Cholangitis. Bylvay wird in der laufenden offenen PEDFIC-2-Studie bei Patienten mit PFIC, in der BOLD-Phase-3-Studie für Patienten mit Gallenatresie und in der offenen ASSERT-Studie für ALGS untersucht.  

Wichtige Sicherheitshinweise 

Die häufigsten Nebenwirkungen von Bylvay sind Durchfall, Leberwerte, Erbrechen, Bauchschmerzen und Mangel an fettlöslichen Vitaminen. 
Anomalien bei Lebertests: Die Patienten sollten Lebertests zu Beginn durchführen und während der Behandlung überwachen. Bei Auftreten von Anomalien kann eine Dosisreduktion oder Behandlungsunterbrechung erforderlich sein. Bei anhaltenden oder wiederkehrenden Leberwertanomalien ist ein Absetzen der Behandlung in Betracht zu ziehen. 
Durchfall: Dehydrierung behandeln. Bei anhaltendem Durchfall kann eine Unterbrechung oder ein Abbruch der Behandlung erforderlich sein. 
Mangel an fettlöslichen Vitaminen (FSV): Der Patient sollte den Basiswert der Vitaminspiegel erhalten und während der Behandlung überwachen. Ergänzen Sie, wenn ein Mangel beobachtet wird. Wenn der FSV-Mangel trotz FSV-Supplementierung anhält oder sich verschlimmert, ist die Behandlung abzubrechen. 
Über das erweiterte Zugriffsprogramm von ALGS

Albireo priorisiert mit dem Expanded Access Program (EAP) für ALGS weiterhin den Zugang und die kontinuierliche wissenschaftliche Forschung für Patienten mit seltenen cholestatischen Lebererkrankungen. Albireo ist Partner vonTanner Pharma-Gruppe. Geeignete Patienten mit ALGS inEuropaund dieUNS, ohne andere Optionen, können Bylvay kostenlos (FOC) über unser bestehendes EAP erhalten, vorbehaltlich der Genehmigung durch die zuständige Landesbehörde und der Erfüllung der Eignungskriterien von Albireo. Wenn Sie ein Arzt sind, der ALGS EAP-Zugang für Ihren Patienten beantragen möchte, senden Sie bitte Ihre Anfrage an Tanner unter odevixibat@tannerpharma.com , und Sie erhalten innerhalb eines Werktages eine Antwort mit weiteren Informationen.

Über Albireo  

Albireo Pharmaist ein Unternehmen für seltene Krankheiten, das sich auf die Entwicklung neuartiger Gallensäuremodulatoren zur Behandlung von Lebererkrankungen bei Kindern und Erwachsenen konzentriert. Das Hauptprodukt von Albireo, Bylvay, wurde von der zugelassenUNSFDA als erstes Medikament zur Behandlung von Juckreiz bei allen Arten von progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) und wird auch zur Behandlung anderer seltener pädiatrischer cholestatischer Lebererkrankungen mit einer abgeschlossenen Phase-3-Studie zum Alagille-Syndrom (ALGS) entwickelt, an laufende Phase-3-Studie bei Gallengangsatresie sowie offene Verlängerungsstudien (OLE) für PFIC und ALGS. ImEuropa, Bylvay erhält eine Kostenerstattung für die Behandlung von PFIC inDeutschland,England,Wales&Nordirland,Schottland,Italien, undBelgien. Das Unternehmen hat außerdem eine klinische Phase-1-Studie für A3907 abgeschlossen, um die Entwicklung bei cholestatischen Lebererkrankungen bei Erwachsenen voranzutreiben, wobei IND-ermöglichende Studien mit A2342 für virale und cholestatische Lebererkrankungen voranschreiten. Albireo wurde 2008 aus AstraZeneca ausgegliedert und hat seinen Hauptsitz inBoston, Massachusetts, mit seiner wichtigsten operativen Tochtergesellschaft inGöteborg, Schweden. Weitere Informationen zu Albireo finden Sie unter www.albireopharma.com .  

