Albireo neuer big player im Pharma-Milliardenmarkt
developing novel bile acid modulators, today announced positive topline results from PEDFIC 1, a global Phase 3 clinical trial evaluating the efficacy
and safety of odevixibat and the largest study ever conducted in PFIC1 and PFIC2. PEDFIC 1 met its two primary endpoints, demonstrating that
odevixibat reduced serum bile acid responses (sBAs) (p=0.003) and improved pruritus assessments (p=0.004) with a single digit diarrhea rate.
Odevixibat is a highly potent, non-systemic ileal bile acid transport inhibitor (IBATi), for the treatment of progressive familial intrahepatic cholestasis
(PFIC) patients.
In the primary analysis, the study met the U.S. regulatory primary endpoint with the proportion of positive pruritus assessments being 53.5% in the
odevixibat arms compared to 28.7% in the placebo arm (p=0.004). As a secondary endpoint, 42.9% of patients in the odevixibat arms had a clinically
meaningful improvement in the pruritus score, defined as a drop from baseline of 1.0 point or more on the 0-4 point scale, at week 24 compared to
10.5% in the placebo arm (p=0.018). The study also met the EU regulatory primary endpoint with 33.3% of subjects in the odevixibat arms
experiencing either a 70% reduction in sBAs or reaching a level of 70 μmol/L compared to no patients in the placebo arm (p=0.003). As a secondary
endpoint, mean reduction of bile acids was 114.3 µmol/L in the odevixibat arms compared to an increase of 13.1 µmol/L in the placebo arm (p=0.002).
Both doses of odevixibat were statistically significant for each of the endpoints. Odevixibat was well tolerated, with an overall adverse event incidence
similar to placebo. There were no drug-related serious adverse events (SAEs) reported during the study. Diarrhea/frequent bowel movements were
the most common treatment-related gastrointestinal adverse events which occurred in 9.5% of odevixibat treated patients vs. 5.0% of placebo
patients. Full results from the Phase 3 clinical trial will be presented at a future scientific meeting.
“The successful clinical application of IBAT inhibition is all about the ability to lower bile acids and reduce diarrhea rates. Odevixibat reduced bile acids
in both PFIC1 and PFIC2 patients and demonstrated a clinically meaningful outcome in pruritus. This is exciting news for children suffering from PFIC
who, if odevixibat is approved, may soon have an easy to take, once-daily drug for their life-threatening liver disease,” said Ron Cooper, President and
Chief Executive Officer of Albireo. “These strong results from PEDFIC 1 increase our confidence in the ongoing BOLD pivotal trial in biliary atresia and
the Alagille syndrome study planned for later this year.”
“The results of the PEDFIC 1 Phase 3 trial represent the potential for a paradigm shift in the treatment of PFIC,” said Richard Thompson, MD,
Professor of Molecular Hepatology at King's College London and principal investigator of the study. “These data demonstrate that odevixibat reduced
serum bile acids and improved pruritus in patients with PFIC. Coupled with the favourable safety and tolerability profile odevixibat exhibited, these data
underscore the potential to improve upon the current standard of care, which typically consists of off-label medications or invasive surgeries including
transplant.”
“PFIC is a devastating and progressive disease that impacts every facet of a person’s life. These positive results represent an important milestone for
the PFIC community, many of whose only option is a liver transplant or other invasive surgeries,” said Emily Ventura, President & Co-Founder of the
PFIC Network. “We appreciate Albireo’s vital work in this area, and believe these positive data could bring us one step closer to a safe, effective drug
therapy to make a real difference for patients with PFIC and their families.”
The randomized, double-blind, placebo-controlled, global multicenter PEDFIC 1 clinical trial evaluated odevixibat in 62 patients, ages 6 months to 15.9
years, with PFIC type 1 or type 2. Patients were randomized to receive either a 40 µg/kg/day or 120 µg/kg/day oral dose of the planned commercial
formulation of odevixibat or placebo once daily for 24 weeks. Patients randomized to odevixibat were treated with once-daily oral capsules or
sprinkles, which did not require refrigeration. PEDFIC 2, an open-label extension study (NCT03659916), is designed to assess long-term safety and
durability of response. Cohort 1 of the trial allowed patients from the PEDFIC 1 clinical trial to continue treatment with odevixibat. Cohort 2 consists of
patients who did not participate in the PEDFIC 1 trial, and includes other forms of PFIC not included in PEDFIC 1.
