ALBO Polarstern Vorraus! Für Longies und Fakten!
Interpretationswert gleich null, ich weiss. Aber entsteht halt ,wenn der Markt kaum Handel aufweisst.
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Fragt nich wieder was drin steht, einfach Deepln!
BK
Die Summen sind echt lächerlich.
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Zusätzlich zur Fast Track-Bezeichnung hat A4250 mehrere weitere spezielle regulatorische Bezeichnungen für die Entwicklung in PFIC erhalten. Die FDA hat A4250 Orphan Drug Designation und Rare Pediatric Disease mit der Berechtigung erteilt, einen Priority Review Voucher zu beantragen. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat A4250 Orphan Drug Designation sowie Zugang zum PRIority MEdicines (PRIME)-Programm gewährt, und ihr Pädiatrieausschuss hat Albireos A4250 Pediatric Investigation Plan genehmigt.
"Die Fast Track-Bezeichnung ist eine Anerkennung der Ernsthaftigkeit von PFIC und des kritischen, unerfüllten medizinischen Bedarfs und stärkt das Potenzial von A4250, die erste zugelassene pharmakologische Behandlung zu sein", sagte Ron Cooper, President und Chief Executive Officer von Albireo. "Wir machen gute Fortschritte bei der Patientenrekrutierung für PEDFIC-1, unsere Phase-3-Studie A4250, und Fast Track wird bei der Einreichung und Zulassung hilfreich sein."
Die FDA erteilt den Fast Track-Status, um die Entwicklung zu erleichtern und die Überprüfung von Medikamenten zur Behandlung schwerer Erkrankungen zu beschleunigen und einen unerfüllten Bedarf zu decken. Der Zweck von Fast Track ist es, wichtige neue Medikamente früher an den Patienten zu bringen. Die Fast Track-Bezeichnung bietet Unternehmen die Möglichkeit einer verstärkten Kommunikation mit der FDA sowie die Möglichkeit einer rollierenden Überprüfung, die es Unternehmen ermöglicht, fertige Teile ihres neuen Arzneimittelzulassungsantrags individuell einzureichen. Die meisten Unternehmenseinreichungen kommen für eine beschleunigte Zulassung und eine vorrangige Prüfung in Betracht, wenn die relevanten Kriterien erfüllt sind, was die von der FDA festgelegte Frist für die Prüfung und Maßnahme auf 6 Monate ab der Annahme der Einreichung reduziert. A4250 wurde der Fast Track-Status für die Behandlung von Juckreiz im Zusammenhang mit PFIC erteilt und könnte für alle diese Vorteile in Frage kommen.
Schätzungen zufolge betrifft PFIC zwischen einem von 50.000 und 100.000 weltweit geborenen Kindern und verursacht eine fortschreitende, lebensbedrohliche Lebererkrankung. Mittelschwerer bis schwerer Juckreiz ist eine häufige und problematische klinische Präsentation von PFIC, die die Lebensqualität stark beeinträchtigen kann. In vielen Fällen führt PFIC innerhalb der ersten 10 Lebensjahre zu Zirrhose und Leberversagen, und fast alle Patienten mit PFIC benötigen eine Behandlung vor dem Alter von 30 Jahren.
Über A4250
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A4250 also holds Orphan Drug Designation from the European Medicines Agency (EMA) for the treatment of Alagille, and Orphan Drug designations from both the FDA and EMA for the treatment of progressive intrahepatic cholestasis (PFIC). The FDA grants Orphan Drug Designation to novel drugs that seek to treat a rare disease or condition and provides 7 years of market exclusivity for the product upon regulatory approval.
“We are very pleased with the FDA´s designation of A4250 as an orphan drug for the treatment of Alagille syndrome,” said Ron Cooper, President and Chief Executive Officer of Albireo. “While we are focused on executing our PEDFIC-1 Phase 3 clinical trial of A4250 in PFIC, there is extremely high unmet need across numerous rare cholestatic liver diseases, including Alagille. This further highlights the development potential of A4250.”
Alagille syndrome is a genetic disorder that can affect the liver, heart, skeleton, eyes and kidneys. Liver damage caused by cholestasis (bile flow blockage) is a major feature of the disease. Bile ducts may be narrow, malformed or fewer in number. As a result, bile builds up in the liver and causes scarring. Signs and symptoms may include jaundice, poor weight gain and growth, and severe pruritus (itching), and generally become evident in infancy or early childhood. Symptoms range from mild to severe, sometimes requiring transplantation. Alagille is estimated to affect between one in every 30,000 to 70,000 children born worldwide.
About A4250
A4250 hat auch die Orphan Drug Designation der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für die Behandlung von Alagille und die Orphan Drug Designation der FDA und EMA für die Behandlung der progressiven intrahepatischen Cholestase (PFIC). Die FDA vergibt die Orphan Drug Designation für neuartige Medikamente, die zur Behandlung einer seltenen Krankheit oder Erkrankung eingesetzt werden und gewährt dem Produkt nach der Zulassung durch die Aufsichtsbehörden eine 7-jährige Marktexklusivität.
"Wir sind sehr zufrieden mit der Auszeichnung von A4250 unter FDA´s als Orphan Drug zur Behandlung des Alagille-Syndroms", sagte Ron Cooper, President und Chief Executive Officer von Albireo. "Während wir uns auf die Durchführung unserer klinischen Phase-3-Studie PEDFIC-1 mit A4250 bei PFIC konzentrieren, besteht bei zahlreichen seltenen cholestatischen Lebererkrankungen, darunter Alagille, ein extrem hoher Bedarf, der nicht gedeckt werden kann. Dies unterstreicht das Entwicklungspotenzial von A4250."
Das Alagille-Syndrom ist eine genetische Erkrankung, die Leber, Herz, Skelett, Augen und Nieren betreffen kann. Leberschäden durch Cholestase (Gallenflussblockade) sind ein wesentliches Merkmal der Erkrankung. Die Gallenwege können schmal, deformiert oder weniger zahlreich sein. Dadurch baut sich die Galle in der Leber auf und verursacht Narbenbildung. Anzeichen und Symptome können Gelbsucht, schlechte Gewichtszunahme und -wachstum sowie starker Juckreiz sein und sich im Allgemeinen im Säuglingsalter oder in der frühen Kindheit zeigen. Die Symptome reichen von leicht bis schwerwiegend und erfordern manchmal eine Transplantation. Schätzungen zufolge ist eines von 30.000 bis 70.000 Kindern weltweit von Alagille betroffen.
Über A4250
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Ich denke das ist mehr Wunschdenken.
BK