Vorausschauende Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Zukunftsgerichtete Aussagen beinhalten Aussagen, die keine Aussagen über historische Tatsachen sind, unter anderem in Bezug auf: Albireos erwartete Liquiditätsentwicklung; Kommerzialisierungspläne von Albireo; die Pläne für oder Fortschritt, Umfang, Kosten, Initiierung, Dauer, Anmeldung, Ergebnisse oder Zeitplan für die Verfügbarkeit von Ergebnissen der Entwicklung von Bylvay, A3907, A2342 oder anderen Albireo-Produktkandidaten oder -Programmen; die Zielindikation(en) für die Entwicklung oder Zulassung; der Zeitplan für erwartete Zulassungsanträge; Diskussionen mit der FDA oder EMA bezüglich unserer Programme; potenzielle behördliche Zulassung und Pläne für eine potenzielle Kommerzialisierung von Bylvay bei Gallengangsatresie oder ALGS oder anderen Produktkandidaten von Albireo; die Auswirkungen des Expanded Access Program; die potenziellen Vorteile oder die Wettbewerbsposition von Bylvay oder eines anderen Albireo-Produktkandidaten oder -Programms oder die kommerzielle Chance in einer Zielindikation; oder Albireos Pläne, Erwartungen oder zukünftige Geschäftstätigkeiten, Finanzlage, Einnahmen, Kosten oder Ausgaben. Albireo verwendet häufig Wörter wie „antizipieren“, „glauben“, „planen“, „erwarten“, „projizieren“, „zukünftig“, „beabsichtigen“, „können“, „werden“, „sollten“, „könnten“. „Schätzungen“, „Prognosen“, „Potenzial“, „Geplant“, „Fortsetzung“, „Anleitung“ oder die Verneinung dieser Begriffe oder andere ähnliche Ausdrücke, um zukunftsgerichtete Aussagen zu identifizieren. Die tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Erfahrungen können aufgrund verschiedener Risiken, Ungewissheiten und anderer Faktoren, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: ob die Zulassungsanträge für Bylvay bei Patienten mit ALGS innerhalb der von uns erwarteten Fristen eingereicht und von der FDA und EMA genehmigt werden; ob die FDA und die EMA ihre jeweiligen Überprüfungen innerhalb der festgelegten Fristen abschließen werden; ob die FDA und die EMA zusätzliche Informationen benötigen werden, ob wir in der Lage sein werden, zusätzliche Informationen, die die FDA und die EMA anfordern, rechtzeitig bereitzustellen, und ob diese zusätzlichen Informationen für die FDA und die EMA zufriedenstellend sind; es gibt keine Garantie dafür, dass Bylvay kommerziell erfolgreich sein wird; wir können bei der Kommerzialisierung von Bylvay auf Probleme, Verzögerungen oder andere Herausforderungen stoßen; ob Bylvay eine angemessene Erstattung von Drittzahlern erhält; der Grad, in dem Bylvay von Patienten und Ärzten für seine zugelassene Indikation akzeptiert wird; Herausforderungen im Zusammenhang mit der Durchführung unserer Verkaufsaktivitäten, die in jedem Fall das Potenzial unseres Produkts einschränken könnten; Herausforderungen im Zusammenhang mit Liefer- und Vertriebsaktivitäten, die jeweils unseren Umsatz und die Verfügbarkeit unseres Produkts einschränken könnten; die in Bylvay bei der Behandlung von Patienten mit PFIC oder anderen zugelassenen Indikationen erzielten Ergebnisse können sich von den Beobachtungen in klinischen Studien unterscheiden und von Patient zu Patient variieren; potenzielle negative Auswirkungen der COVID-19-Pandemie, einschließlich auf die Herstellung, Lieferung, Durchführung oder Einleitung klinischer Studien oder andere Aspekte unseres Geschäfts; ob günstige Ergebnisse aus bisherigen klinischen Studien mit Bylvay, einschließlich Ergebnissen zu PFIC, ALGS und anderen Indikationen, aussagekräftig für Ergebnisse aus anderen klinischen Studien mit Bylvay sind; es gibt keine Garantie dafür, dass Bylvay in Gerichtsbarkeiten oder für Indikationen (wie Gallengangsatresie oder ALGS) außerhalb der Gerichtsbarkeiten oder Indikationen, für die Bylvay derzeit zugelassen ist, zugelassen wird; es gibt keine Garantie dafür, dass unsere anderen Produktkandidaten zugelassen werden; Schätzungen der ansprechbaren Patientenpopulation für Zielindikationen können sich als falsch erweisen; das Ergebnis und die Interpretation durch die Aufsichtsbehörden der laufenden Drittstudien-Pooling und -Analyse von Langzeit-PFIC-Patientendaten; der Zeitpunkt für den Beginn oder Abschluss von oder die Verfügbarkeit von Daten aus klinischen Studien mit Bylvay, einschließlich BOLD, und der klinischen Phase-2-Studie mit A3907 sowie die Ergebnisse solcher Studien; Die Fähigkeit von Albireo, Deckung, Preise oder Erstattung für zugelassene Produkte zu erhalten in Schätzungen der ansprechbaren Patientenpopulation für Zielindikationen können sich als falsch erweisen; das Ergebnis und die Interpretation durch die Aufsichtsbehörden der laufenden Drittstudien-Pooling und -Analyse von Langzeit-PFIC-Patientendaten; der Zeitpunkt für den Beginn oder Abschluss von oder die Verfügbarkeit von Daten aus klinischen Studien mit Bylvay, einschließlich BOLD, und der klinischen Phase-2-Studie mit A3907 sowie die Ergebnisse solcher Studien; Die Fähigkeit von Albireo, Deckung, Preise oder Erstattung für zugelassene Produkte zu erhalten in Schätzungen der ansprechbaren Patientenpopulation für Zielindikationen können sich als falsch erweisen; das Ergebnis und die Interpretation durch die Aufsichtsbehörden der laufenden Drittstudien-Pooling und -Analyse von Langzeit-PFIC-Patientendaten; der Zeitpunkt für den Beginn oder Abschluss von oder die Verfügbarkeit von Daten aus klinischen Studien mit Bylvay, einschließlich BOLD, und der klinischen Phase-2-Studie mit A3907 sowie die Ergebnisse solcher Studien; Die Fähigkeit von Albireo, Deckung, Preise oder Erstattung für zugelassene Produkte zu erhalten in klinische Studien zu Bylvay, einschließlich BOLD, und die klinische Phase-2-Studie zu A3907 sowie die Ergebnisse solcher Studien; Die Fähigkeit von Albireo, Deckung, Preise oder Erstattung für zugelassene Produkte zu erhalten in klinische Studien zu Bylvay, einschließlich BOLD, und die klinische Phase-2-Studie zu A3907 sowie die Ergebnisse solcher Studien; Die Fähigkeit von Albireo, Deckung, Preise oder Erstattung für zugelassene Produkte zu erhalten inDie Vereinigten StaatenoderEuropa; Verzögerungen oder andere Herausforderungen bei der Rekrutierung von Patienten für die klinischen Studien des Unternehmens oder deren Durchführung; jeder Rückkauf des Anteils der Company of Sagard an den Lizenzgebühren-Zinszahlungen im Rahmen unserer Lizenzgebühren-Monetarisierungsvereinbarung mit Sagard könnte unsere Finanzlage erheblich beeinträchtigen; und die kritischen Rechnungslegungsgrundsätze des Unternehmens. Diese und andere Risiken und Ungewissheiten, denen Albireo ausgesetzt ist, werden ausführlicher unter der Überschrift „Risikofaktoren“ im neuesten Jahresbericht von Albireo auf Formular 10-K oder in späteren Einreichungen beschrieben, die Albireo beimWertpapier- und Börsenkommission. Aufgrund von Risiken und Ungewissheiten, denen Albireo ausgesetzt ist, können die Ergebnisse oder Ereignisse, auf die in zukunftsgerichteten Aussagen hingewiesen wird, nicht eintreten. Albireo warnt Sie davor, sich unangemessen auf zukunftsgerichtete Aussagen zu verlassen. Darüber hinaus stellt jede zukunftsgerichtete Aussage in dieser Pressemitteilung die Ansichten von Albireo nur zum Datum dieser Pressemitteilung dar und sollte nicht als Darstellung seiner Ansichten zu einem späteren Zeitpunkt angesehen werden. Albireo lehnt jegliche Verpflichtung ab, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, es sei denn, dies ist nach geltendem Recht erforderlich. 