“I want to extend my deepest thanks to the Albireo team, and to the families and clinicians whose participation was integral to obtaining today’s
exciting odevixibat PEDFIC 1 Phase 3 data,” added Cooper.
Odevixibat has the potential to become the first approved pharmacologic treatment for patients with PFIC. The Company intends to complete
regulatory filings in the EU and in the U.S. no later than early 2021, in anticipation of potential regulatory approval, issuance of a rare pediatric disease
priority review voucher and launch in the second half of 2021, if approved. The Company also plans to initiate a pivotal Phase 3 trial of odevixibat in
Alagille syndrome by the end of 2020, and to continue enrolling patients in the BOLD pivotal Phase 3 trial of odevixibat in biliary atresia. Albireo
continues to progress its pipeline, and expects to complete IND-enabling studies for a new preclinical candidate this year.
Conference Call
Albireo will host a conference call and live audio webcast at 8:30 a.m. EDT. To access the live conference call by phone, please dial 877-407-0792
(domestic) or 201-689-8263 (international), and provide the access code 13709929. The live audio webcast will be accessible from the Albireo Media
& Investors page: http://ir.albireopharma.com/. To ensure a timely connection to the webcast, it is recommended that participants register at least 15
minutes prior to the scheduled start time. An archived version of the webcast will be available for replay in the Events & Presentations section of the
Media & Investors page of Albireo’s website for two weeks following the event.
About Odevixibat
Odevixibat is a product candidate being developed to treat rare pediatric cholestatic liver diseases, including progressive familial intrahepatic
cholestasis (PFIC), biliary atresia and Alagille syndrome. A highly potent, non-systemic ileal bile acid transport inhibitor (IBATi), odevixibat has minimal
systemic exposure and acts locally in the small intestine. Odevixibat does not require refrigeration and can be taken as a capsule for older children, or
opened and sprinkled onto food, which are factors of key importance for adherence in a pediatric patient population. Odevixibat was evaluated in a
Phase 3 clinical trial, PEDFIC 1, in patients with PFIC (NCT03566238), and is being evaluated in the ongoing PEDFIC 2 open-label trial
(NCT03659916), and the BOLD Phase 3 clinical trial in patients with biliary atresia (NCT04336722). The Company anticipates initiating a pivotal trial of
odevixibat for Alagille syndrome by the end of this year.
The odevixibat PFIC program, or elements of it, have received fast track, rare pediatric disease and orphan drug designations in the United States. In
addition, the FDA has granted orphan drug designation to odevixibat for the treatment of Alagille syndrome, biliary atresia and primary biliary
cholangitis. The EMA has granted odevixibat orphan designation, as well as access to the PRIority MEdicines (PRIME) scheme for the treatment of
PFIC. Its Pediatric Committee has agreed to Albireo’s odevixibat Pediatric Investigation Plan for PFIC. EMA also has granted orphan designation to
odevixibat for the treatment of Alagille syndrome, biliary atresia and primary biliary cholangitis.
About PFIC
Progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC) is a rare genetic disorder that causes progressive, life-threatening liver disease. People diagnosed
with PFIC have impaired bile flow, or cholestasis, caused by genetic mutations. The resulting bile build-up in liver cells causes liver disease and
symptoms. The most prominent and problematic ongoing manifestation of the disease is pruritus, or intense itching, which often results in a severely
diminished quality of life. PFIC is also characterized by jaundice, and poor weight gain and growth. In many cases, PFIC leads to cirrhosis and liver
failure within the first 10 years of life, and nearly all people with PFIC require treatment before age 30. There are no drugs currently approved for PFIC,
only surgical options, including a procedure known as partial external biliary diversion (PEBD) and liver transplantation. These options carry
substantial risks. Additional information on PFIC is available at https://www.pficvoices.com.
About Albireo
Albireo Pharma is a clinical-stage biopharmaceutical company focused on the development of novel bile acid modulators to treat orphan pediatric liver
diseases, and other liver and gastrointestinal diseases and disorders. Albireo’s lead product candidate, odevixibat, is being developed to treat rare
pediatric cholestatic liver diseases and is in Phase 3 development in progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC) and biliary atresia, with a third
Phase 3 trial being planned in Alagille syndrome.
Albireo was spun out from AstraZeneca in 2008. Albireo Pharma is located in Boston, Mass., and its key operating subsidiary is located
in Gothenburg, Sweden. The Boston Business Journal named Albireo one of the 2020 Best Places to Work in Massachusetts for the second
consecutive year. For more information on Albireo, please visit www.albireopharma.com.