Medienkontakte:
Colleen Alabiso, 857-356-3905, colleen.alabiso@albireopharma.com  
Lanze Buckley, 917-439-2241, lbuckley@lippetaylor.com

Investorenkontakt:
Hans Vitzthum, LifeSci Advisors, LLC., 617-430-7578



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Quelle: Albireo Pharma, Inc.

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© 2022 Albireo Pharma, Inc  

sehen auf den ersten Blick noch besser aus, als die der PFIC Studie  

geht gerade ganz schön einer ab im Call.

auf den ersten Blick:
Hinter diesen Daten sieht Livmarli etwas blass aus. Aber das müssen wir uns mal ein Ruhe im Detail ansehen.  

Albireo Pharma: Sind diese Daten die Trendwende?
https://www.finanznachrichten.de/...iese-daten-die-trendwende-486.htm  

 

Nachdem uns in den letzten Monaten der Vertrieb enttäuscht hat, überzeugt wenigstens Odevixibat / Bylvay weiterhin, sodass weitere positive Studiendaten veröffentlicht wurden. Demzufolge wirkt Bylvay sowohl in PFIC-Patienten als auch in ALGS-Patienten, und die Zulassung ist so gut wie sicher. Sowohl die FDA als auch die EMA hatten ja vorab signalisiert, dass eine einfache weitere Phase 3 Studie zur Zulassung in ALGS ausreicht.
Im nächsten Schritt wird Albireo einen Zulassungsantrag, sowohl in US als auch in Europa einreichen, der Zulassungsantrag könnte bis Ende 2022 / Anfang 2023 eingereicht sein. Eine Zulassung in den USA könnte meiner Meinung nach im August, in Europa durch die EC im 3 Quartal erfolgen.
Die meisten der 62 Patienten konnten in die Langzeitstudie überführt werden, d.h. direkt mit der Zulassung haben wir direkt 62 Patienten. Der medizinische Bedarf ist zudem für ein zweites Medikament da, da es sich bei ALGS um eine sehr heterogene Patientenzusammensetzung handelt, eine möglichst frühe Medikamentenbehandlung gewünscht ist (Bylvay  in PFIC 3 Monate vs. 1 Jahr Mirum) und eben Albireo hervorragende Studiendaten aufweisen kann. Mit der Einreichung der Zulassungsanträge bzw. der Zulassung wird dann interessant, was genau auf den Label steht, und wie der Preis definiert werden kann.

Was mir gefallen hat: Cooper hat das erste mal in den Wettkampfmodus geschalten und gegen Mirum ausgeteilt: Mirum hatte 2 Phase 2 Studien, eine mit dem primären Endpunkt Juckreiz, eine mit dem primären Endpunkt Reduzierung Gallensäure, beide Endpunkte sind gescheitert. In einer weiteren Phase 2 Studie wurde dann überprüft, wie Patienten bei einer Absetzung des Medikaments reagieren, eine Subpopulation herausgerechnet, um dann positive Daten veröffentlichen zu können.

In Europa werden wir morgen erfahren, ob Mirum im Dezember die Zulassung von der EC erhält. Selbst bei einer Zulassung haben wir dennoch gute Chancen, noch vor Mirum auch in ALGS auf den Markt zu kommen. In Deutschland als größter Markt in Europa wird Mirum vermutlich sofort starten können, aber gerade in allen anderen großen Märkten wird es Mirum schwerer haben, vor allem da sie keine klaren Daten bzw. Studien wie Albireo hat. Man bedenke nur, dass die NIECE in England fast Bylvay abgelehnt hätte.

Mir persönlich sind eigentlich 7 Millionen Umsatz 1 Jahr nach der Markteinführung viel zu wenig, aber nachdem die Ansprüche von Albireo im letzten CC so herabgesetzt wurden, bin ich zufrieden. Nach 4,7 und 5,9 im ersten Halbjahr = 10,6 Mio und den mindestens 7 sollten wir wieder locker den Umsatz von 24 Millionen in 2022 erreichen. Im vierten Quartal, gerade mit dem Schlag an neuen Patienten in Italien und Belgien und der potenziellen Zulassung in weiteren Ländern sollte auf jedenfall weiteres Wachstum im Vergleich zum 3. Quartal verzeichnet werden.  D.h. wenn wir nach 3 Quartalen etwa 18 Millionen erreicht haben, könnten wir für 2022 doch noch anspruchsvolle 27 Millionen erreichen, was nur knapp unter den ursprünglich anvisierten 30 Millionen liegt. Wichtiger wird vermutlich jedoch die Anzahl an neuen Patienten sein, die im letzten Quartal gewonnen werden konnten. Wenn wir weiterhin stabil 50 Patienten gewinnen, sollte sich das bald deutlich im Wachstum der Quartalszahlen niederschlagen.

Für das restliche Jahr sollte der positive Newsflow anhalten. Die vollständige Patientenrekrutierung in BOLD sollte bald anstehen, und die neuen Produktkandidaten A3907 und A2342 werden in die nächste klinische Entwicklungsphase überführt. Man sieht ja auch, dass Albireo mittlerweile versucht, etwas mehr Sichtbarkeit der neuen Produktkandidaten herzustellen (siehe Teilnahme an Hepatitis B Konferenz).  

....."Was mir gefallen hat: Cooper hat das erste mal in den Wettkampfmodus geschalten und gegen Mirum ausgeteilt: Mirum hatte 2 Phase 2 Studien, eine mit dem primären Endpunkt Juckreiz, eine mit dem primären Endpunkt Reduzierung Gallensäure, beide Endpunkte sind gescheitert. In einer weiteren Phase 2 Studie wurde dann überprüft, wie Patienten bei einer Absetzung des Medikaments reagieren, eine Subpopulation herausgerechnet, um dann positive Daten veröffentlichen zu können....."

-> yes. Das hatte er sogar 2 mal erwähnt. sowohl im Vortrag als auch in der Q+A Session. Ungewöhnlich offensiv, aber allen Grund dazu hat er. Hatte da folgende Aussagen aufgeschnappt:
-we not only met the primary endpoint, we smashed through that and we have consistent data over time
- Bylvay is the most powerful reducer of Bile Acids on the market

Auch schätzt er es so ein, dass man den zeitlichen Nachteil in der EU aufholen kann, da man mit der P3 und dem bereits durchlaufenden Erstattungsprozederen in PFIC hier nun schneller voran kommen sollte.

Dr. Ovchinsky sprach ja auch von der "convenience of administration".

und ganz hinten raus hatte Cooper noch erwähnt, dass es in ALGS in US auch Patienten gibt, bei denen Livmarli nicht anschlägt oder die mit Nebenwirkungen zu kämpfen haben -> "so there are switch over patients"...ohne aber weiter darauf einzugehen. Das zahlt vielleicht auch darauf ein, dass die zwei P2 Studien von Mirum dann im Ergebnis durch die Herausrechnung der Subpopulationen frisiert wurden und sich nun möglicherweise herausstellt, dass Livmarli bei dieser heterogenen Population aber längst nicht in jedem Fall anschlägt. Da muss man dann mal sehen, ob in diesen Fällen Bylvay dann anschlägt. Ist dem so, dann wird zunehmend klar, wer hier mit dem überlegenden Wirkstoff im Markt ist





 

https://www.ema.europa.eu/en/news/...uman-use-chmp-10-13-october-2022

The committee recommended granting a marketing authorisation under exceptional circumstances for Livmarli* (maralixibat chloride) intended for the treatment of cholestatic pruritus (itching) in adult and paediatric patients from two months of age with Alagille syndrome, an inherited condition in which bile builds up in the liver.