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Albireo Pharma, Inc. (Nasdaq: ALBO), ein Unternehmen für Lebererkrankungen bei Kindern im klinischen Stadium, das neuartige Gallensäuremodulatoren entwickelt, gab heute positive Topline-Ergebnisse von PEDFIC 1 bekannt, einer globalen klinischen Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Odevixibat und der größte jemals in PFIC1 und PFIC2 durchgeführte Studie. PEDFIC 1 erreichte seine beiden primären Endpunkte und zeigte, dass Odevixibat die Serumgallensäureantworten (sBAs) (p = 0,003) reduzierte und die Pruritusbewertungen (p = 0,004) mit einer einstelligen Durchfallrate verbesserte. Odevixibat ist ein hochwirksamer, nicht systemischer Inhibitor des Transports der Gallensäure (IBATi) zur Behandlung von Patienten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC).
In der Primäranalyse erfüllte die Studie den regulatorischen primären Endpunkt der USA, wobei der Anteil der positiven Pruritusbewertungen in den Odevixibat-Armen 53,5% betrug, verglichen mit 28,7% im Placebo-Arm (p = 0,004). Als sekundärer Endpunkt hatten 42,9% der Patienten in den Odevixibat-Armen eine klinisch bedeutsame Verbesserung des Pruritus-Scores, definiert als ein Abfall gegenüber dem Ausgangswert von 1,0 Punkten oder mehr auf der 0-4-Punkte-Skala in Woche 24 im Vergleich zu 10,5% in der Placebo-Arm (p = 0,018). Die Studie erfüllte auch den regulatorischen primären Endpunkt der EU, wobei 33,3% der Probanden in den Odevixibat-Armen entweder eine 70% ige Reduktion der sBAs oder einen Wert von 70 μmol / l aufwiesen, verglichen mit keinem Patienten im Placebo-Arm (p = 0,003). Als sekundärer Endpunkt betrug die mittlere Reduktion der Gallensäuren in den Odevixibat-Armen 114,3 umol / l, verglichen mit einem Anstieg von 13,1 umol / l im Placebo-Arm (p = 0,002). Beide Odevixibat-Dosen waren für jeden Endpunkt statistisch signifikant. Odevixibat wurde gut vertragen, mit einer ähnlichen Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen wie bei Placebo. Während der Studie wurden keine drogenbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs) gemeldet. Durchfall / häufiger Stuhlgang waren die häufigsten behandlungsbedingten gastrointestinalen Nebenwirkungen, die bei 9,5% der mit Odevixibat behandelten Patienten im Vergleich zu 5,0% der Placebo-Patienten auftraten. Die vollständigen Ergebnisse der klinischen Phase-3-Studie werden auf einem zukünftigen wissenschaftlichen Treffen vorgestellt.
„Bei der erfolgreichen klinischen Anwendung der IBAT-Hemmung geht es um die Fähigkeit, Gallensäuren zu senken und Durchfallraten zu senken. Odevixibat reduzierte die Gallensäuren sowohl bei PFIC1- als auch bei PFIC2-Patienten und zeigte ein klinisch bedeutsames Ergebnis bei Pruritus. Dies sind aufregende Neuigkeiten für Kinder, die an PFIC leiden und bei einer Zulassung von Odevixibat möglicherweise bald ein leicht einzunehmendes Medikament gegen ihre lebensbedrohliche Lebererkrankung erhalten “, sagte Ron Cooper, President und Chief Executive Officer von Albireo. "Diese starken Ergebnisse von PEDFIC 1 erhöhen unser Vertrauen in die laufende BOLD-Zulassungsstudie zur Behandlung der Gallenatresie und die für Ende dieses Jahres geplante Studie zum Alagille-Syndrom."
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"Die Ergebnisse der PEDFIC 1 Phase 3-Studie stellen das Potenzial für einen Paradigmenwechsel bei der Behandlung von PFIC dar", sagte Dr. Richard Thompson, Professor für molekulare Hepatologie am King's College London und Hauptforscher der Studie. „Diese Daten zeigen, dass Odevixibat bei Patienten mit PFIC die Gallensäuren im Serum reduziert und den Juckreiz verbessert. In Verbindung mit dem günstigen Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von Odevixibat unterstreichen diese Daten das Potenzial zur Verbesserung des derzeitigen Pflegestandards, der in der Regel aus Off-Label-Medikamenten oder invasiven Operationen einschließlich Transplantationen besteht. “
"PFIC ist eine verheerende und fortschreitende Krankheit, die jede Facette des Lebens eines Menschen betrifft. Diese positiven Ergebnisse stellen einen wichtigen Meilenstein für die PFIC-Community dar, von denen viele nur eine Lebertransplantation oder andere invasive Operationen ermöglichen “, sagte Emily Ventura, Präsidentin und Mitbegründerin des PFIC-Netzwerks. "Wir schätzen Albireos wichtige Arbeit in diesem Bereich und glauben, dass diese positiven Daten uns einer sicheren und wirksamen medikamentösen Therapie einen Schritt näher bringen könnten, um einen echten Unterschied für Patienten mit PFIC und ihre Familien zu bewirken."