Sogar ein besseres Label wie erwartet, ab dem Alter von 2 Monaten darf Mirum Livmarli verkaufen  

in den zukünftigen Indikationen

BA:
https://www.globenewswire.com/news-release/2022/...ts-Consulting.html

PBC:
https://www.databridgemarketresearch.com/reports/...holangitis-market
 

da passt doch was nicht? von 910 Milliarden sollte unser once Daily Tabelette ohne Nebenwirkungen ja eien signifikanten Teil abgreifen und damit im dreistelligne Milliardenbereich sein. Fände ich zwar super, aber dann hätte wir jetzt schon ganz andere Kurse.
Oder hat da jemand ganz langweilig Milionen mit Milliarden verwechselt, bzw. ein Komma vergessen?  

aber läppert sich, zumal die Märkte jährlich um die 10% wachsen sollen und 2030 jeweils >1,5 Milliarden ausmachen.
Indikationsübergreifend wäre Albo wenn alles gut läuft Ende der Dekade in Märkten mit ca. 4 Milliarden Umsatz/jährlich unterwegs. Und zwar teils als einziger Anbieter (BA)  oder als einer mit einem sehr konkurrenzfähigen Wirkstoff (PFIC, ALGS und PBC). Aber bei PBC ist es sicher noch zu früh, sich was auszurechnen.
PSC wird womöglich auch adressiert.

Bin jedenfalls extrem gespannt auf die A3907 News, auch wenn sie im aktuellen Umfeld den Kurs womöglich nur kurz gähnen lässt.

 

klingt schon sehr nett. Zumal die Forschung in dem Bereich ja auch pratksich abgeschlossen ist, wenn es einen Once Daily Wirkstoff mit extrem wenig Nebenwirkungen gibt. Was will man da noch verbessern?
Die Zeit arbeitet recht klar für Albireo, sie müssen nur die PS endlich auf die Straße bekommen. Der Kurs stand ja nicht völlig grundlos bei 40, als die P2 für PFIC rauskam und seitdem hat sich noch einiges positives getan. Jetzt verkauft das Zeug endlich, die Patienten brauchen es dringend. Kann eigentlich gar nicht so schwer sein.  

also Optionsverfalltag. Danach darf der Kurs hofentlich endlich auf über 21 gehen, wo er hingehört.
Der Hopser auf 25 zeigt in meinen Augen mehr Wahrheit als vom MM geduldet war, der anscheinend ein paar Calls verkauft hat und behalten möchte. Dementsprechend könnte man jetzt gut Puts zum näcshtne OPEX in vier Wochen verkaufen, wenn man das Cash zur  hand hat oder mit Margin arbeiten möchte.
Keine Handlungsempfehlung, nur meine Meinung, versteht sich.  

kommen die neuen Quartalszahlen diesmla bitte wieder vor Börsenstart?
Oder erwarten uns weitere Horrornachrichten?  

Kommen am 8 November 22:30 deutscher Zeit - bzw. um 4:30 p.m. ET. SIehe hierzu einfach die News von Albireo: https://ir.albireopharma.com/news-releases/...results-november-8-2022
Umsätze von über 7 Millionen wurden ja schon angekündigt.

Takeda gibt auf jedenfall auch in Japan Gas, und initiiert 2 Studien mit Maralixibat in
PFIC: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/...lixibat&draw=2&rank=13
und ALGS: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/...lixibat&draw=2&rank=14

Zudem hat Mirum ja auch schon die Zulassung von Maralixibat in ALGS in Israel bestätigt, bei uns dagegen wurde noch kein Update in diese Richtung veröffentlicht. Die letzte News war eben, dass Bylvay in Italien und Belgien nun eben verfügbar ist.
Vielleicht kommt ja mal mit den Quartalszahlen ein weiterer Ausblick, nicht nur was Europa anbelangt, sondern auch ROW.

Sonst eben hier die Pressemitteilung, dass Bylvay in der gesamten PFIC-Population hilft und angewandt werden könnte, nicht nur über alle Subtypen, sondern eben auch in knapp 10% der PFIC-Patienten, die den PFIC2 und BSEP3-Subtyp aufweisen.
Bei der Nutzenbewertung beispielsweise wurde diese Patientenpopulation herausgerechnet (Seite 10):
https://www.g-ba.de/downloads/92-975-5117/...WiG_Odevixibat_D-725.pdf
 

kein gutes Omen. Die BOLD Studie ist übrigens vollzählig, das ist doch aml eine gute Nachricht, wenn auch erst für 2025.
Mensch Cooper, krieg den Verkauf mal endlich ans laufen!  

Gestern abend wurden ja noch die Quartalszahlen veröffentlicht - mit 7,5 Millionen Umsatz (USA: 4,1 und EU: 3,4) wie im Vorfeld angekündigt, über 7 Millionen.
Was mir da eher Sorgen bereitet: Im letzten Quartal konnten lediglich 25 neue Patienten gefunden werden, und die Prognose 24 Millionen in 2022 umzusetzen wurde bestätigt, obwohl 18,1 Millionen bisher schon eingenommen wurden, d.h. im vierten Quartal rechnet man mit einem rückläufigen Ergebnis (etwa 5,9 Mio); unter anderem weil in Deutschland wohl die Preise nach 12 Monaten im Markt angepasst werden. Die andere Möglichkeit wäre, dass Albireo eben die Prognose im letzten Quartal übertreffen will und mit Absicht die Prognose nach der Prognosesenkung letztes Quartal eben nicht angepasst hat.
Vor allem vor dem Hintergrund, dass eben im viertel Quartal die großen Märkte in der EU hinzukommen sollen (Italien, Belgien und jetzt auch Frankreich), in alten Berichten wurde ja immer von einem Sprung in den Quartalszahlen gesprochen, sobald die Kosten in diesen Märkten erstattet werden (weil eben alle Rollover-Patienten direkt online kommen). Aus diesem Grund wäre alles unter 9 Millionen im letzten Quartal für mich eigentlich enttäuschend (=27 Mio. Umsatz in 2022).
USA weiter schwach. Albireo gab ja an, dass es in der EU und in USA etwa gleich viele Patienten gibt, das Marktpotenzial in den USA aufgrund der höherer Preise insgesamt jedoch höher ist. Aktuell setzt Albireo in USA und EU fast gleich viel um, obwohl in EU Bylvay nur in DE und UK vertrieben wird (Belgien, Italien und Frankreich kamen erst im 4 Quartal hinzu, und das Wachstum in EU war stärker als in USA (+1 Mio Umsatz in EU vs. +0,6 Mio Umsatz in USA).

Sonst wurde weiterhin viel äußerst positiv hervorgehoben:
- Zu dem Potenzial in ALGS: 10% Marktanteil entsprechen $50-&100 Millionen Potenzial, aufgrund des Profils von Bylvay gute Chancen Marktanteile zu gewinnen, vor allem in Europa wo wir gleichzeitig auf den Markt kommen könnten.
- Exzellentes Profil von Bylvay, sowohl was die Wirksamkeit, als auch das Medikamentenprofil anbelangt.
- Zulassungsantrag noch schneller als in PFIC übermitteln, also Anfang 2023 spätestens dann.
- Game Changer BOLD, wo Albireo sehr zuversichtlich ist, mit Daten im zweiten Halbjahr 2024.
- Sowohl A3907 als auch A2342 sind wertvolle Assets, und beide werden im weiteren Verlauf in klinische Studien überführt, jedoch wird aktuell von keiner Partnerschaft mehr gesprochen und die Indikation wurde weiterhin nicht festgelegt.

Heute Mittag vor Börseneröffnung stellt dann Mirum seine Zahlen vor. Denke die Zahlen von Mirum sind wieder heute wieder ein Maßstab für Albireo, d.h. wenn Mirum ebenfalls gemischte Zahlen vorlegt, werden die Zahlen von Albireo besser akzeptiert.  

die Story bleibt die selbe, Produkt ist "best in class", aber man bekommt es nicht nennenswert an den Mann. Die Wachstumsrate ist immerhin gut, was bei der winzigen Basis aber auch nicht viel aussagt. Gestolpe bin ich darüber:

Net loss for the third quarter of 2022 was $37.8 million, or $(1.92) per share, compared to net income of $57.1 million, or
$2.90 per share on a fully diluted basis for the third quarter of 2021.

Wie sollen den die 57 Mio Einnahmen zustandekommen, wenn man nur 7 Mio mit dme Verkauf des einzigen Produkts gemacht hat?
Ausserdem hat sich aml wieder ein Dreisatz aufgetan, der mich stutzig gemacht hat:
Wenn man mit 125 Patienten 7,5 Mio verdient und in den Gebieten eine TAM von 1200 hat, dann wären 75 Mio auch das Maximum, was man hier rausholen könnte, gell? Die TAM in ALGS ist doppelt so groß und BA nochmal doppelt so groß, aber damit komme ich trotzdem bei unter 600 Mio raus, keinesfalls auf 1 Milliarde. Da müssen die Patienten noch gewaltig wachsen. Demnach sind die jetzigen Patienten wirklich allesamt nur Kleinkinder und der Skaleneffekt der Dosierung pro Kilogramm schlägt erst im Laufe von Jahren zu.
Das wäre in der Form aber wirklich suboptimal für ein Startup. Für eine große Pharmabude maximiert man sicherlich den Profit über die gesamte Laufzeit. Aber als kleine Bude braucht man das Geld jetzt, um in die schwarzen Zahlen zu kommen bzw. die Forschung ausweiten zu können. Super Zahlen in 2030 nutzen niemandem was, wenn das Unternehmen 2025 leider pleite gegangen ist. Dieses überlangfristige sieht nicht gut aus, auch wenn man jedesmal betont, dass Geld würde für alle Studien reichen. Wir sehen ja auch gerade, dass es von der Zulassung bis zum effektiven Verkauf noch eine ganze Weile dauert und in der Zeit ein Haufen Kosten anstehen.
Es klang zwar alles wie immer ganz toll, aber es gibt schon Gründe warum die Meldung nach Börsenschluß gemacht wurde.  

Der Gewinn letztes Jahr kommt durch den Verkauf des PRV für über 100 Mio. zustande
Bei deinem Dreisatz vergisst du, dass wir hier Quartalsweise rechnen, d.h. 75 Mio. pro Quartal entspricht 300 Mio. annualisiert.
D.h. das Potenzial in PFIC etwa 300 Mio, in ALGS etwa 600 Mio, in BA etwa 1,8 Mrd. (laut deinem Dreisatz).
 

habe mir den Call natürlich gestern angehört. Aber, nun ja. Nichts neues. Keine positiven Überraschungen. Was der Markt daraus macht, wird man sehen.
Ich finde es auch äußerst merkwürdig, dass man vor allem in den USA nicht deutlich schneller skaliert und relativ wenig neue Patienten findet. Insgesamt sind die Umsätze natürlich enttäuschend, auch wenn wir diese Kröte nun schon seit dem letzten earnings geschluckt haben.
@ clondike: wieso werden denn in BRD die Preise nach einem Jahr angepasst? hat man das im Call gesagt? Oder ist das gewöhnlich so im Business?  war mir jetzt neu.