In der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, globalen multizentrischen klinischen PEDFIC 1-Studie wurde Odevixibat bei 62 Patienten im Alter von 6 Monaten bis 15,9 Jahren mit PFIC Typ 1 oder Typ 2 untersucht. Die Patienten wurden randomisiert und erhielten entweder 40 µg / kg / Tag oder 120 µg / kg / Tag orale Dosis der geplanten kommerziellen Formulierung von Odevixibat oder Placebo einmal täglich für 24 Wochen. Patienten, die nach dem Zufallsprinzip zu Odevixibat randomisiert wurden, wurden einmal täglich mit oralen Kapseln oder Streuseln behandelt, für die keine Kühlung erforderlich war. PEDFIC 2, eine offene Verlängerungsstudie (NCT03659916), wurde entwickelt, um die langfristige Sicherheit und Dauerhaftigkeit der Reaktion zu bewerten. In Kohorte 1 der Studie konnten Patienten aus der klinischen Studie PEDFIC 1 die Behandlung mit Odevixibat fortsetzen. Kohorte 2 besteht aus Patienten, die nicht an der PEDFIC 1-Studie teilgenommen haben, und umfasst andere Formen von PFIC, die nicht in PEDFIC 1 enthalten sind.
"Ich möchte dem Albireo-Team sowie den Familien und Klinikern, deren Teilnahme für die Erlangung der heutigen aufregenden Odevixibat PEDFIC 1 Phase 3-Daten von entscheidender Bedeutung war, meinen tiefsten Dank aussprechen", fügte Cooper hinzu.
Odevixibat hat das Potenzial, die erste zugelassene pharmakologische Behandlung für Patienten mit PFIC zu werden. Das Unternehmen beabsichtigt, die Einreichung von Zulassungsanträgen in der EU und in den USA bis spätestens Anfang 2021 abzuschließen, in Erwartung einer möglichen behördlichen Genehmigung, der Ausstellung eines Prioritätsprüfungsgutscheins für seltene pädiatrische Erkrankungen und der Einführung in der zweiten Hälfte des Jahres 2021, falls dies genehmigt wird. Das Unternehmen plant außerdem, bis Ende 2020 eine zentrale Phase-3-Studie mit Odevixibat beim Alagille-Syndrom einzuleiten und weiterhin Patienten in die zentrale Phase-3-Studie mit Odevixibat bei Gallenatresie aufzunehmen. Albireo entwickelt seine Pipeline weiter und erwartet, in diesem Jahr IND-fähige Studien für einen neuen präklinischen Kandidaten abzuschließen.
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Albireo wird um 8:30 Uhr EDT eine Telefonkonferenz und einen Live-Audio-Webcast veranstalten. Um telefonisch auf die Live-Telefonkonferenz zuzugreifen, wählen Sie bitte 877-407-0792 (Inland) oder 201-689-8263 (International) und geben Sie den Zugangscode 13709929 an. Der Live-Audio-Webcast ist über die Seite Albireo Media & Investors zugänglich : http://ir.albireopharma.com/. Um eine zeitnahe Verbindung zum Webcast sicherzustellen, wird empfohlen, dass sich die Teilnehmer mindestens 15 Minuten vor der geplanten Startzeit registrieren. Eine archivierte Version des Webcasts kann zwei Wochen nach der Veranstaltung im Bereich "Veranstaltungen und Präsentationen" auf der Seite "Medien und Investoren" der Albireo-Website wiedergegeben werden.
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Geht weiter...
Jetzt kommen Übernahmeangebote oder dicke investoren....
Man man man
Wir fangen jetzt erst an...
Ab jetzt ist wirklich alles denkbar!
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Weil jahrelang wirklich nichts kam und man einfach eine tote Aktie im Depot hatte zeitweise mit fast 2/3 verlusst!
Bin gespannt was heute noch geht
Dann wünsche ich allen volle Taschen
Hehe