Im Punkto Wissenschaft/Forschung ist man weiterhin excellent unterwegs.  Bylvay scheint tatsächlich disease modifying zu sein. Das wäre ein starkes Argument, um langfristig hohe Preise durchzusetzen.

Hinsichtlich A3907:  wir können wohl davon ausgehen, dass sie eine P2 in PBC+PSC nun selbst machen. Spätestens seit dem Sangard Deal sehe ich das als ziemlich wahrscheinlich an.  

So interessant ALBO langfristig ist, in dem aktuellen Marktumfeld braucht Du Umsätze, um den Kurs tanzen zu lassen. Und da tut man sich aktuell schwer. Ist klar, dass die Umsätze allein durch die Gewichtszunahme der Patienten und den weiteren Markteintritt in der EU und auch mit ALGS  über die Zeit kräftig anziehen dürften. Aber das hilft aktuell nicht.
Ist nicht mehr wie vor Corona, wo gute Studienergebnisse den Kurs durch die Decke gehen lassen. ALGS ad hoc wurde ja auch schnell abverkauft.
Instis bleiben dem Nasdaq und dem XBI weiterhin fern.
Man ist auf diesem Niveau natürlich ein interessanter BO-Kandidat, aber da gibt es viele Bios aktuell.
Momentan spricht nicht viel dafür, dass die Bewertung von Albo erheblich anzieht. Andererseits hat es hier in der Vergangenheit schon des Öfteren Runs von 20-30% gegeben, die ich nicht erwartet hätte. Aber wg 20-30% dürfte keiner von uns hier sein.

Im Ergebnis bin ich guter Dinge insgesamt und auch hinsichtlich der BOLD Studie. Habe auch keine Zweifel, dass sie die 1 Milliarde Umsatz bis 2030 stehen haben. Das hier in diesem Fall erhebliches Upside besteht, ist klar. Aber hier braucht man echt Geduld. Mehr als ich dachte.

   

Zuerstmal aus dem CC:
As we look forward to the end of the year, there will be an impact on Q4 international sales as we are now outside of the 12 months repricing period in Germany. We are very pleased with the revenue in Q3, but for the time being and leaving 2022 Bylvay revenue guidance at $24 million.

Hier noch ein weiterführende Informationen:
Zur Eindämmung des Ausgabenanstiegs wurde die zuvor nahezu unbeschränkte Freiheit der pharmazeutischen Unternehmer, die Preise für ihre neuen Arzneimittel zu bestimmen, auf das erste Jahr nach Inverkehrbringen auf den deutschen Markt beschränkt. An Stelle eines einseitig bestimmten Preises – sei es durch freie Entscheidung des Unternehmers oder hoheitliche Festsetzung – wurden zwei Verfahren unter Einbindung einer Vielzahl an Beteiligter etabliert, die zu einer angemessenen Vergütung des pharmazeutischen Unternehmers wie zu einer angemessenen Ausgabenbelastung für die GKV führen sollen.

D.h. in Deutschland dürfen die Unternehmen im ersten Jahr ihre Preise frei festlegen, aus diesem Grund sind die Medikamente generell auch sofort nach der Zulassung verfügbar. Nach 12 Monaten wird der Preis jedoch angepasst an einen angemessenen Erstattungsbetrages in Abhängigkeit von dem  "Zusatznutzen".
https://www.gkv-spitzenverband.de/...att_verhandlungen_nach_amnog.jsp

Grob übersetzt: In D sind Medikamente sofort verfügbar, zu dem festgelegten Preis, erst danach startet der Preisprozess, in dem der Preis für ab 12 Monate festgelegt und verhandelt wird. In allen anderen Ländern startet erst die Kostenerstattung bzw. Preisbildung, dann ist das Medikament verfügbar.

Sonst bin ehrlich gesagt auch weiterhin überrascht, dass Bylvay noch nicht in mehr europäischen Märkten verfügbar ist. Obwohl die Dossiers relativ schnell übermittelt wurden, passierte in dem letzten Jahr relativ wenig anscheinend. Weiterhin auch keine Informationen zu RoW leider.
 

Mirum hat auch ein eher schwaches Quartal vorgelegt, bin mal auf den CC gespannt mit welcher Begründung so ein schwaches Wachstum zu gerechtfertigen ist.
Nach knappen 70% Wachstum im letzten Quartal sind es jetzt weniger als 10%, von 17,5 Mio auf 18,8 Mio.
https://ir.mirumpharma.com/news-events/News/...ss-Update/default.aspx

Haben also im Endeffekt ähnliche Probleme wie Albireo (Wegfall schwerer Patienten, die eine Lebertransplantation erhalten haben, bzw. eventuell auch discontinuation?).
Jedoch zu beachten, dass hier nur der Umsatz in den USA berücksichtigt wird, Zulassung in Europa beginnt Anfang 2023 (Umsätze USA: Albireo mit 4,1 Mio. vs. Mirum mit 18,8 Mio.; d.h. 4,5x so viel Umsatz, obwohl Indikation eher 2-3x so groß sein sollte).

Mirum erwartet in 2022 insgesamt 70 Mio, d.h. im letzten Quartal einen Umsatz von etwa 22,8 Mio, gegenüber Albireo mit 24 Mio (mit EU).

 

Doofer Turtle.

Zur Preisanpassung: BCRX hatte in Amerika die Preise auch nach einem Jahr angepasst. 6% Aufschlag, weil die Herstellung teurer geworden ist. Hatte mich auch erstaunt, dass das so einfach geht (und als wäre die Herstellung bei der Preisfindung ein nennenswerter Teil). Jedenfalls trägt das natürlich dazu bei, dass man bei Biotech von krisensicheren Investments spricht, auch wenn es für uns in den letzten Jahren nicht den Anschein hatte. Der Gedanke dahinter ist jedenalls, dass die Leute eher anderswo sparen und ihre Medikamente weiterhin nehmen, sowie eben die Inflationssicherheit, da man die Preise einfach anziehen kann, während die Inflation in anderen Branchen mit mehr Preisdruck schnell zu geringeren Gewinnen führt.

Den Buyout sehe ich leider nicht konkret, praktisch alle Smallcaps kann man zur Zeit im Bereich Cash Value kaufen und die großen halten sich trotzdem zurück. Ich habe vor geraumer Zeit gelesen, dass die Top Ten genügend Kapital bereit liegen haben, um den kompletten XBI zu kaufen, eine nennenswerte Bewegung kommt aber trotzdme nicht rein. Hier und da mal was einzelnes, klar, aber insgesamt eben sehr wenig. Die großen Player machenv ermutlichgerade überall Spaßgebote und lassen die Kleinen - von denen viele fü den BO gebaut sind - am langen Arm verhungern. Sinngemäß: "ja klar seid ihr mit der Zulassung 5 Milliarden wert, wenn euch jemand mehr als unsere 1,7 bietet, könnt ihr das Angebot ja gerne annehmen.". Und dann sitzt man das aus und irgendwann nehmen sie das Angebot an, weil sie sonst pleite wären.
Schweinesystem!  

Nicht nur Albo und Mirm richtig abgeschmiert, sondern mehr oder weniger die komplette Bandbreite an Aktien, XBI am Ende auch mit mehr als 3% im Minus mal wieder.

Mirum hat gesagt, dass das 3. Quartal generell schwächer ist, aber sie schon jetzt einen Anstieg der Patienten sehen. Einfach aus dem Grund, dass viele Patienten ihren Arzt eben unregelmäßig sehen (alle 6-12 Monate), und im Sommer eben die wenigsten Patienten zum Arzt gehen. Statt dessen genießen die Patienten, die keinen großen Bedarf aufweisen, eben das gute Wetter oder sind im Urlaub.
Ich denke das könnte auch auf Albireo bzw. PFIC Patienten zutreffen, ohne dass dies jetzt im Call erwähnt wurde. Umso unverständlicher, warum dann die 24 Millionen bestätigt wurden. Die fehlenden 5,9 Mio. sollten sie doch schon fast alleine aus dem Verkauf in den USA erhalten, ganz ohne internationale Umsätze (Q3: USA 4,1 Mio. und EU: 3,4 Mio.). Das nehme ich Albireo also nicht ganz ab, entweder sie haben wieder bewusst tief gestapelt, oder da ist mehr im Busch.
Ist ja klar, dass nach der Ankündigung, im 3. Quartal mindestens 7 Mio. verdient zu haben jeder mit einer Prognoseanpassung gerechnet hat.

Was mich auch geärgert hat: Im 3. Quartal hat Albireo über 1 Mio. Aktien zu einem Preis von etwa $20 über das ATM ausgegeben. Da hätten sie dann doch lieber das Darlehen von Hercules behalten, und nicht neue Aktien ausgegeben, vor allem nicht zu dem Preis:
Subsequently in the third quarter of 2022, the Company sold 1,072,310 shares of common stock for net proceeds of approximately $20.8 million pursuant to the 2022 Sales Agreement.
Siehe: https://www.sec.gov/ix?doc=/Archives/edgar/data/...o-20220930x10q.htm

Aktuell ist Albireo etwa 370 Mio. wert, bei einem Cashbestand von $272.5 Millionen. D.h. das Downside sollte limitiert sein, die Marktkapitalisierung ist schon größtenteils durch den Cashbestand gesichert (auch wenn Albireo die nächsten 15-24 Monate wohl nicht profitabel sein wird).

In den kommenden Tagen stehen sonst A3907 und A2342 im Fokus, und zum Jahreswechsel hin denke ich wird der sNDA übermittelt, um eine Zulassung von Bylvay in ALGS zu beantragen. Eventuell erhalten wir dann wie letztes Jahr ein Update, dass die Gewinnprognose übertroffen wurde (über 24 Mio. an Umsatz), nur um dann im folgenden Quartalsbericht wieder eins auf den Deckel zu bekommen, weil für 2023 "nur" mit Umsätze in Höhe von 50-60 Mio. gerechnet wird.